Tendencias y modelos de precios para la terapia celular y génica

Un artículo de Fierce Pharma exploró el paradigma del tratamiento en el aumento del cáncer y las enfermedades raras, compartiendo los puntos de vista de los panelistas del evento virtual Fierce Biotech Next Gen en junio de 2022. A medida que aumenta la popularidad de las terapias celulares y génicas, la cuestión de si los costos asociados con tales terapias aumentarán causar conmoción en los sistemas de salud, es cada vez más relevante.

En una nueva serie de artículos, Florent Gros y el Dr. Rabab Nasrallah , respectivamente socio y profesional de inversiones de Earlybird Health, analizan las implicaciones de los precios de las nuevas terapias celulares y génicas y cómo las limitaciones existentes en este campo pueden influir en la financiación de riesgo en los próximos años. .

El panorama de las terapias celulares y génicas

Las terapias celulares y génicas (C>) están cambiando cada vez más el paradigma del tratamiento del cáncer y las enfermedades raras. A medida que su popularidad continúa aumentando, la pregunta sobre si el costo asociado con tales terapias causará una conmoción en los sistemas de atención médica se vuelve cada vez más relevante. Si bien, desde la perspectiva de las necesidades de capital, comprender las limitaciones que enfrenta el financiamiento de riesgo de estas nuevas modalidades se vuelve cada vez más importante, y cómo se superan estas limitaciones será fundamental para impulsar las estrategias de inversión.

El desarrollo temprano de C> abunda en las nuevas empresas de biotecnología, lo que explica la experiencia personal de Florent Gros de Earlybird en el desarrollo ejecutivo de dichos productos en varias empresas, incluidas Gensight Bio, Vivet Therapeutics y Handl Therapeutics.

Sin embargo, históricamente, la comercialización de productos de terapia génica ha sido liderada por grandes compañías farmacéuticas, y con altos costos de desarrollo, el precio por terapia ha sido alto. En los EE. UU., en promedio, las terapias celulares tienen un precio de alrededor de $ 500K por ciclo de tratamiento y las terapias génicas de alrededor de $ 1 millón por ciclo de tratamiento ( mercer.us , 2021).

Esto plantea la cuestión de si estos tratamientos pueden ser costeados por los sistemas sanitarios y cómo aumentará la presión a medida que entren en juego los C> impulsados ​​por la medicina de precisión y las terapias individualizadas. Con los nuevos C> creando desafíos para los sistemas de atención médica, los pagadores y los fabricantes, la pregunta sigue siendo cómo estas nuevas oleadas de innovación afectarán los precios y el acceso al mercado.

Fijación de precios de C>: diferentes enfoques

Los pagadores han expresado su preocupación por el impacto presupuestario de tales medicamentos en el primer año, donde algunos C> cotizan por encima de la marca de 1 millón de euros, pero esto está pensando en los presupuestos anuales y no en décadas de carga de enfermedades crónicas en los sistemas de salud. La visibilidad a corto plazo combinada con una mentalidad de silo a veces ignora factores como los costos de hospitalización, el cuidado y la rehabilitación.

Novartis fue una de las primeras empresas en salir al mercado tras la aprobación de la FDA en 2019 para su tratamiento Zolgensma para la atrofia muscular espinal (AME) ( Fierce Pharma , 2022). A pesar del precio de 2,1 millones de dólares del medicamento en los EE. UU., los analistas de costos del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER, por sus siglas en inglés) respaldaron el medicamento por su capacidad para beneficiar a los pacientes con AME y generar ahorros para el sistema de atención médica ( Fierce Pharma , 2019).

Las discusiones actuales con los pagadores sugieren que la cobertura de estas terapias de alto costo debe basarse en los resultados y estar relacionada con un beneficio clínico medible ( Simoens, S. et al. , 2022). En este contexto, las compañías farmacéuticas deben implementar una vigilancia posterior a la comercialización a largo plazo, es decir, monitorear a los pacientes durante largos períodos de tiempo (años) para demostrar el beneficio terapéutico, lo que ha sido difícil principalmente debido a la calidad de los datos y los límites legales.

A medida que cambia la orientación con el impacto potencial de los C>, la industria y los pagadores se están volviendo más abiertos a los enfoques basados ​​en los resultados o en el valor, y algunos países consideran los costos de otras áreas, como la rehabilitación o la carga del cuidador.

Esto evitaría sobrecargar el sistema de reembolso en un año determinado, una situación en la que todos ganan.

Si es uno de los fundadores de una empresa de C>, no dude en conectarse con Florent y Rabab en LinkedIn o comuníquese con el equipo de Earlybird Health en [email protected] .

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