CRISPR CAS-9, Genetik Programcı.

Ne zaman bir alet, ekipman ya da makine satın alsak, beraberinde nasıl çalıştığını anlamamıza yardımcı olan bir kullanım kılavuzu gelir. Biz insanlar aynı zamanda büyük ve karmaşık bir makine grubuyuz ve kullanım kılavuzumuz genomumuzdur.

Ya size artık genomunuzu değiştirebileceğinizi ve istediğiniz değişiklikleri yapabileceğinizi söylesem? Tıpkı Örümcek Adam gibi, örümcek genlerini DNA'mıza yerleştiriyoruz ve bum! İnsanüstü güçler! Yeni, hızlı, ucuz ve nispeten daha kolay bir gen düzenleme aracı olan CRISPR CAS-9 üzerindeki çalışmaları için Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna sayesinde bu bilimkurgu artık kurgu değil .

Ancak, CRISPR CAS-9 nedir?

CRISPR, Kümelenmiş Düzenli Aralıklı Kısa Palindromik Tekrarlar anlamına gelir; bu, tekrar eden baz dizilerine sahip kısa bir DNA segmenti anlamına gelir. Bunlar, organizmayı virüslerden korudukları prokaryotlarda doğal olarak bulunur. CAS-9, DNA'yı çok hassas bir şekilde kesen ve genleri değiştiren CRISPR ile ilişkili bir proteindir.

O nasıl çalışır?

İnsan bağışıklık sistemi yirmi bir farklı türde hücre ve iki proteinden oluşur. Biri hafızaya dayalı, uyarlanabilir/kazanılmış bağışıklık olan çok karmaşık bağışıklık tepkisi mekanizmalarına sahibiz. Eski savaşta öğretilenlere dayanarak, düşmanınızı tanımak zaferin anahtarıdır. vücudumuz, düşman bayraklarını (antijenleri) hatırlayabilen ve tanıyabilen ve düşman tekrar saldırdığında daha da hızlı ve daha güçlü bir saldırı ile savaşmak için bir asker ordusu (antikorlar) sağlayan hücrelerle donatılmıştır. Bilim adamları, bakterilerin de uyarlanabilir bir bağışıklık sistemine sahip olduğunu, ancak insanlardan farklı temel mekanizmalara sahip olduğunu keşfettiler.

Prokaryotlarda CRISPR bir arşiv gibi çalışır, virüslerin genetik kodunu saklar. Bu kodlar daha sonra CAS-9 proteinleri (RNA kılavuzluğunda DNA kesici) ile bir kompleks oluşturan RNA'lara kopyalanır. CAS-9 proteinleri, kaçakların genom dizilimi verilen izciler gibidir. Ve gelecekte, virüs tekrar bulaştığında, CAS-9 proteini onları tanımlar ve DNA'larını keserek işe yaramaz hale getirir.

Bizim için iyi haber, CRISPR sisteminin programlanabilir olmasıdır . Bilim adamları, düzenlemek istedikleri gene benzeyen bir kılavuz RNA oluştururlar ve ardından bunu CAS-9'a eklerler. CAS-9 daha sonra hedef geni bulacak ve onları kesecektir.

Örneğin, her yıl 3 lakh çocuk, kusurlu hemoglobinin neden olduğu orak hücre hastalığı ile doğuyor. Resesif otozomal genetik bir hastalıktır. Bilim adamları yakın zamanda CTX001 adlı bir tedavi olan CRISPR aracını kullanarak orak hücre hastalığı olan bir hastayı tedavi ettiler. BCL11A geninin silinmesine neden oldular, bu da HBf genini yeniden aktive ederek fetal hemoglobin sentezini yeniden başlattı. Fikir şuydu: Fetal hemoglobin sentezini geri yüklemek, kusurlu hemoglobini telafi edebilir, bu da anemi oluşumunda dikkate değer bir azalmaya yol açabilir ve bilim adamları kesinlikle başarılı oldular! (YAYY!!!)

Ama bildiğiniz gibi doğa karşı koyar! fajlar zamanla gelişmiştir- Anti-CRISPR'ler. CAS-9'u inhibe ederler ve böylece DNA'larını kesilmekten korurlar. Bilim adamları, anti-CRISPR proteinlerinden biri olan AcrIIC1'in CAS-9'u yakaladığını ve DNA kesimini engelleme yeteneğine sahip olduğunu keşfettiler. Bu mekanizmayı kullanabilir ve manipüle edebilirsek, teknolojik uygulama açısından harikalar yaratabilir.

CRISPR düzenlemesi, mikroorganizmalar, insanlar, hayvanlar ve hatta bitkiler gibi tüm hücre türleri için çalışır.

Teknoloji, yakın gelecekte HIV enfeksiyonlarını, kanserleri ve binlerce genetik hastalığı iyileştirmemize yardımcı olacaktır. Ayrıca, dünyanın dört bir yanındaki birçok bilim insanı CRISPR araçlarını kullanarak insan embriyoları üzerinde araştırma yapıyor ve kısmen başarılı oldular, bu da genetiği değiştirilmiş insanların bizden sadece on yıl uzakta olduğu anlamına geliyor.

Jennifer Doudna'nın sözleriyle,

Düşünürseniz, bu gerçekten derin bir şeydir, çünkü insanlara çevremizdeki organizmaların evrimini ve potansiyel olarak çok hedefli bir şekilde kendi evrimimizi kontrol etme gücü verir. Aynı zamanda bu güçlü teknolojiye karşı bir dikkat ve saygı duygusu uyandırır.

Sonuç olarak, CRISPR CAS-9 gen düzenleme aracı, genetik kodlarımıza giren, mutasyonları düzelten, halihazırda var olan özellikleri artıran ve hatta yeni özellikler ekleyerek insanlar için daha iyi bir geleceğe katkıda bulunan bir genetik programlayıcıya benzer şekilde çalışır. hayvanlar ve bitkiler.

CRISPR gen düzenleme aracını ne için kullanırdınız?