CRISPR CAS-9, El Programador Genético.

Siempre que compramos cualquier aparato o equipo o maquinaria, viene con un manual de instrucciones que nos ayuda a entender su funcionamiento. Nosotros, los seres humanos, también somos un gran conjunto complejo de maquinaria y nuestro manual de instrucciones es nuestro genoma.

¿Qué pasaría si te dijera que ahora puedes alterar tu genoma y hacer los cambios que quieras? Al igual que Spiderman, insertando los genes de araña en nuestro ADN y ¡bum! ¡Poderes sobrehumanos! Bueno, esta ciencia ficción ya no es ficción, gracias a Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna por su trabajo en CRISPR CAS-9, que es una herramienta de edición de genes nueva, rápida, barata y relativamente más fácil.

Pero, ¿ Qué es CRISPR CAS-9?

CRISPR significa Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas Regularmente Interespaciadas, lo que simplemente significa un segmento corto de ADN con secuencias de bases repetidas. Estos se encuentran naturalmente en los procariotas, donde defienden al organismo de los virus. CAS-9 es una proteína asociada a CRISPR que corta con mucha precisión el ADN y altera los genes.

¿Como funciona?

El sistema inmunitario humano consta de veintiún tipos diferentes de células y dos proteínas. Tenemos mecanismos de respuesta inmune muy sofisticados, uno de los cuales es una inmunidad adquirida/adaptada basada en la memoria. Basado en lo que se enseña en la guerra antigua, conocer a tu enemigo es la clave para la victoria. nuestros cuerpos están equipados con células que pueden recordar y reconocer las banderas enemigas (antígenos) y proporcionar un ejército de soldados (anticuerpos) para combatir al enemigo cuando vuelva a atacar, con una ofensiva aún más rápida y fuerte. Los científicos descubrieron que las bacterias también tienen un sistema inmunitario adaptativo, pero con mecanismos subyacentes diferentes a los humanos.

En procariotas, CRISPR funciona como un archivo, almacenan el código genético de los virus. Estos códigos luego se copian en ARN que forman un complejo con las proteínas CAS-9 (cortador de ADN guiado por ARN). Las proteínas CAS-9 son como exploradores, a quienes se les da la secuencia del genoma de los fugitivos. Y luego, en el futuro, cuando el virus vuelva a infectar, la proteína CAS-9 los identifica y corta su ADN, haciéndolos inútiles.

La buena noticia para nosotros es que el sistema CRISPR es programable . Los científicos crean un ARN guía, que se parece al gen que quieren editar y luego lo adjuntan a CAS-9. CAS-9 luego encontrará el gen objetivo y lo cortará.

Por ejemplo, cada año nacen 3 lakh de niños con enfermedad de células falciformes, que es causada por hemoglobina defectuosa. Es un trastorno genético autosómico recesivo. Recientemente, los científicos trataron a un paciente con enfermedad de células falciformes utilizando la herramienta CRISPR, un tratamiento llamado CTX001. Provocaron la eliminación del gen BCL11A, que a su vez reanudó la síntesis de hemoglobina fetal al reactivar el gen HBf. La idea era: restaurar la síntesis de hemoglobina fetal podría compensar la hemoglobina defectuosa, lo que conduciría a una reducción notable en la aparición de anemia, ¡y los científicos tuvieron un éxito absoluto! (¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡¡

Pero, como saben, ¡la naturaleza contraataca! Los fagos se han desarrollado con el tiempo: Anti-CRISPR. Inhiben CAS-9 y, por lo tanto, protegen su ADN para que no se corte. Los científicos descubrieron que una de las proteínas anti-CRISPR, AcrIIC1, atrapa CAS-9 y tiene la capacidad de bloquear el corte de ADN. Si podemos aprovechar y manipular este mecanismo, podría hacer maravillas desde el punto de vista de la aplicación tecnológica.

La edición CRISPR funciona para todo tipo de células: microorganismos, humanos, animales e incluso plantas.

La tecnología nos ayudaría a curar infecciones por VIH, cánceres y miles de enfermedades genéticas en un futuro próximo. Además, muchos científicos de todo el mundo están investigando con herramientas CRISPR en embriones humanos y han tenido un éxito parcial, lo que significa que los humanos modificados genéticamente están a solo una década de nosotros.

En palabras de Jennifer Doudna,

Si lo piensas, es realmente algo profundo, porque realmente le da a los humanos el poder de controlar la evolución de los organismos en nuestro entorno y también potencialmente nuestra propia evolución de una manera muy específica. También evoca una sensación de precaución y respeto por esta poderosa tecnología.

En conclusión, la herramienta de edición de genes CRISPR CAS-9 funciona de manera similar a un programador genético, que piratea nuestros códigos genéticos, corrige mutaciones, aumenta las características que ya existen e incluso agrega nuevas características, contribuyendo así a un futuro mejor para los humanos. animales y plantas.

¿Para qué usarías la herramienta de edición de genes CRISPR?