CRISPR CAS-9, генетический программист.

Всякий раз, когда мы покупаем какой-либо гаджет, оборудование или технику, к нему прилагается инструкция по эксплуатации, которая помогает нам понять, как он работает. Мы, люди, также являемся большим сложным набором механизмов, и наша инструкция по эксплуатации — это наш геном.

Что, если бы я сказал вам, что теперь вы можете изменять свой геном и вносить любые изменения, какие захотите? Прямо как Человек-Паук, вставляем гены паука в нашу ДНК и бум! Сверхчеловеческие силы! Что ж, эта научная фантастика больше не фантастика, спасибо Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна за их работу над CRISPR CAS-9, новым, быстрым, дешевым и относительно простым инструментом для редактирования генов.

Но что такое CRISPR CAS-9?

CRISPR означает кластеризованные регулярно расположенные короткие палиндромные повторы, что просто означает короткий сегмент ДНК с повторяющимися последовательностями оснований. Они естественным образом встречаются у прокариот, где они защищают организм от вирусов. CAS-9 — это CRISPR-ассоциированный белок, который очень точно отсекает ДНК и изменяет гены.

Как это работает?

Иммунная система человека состоит из двадцати одного вида клеток и двух белков. У нас есть очень сложные механизмы иммунного ответа, одним из которых является адаптивный/приобретенный иммунитет, основанный на памяти. Основываясь на том, чему учат в старых войнах, знание своего врага является ключом к победе. наши тела снабжены клетками, которые могут запоминать и распознавать вражеские флаги (антигены) и обеспечивать армию солдат (антитела) для борьбы с врагом, когда он снова атакует, с еще более быстрым и сильным нападением. Ученые обнаружили, что у бактерий также есть адаптивная иммунная система, но с другими механизмами, чем у людей.

У прокариот CRISPR работает как архив, в них хранится генетический код вирусов. Эти коды затем копируются в РНК, которые образуют комплекс с белками CAS-9 (РНК-управляемый ДНК-резак). Белки CAS-9 подобны разведчикам, которым сообщают последовательность генома беглецов. А потом в будущем, когда вирус снова заразит, белок CAS-9 идентифицирует их и отсекает их ДНК, делая их бесполезными.

Хорошая новость для нас заключается в том, что систему CRISPR можно программировать . Ученые создают направляющую РНК, напоминающую ген, который они хотят отредактировать, а затем присоединяют ее к CAS-9. Затем CAS-9 найдет целевой ген и отрежет его.

Например, каждый год 3 миллиона детей рождаются с серповидно-клеточной анемией, вызванной дефектным гемоглобином. Это рецессивное аутосомно-генетическое заболевание. Ученые недавно лечили пациента с серповидно-клеточной анемией с помощью инструмента CRISPR, лечения под названием CTX001. Они вызвали делецию гена BCL11A, что, в свою очередь, возобновило синтез фетального гемоглобина за счет реактивации гена HBf. Идея заключалась в том, что восстановление синтеза фетального гемоглобина могло бы компенсировать дефектный гемоглобин, что привело бы к значительному снижению частоты возникновения анемии, и ученые добились абсолютного успеха! (УРА!!!)

Но, как известно, природа дает отпор! фаги со временем развились — анти-CRISPR. Они ингибируют CAS-9 и тем самым защищают свою ДНК от разрыва. Ученые выяснили, что один из анти-CRISPR-белков, AcrIIC1, улавливает CAS-9 и обладает способностью блокировать разрезание ДНК. Если мы сможем использовать этот механизм и манипулировать им, он может творить чудеса с точки зрения технологического применения.

Редактирование CRISPR работает для всех типов клеток — микроорганизмов, людей, животных и даже растений.

Эта технология поможет нам вылечить ВИЧ-инфекцию, рак и тысячи генетических заболеваний в ближайшем будущем. Кроме того, многие ученые по всему миру проводят исследования с использованием инструментов CRISPR на человеческих эмбрионах, и они были частично успешными, а это означает, что генетически модифицированные люди появятся всего в десятилетии от нас.

По словам Дженнифер Дудна,

Если подумать, это действительно важная вещь, потому что она действительно дает людям возможность контролировать эволюцию организмов в окружающей среде, а также потенциально нашу собственную эволюцию очень целенаправленным образом. Это также вызывает чувство осторожности и уважения к этой мощной технологии.

В заключение, инструмент редактирования генов CRISPR CAS-9 работает подобно генетическому программисту, который взламывает наши генетические коды, исправляет мутации, дополняет уже существующие характеристики и даже добавляет новые функции, тем самым способствуя лучшему будущему для людей. животных, и растений.

Для чего бы вы использовали инструмент редактирования генов CRISPR?