FDA, 콜레스테롤을 낮추는 새로운 RNA 기반 치료법 ​​승인

미국 식품의약국(FDA)이 알나일람 제약 과 노바티스가 공동 개발한 콜레스테롤 강하제 신약을 승인 했다 . Leqvio라고 하는 치료법은 RNA를 사용하여 특정 심혈관 질환이 있는 사람들에게 중요한 혈중 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤 수치를 낮게 유지하는 데 도움이 됩니다. 주사 요법은식이 요법 및 스타틴으로 알려진 기타 콜레스테롤 약물을 보완하며 일년에 두 번 정도 드물게 복용하면됩니다.

RNA는 DNA와 함께 생물학에서 여러 가지 다른 기능을 하는 유전 정보 유형입니다. 이러한 역할 중 하나는 중요한 단백질 및 기타 구성 요소를 생성할 수 있도록 세포에 지시를 전달하는 메신저(mRNA) 역할을 하는 것입니다. 이 기능의 현재 잘 알려진 예는 mRNA 기반 covid-19 백신에서 비롯됩니다. 백신 주사는 신체의 세포에 코로나바이러스의 핵심이지만 불완전한 부분을 생성하는 방법을 알려준 다음 실제로 감염을 일으키지 않으면서 면역 체계가 바이러스를 인식하도록 훈련시킵니다.

그러나 작은 간섭 RNA(siRNA)라고 하는 또 다른 형태의 RNA가 있습니다. 이는 mRNA에 일종의 균형을 이루는 역할을 합니다. siRNA는 신체의 세포에 mRNA의 특정 비트를 분해하도록 지시하여 세포가 해당 mRNA에 포함된 유전적 지시를 수행하는 것을 방지합니다. 이것은 우리 생물학의 정상적인 부분이지만 mRNA와 마찬가지로 과학자들은 의료 목적으로 siRNA의 합성 조각을 만들 가능성에 대해 희망 을 가지고 있습니다.

Leqvio의 경우 siRNA는 간 세포에서 단백질 생산을 감소시키도록 제작되었습니다. 이 단백질은 혈액 내 순환하는 LDL(LDC-C) 수준을 조절하는 데 중요한 단백질입니다. 종종 "나쁜" 콜레스테롤로 알려진 지속적으로 높은 LDL-C 콜레스테롤은 동맥경화증 또는 동맥 경화에 기여하는 것으로 생각되며, 이는 심장마비와 뇌졸중의 위험을 높일 수 있습니다. LDL-C를 낮추는 것은 이러한 합병증의 위험을 낮추는 것으로 생각됩니다.

Leqvio는 처음에 Alnylam Pharmaceuticals에 의해 발견되었으며 Novartis와 협력하여 추가로 개발되었습니다. 이것은 매우 높은 콜레스테롤 수치를 유발하는 유전 질환인 이형 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자와 함께 거의 3,500명의 동맥경화증 환자를 대상으로 한 3건의 임상 시험에서 테스트되었습니다. 이 환자들은 이미 오랫동안 콜레스테롤을 감소시키는 치료제인 스타틴의 최대 용량을 복용하고 있었습니다. 위약 그룹과 비교하여 LDL-C 수치는 17개월 후 Leqvio 사용자의 평균 52% 감소했습니다. 치료와 관련된 일반적인 부작용으로는 관절 경직, 요로 감염, 설사, 기관지염 및 주사 부위 통증이 있습니다.그러나 이를 주시 하려면 장기적인 안전 데이터가 필요합니다.

이 약물은 여전히 ​​LDL-C 수치가 너무 높은 동맥경화증 또는 HeFH 환자를 위한 식이요법 및 스타틴 약물에 추가로 처방될 것입니다. 환자는 처음 두 번의 피하 주사를 3개월 간격으로, 그 다음에는 6개월마다 의사의 진료실에서 주사를 맞을 것입니다. 다른 콜레스테롤 저하제와 마찬가지로 Leqvio는 임산부에게 권장되지 않습니다.

siRNA 요법은 이전에 일부 유전 질환을 치료하기 위해 승인되었습니다. 그러나 이것은 콜레스테롤 저하에 대해 승인된 최초의 약물이며 훨씬 더 광범위한 환자 기반을 가질 가능성이 있습니다. HeFH는 희귀 질환이지만 스타틴을 복용하는 동맥경화증이 있는 수백만 명의 미국인은 여전히 ​​LDL 수치가 건강한 수준보다 높습니다.

Leqvio에 대한 한 가지 중요한 테스트는 그 사용이 실제로 심혈관 사건을 줄이고 기대 수명을 연장하는지 여부입니다.

Leqvio가 Novartis가 바라는 만큼 성공적이라고 가정하면 mRNA 백신의 발자취를 따라 의학의 새로운 지평을 여는 신호일 수 있습니다 . 다른 siRNA 기반 치료법은 신장 손상 , 혈우병 및 특정 만성 안구 장애 를 포함한 다양한 의학적 상태에 대한 3상 시험에서 테스트되고 있습니다 .