CRISPR CAS-9, der genetische Programmierer.

Immer wenn wir ein Gerät, eine Ausrüstung oder eine Maschine kaufen, legen wir eine Bedienungsanleitung bei, die uns hilft, die Funktionsweise zu verstehen. Auch wir Menschen sind eine große, komplexe Maschinerie und unsere Bedienungsanleitung ist unser Genom.

Was wäre, wenn ich Ihnen sagen würde, dass Sie jetzt Ihr Genom verändern und alle gewünschten Änderungen vornehmen können? Genau wie Spiderman, indem wir die Spinnengene in unsere DNA einfügen und bumm! Übermenschliche Kräfte! Nun, dieser Science-Fiction-Film ist keine Fiktion mehr, dank Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna für ihre Arbeit an CRISPR CAS-9, einem neuen, schnellen, kostengünstigen und relativ einfacheren Werkzeug zur Genbearbeitung.

Aber was ist CRISPR CAS-9?

CRISPR steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, was einfach bedeutet: ein kurzes DNA-Segment mit sich wiederholenden Basensequenzen. Diese kommen natürlicherweise in Prokaryoten vor, wo sie den Organismus vor Viren schützen. CAS-9 ist ein CRISPR-assoziiertes Protein, das die DNA sehr präzise abschneidet und die Gene verändert.

Wie funktioniert es?

Das menschliche Immunsystem besteht aus einundzwanzig verschiedenen Zellarten und zwei Proteinen. Wir verfügen über hochentwickelte Immunantwortmechanismen, darunter eine gedächtnisbasierte, adaptive/erworbene Immunität. Basierend auf den Lehren der alten Kriegsführung ist es der Schlüssel zum Sieg, den Feind zu kennen. Unser Körper ist mit Zellen ausgestattet, die sich die feindlichen Flaggen (Antigene) merken und erkennen können und eine Armee von Soldaten (Antikörper) bereitstellen, um den Feind zu bekämpfen, wenn er erneut angreift, und zwar mit einer noch schnelleren und stärkeren Angriffskraft. Wissenschaftler haben herausgefunden, dass Bakterien ebenfalls über ein adaptives Immunsystem verfügen, allerdings mit anderen zugrunde liegenden Mechanismen als Menschen.

Bei Prokaryoten funktioniert CRISPR wie ein Archiv, sie speichern den genetischen Code der Viren. Diese Codes werden dann in RNAs kopiert, die mit CAS-9-Proteinen einen Komplex bilden (RNA-gesteuerter DNA-Cutter). CAS-9-Proteine ​​​​sind wie Späher, denen die Genomsequenz der Flüchtlinge gegeben wird. Und wenn das Virus in der Zukunft erneut infiziert, identifiziert das CAS-9-Protein sie und schneidet ihre DNA ab, wodurch sie unbrauchbar werden.

Die gute Nachricht für uns ist, dass das CRISPR-System programmierbar ist . Wissenschaftler erstellen eine Leit-RNA, die dem Gen ähnelt, das sie bearbeiten möchten, und befestigen sie dann an CAS-9. CAS-9 wird dann das Zielgen finden und es abschneiden.

Beispielsweise werden jedes Jahr 3000.000 Kinder mit Sichelzellenanämie geboren, die durch defektes Hämoglobin verursacht wird. Es handelt sich um eine rezessive autosomale genetische Störung. Wissenschaftler haben kürzlich einen Patienten mit Sichelzellenanämie mit dem CRISPR-Tool behandelt, einer Behandlung namens CTX001. Sie verursachten die Löschung des BCL11A-Gens, was wiederum die fetale Hämoglobinsynthese durch Reaktivierung des HBf-Gens wieder in Gang setzte. Die Idee war, dass die Wiederherstellung der fetalen Hämoglobinsynthese das fehlerhafte Hämoglobin ausgleichen könnte, was zu einer bemerkenswerten Verringerung des Auftretens von Anämie führen würde, und die Wissenschaftler waren absolut erfolgreich! (Juhuu!!!)

Aber wie Sie wissen, wehrt sich die Natur! Im Laufe der Zeit haben sich Phagen entwickelt – Anti-CRISPRs. Sie hemmen CAS-9 und schützen so ihre DNA vor dem Abschneiden. Wissenschaftler fanden heraus, dass eines der Anti-CRISPR-Proteine, AcrIIC1, CAS-9 einfängt und die Fähigkeit besitzt, das DNA-Schneiden zu blockieren. Wenn wir diesen Mechanismus nutzen und manipulieren können, könnte er vom Standpunkt der technologischen Anwendung aus Wunder bewirken.

Die CRISPR-Bearbeitung funktioniert für alle Arten von Zellen – Mikroorganismen, Menschen, Tiere und sogar Pflanzen.

Die Technologie würde uns in naher Zukunft helfen, HIV-Infektionen, Krebs und Tausende genetischer Krankheiten zu heilen. Außerdem forschen viele Wissenschaftler auf der ganzen Welt mit CRISPR-Tools an menschlichen Embryonen und waren teilweise erfolgreich, was bedeutet, dass gentechnisch veränderte Menschen nur noch ein Jahrzehnt von uns entfernt sind.

Mit den Worten von Jennifer Doudna:

Wenn man darüber nachdenkt, ist das wirklich eine tiefgreifende Sache, denn es gibt dem Menschen wirklich die Macht, die Evolution von Organismen in unserer Umwelt und möglicherweise auch unsere eigene Evolution sehr gezielt zu steuern. Es weckt auch ein Gefühl der Vorsicht und des Respekts gegenüber dieser leistungsstarken Technologie.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass das Genbearbeitungstool CRISPR CAS-9 ähnlich wie ein genetischer Programmierer funktioniert, der in unsere genetischen Codes eindringt, Mutationen korrigiert, bereits vorhandene Merkmale erweitert und sogar neue Funktionen hinzufügt und so zu einer besseren Zukunft für den Menschen beiträgt. Tiere und Pflanzen.

Wofür würden Sie das CRISPR-Genbearbeitungstool verwenden?