Тенденции и модели ценообразования для клеточной и генной терапии

В статье Fierce Pharma исследуется парадигма лечения рака и редких заболеваний, а также делится точками зрения участников дискуссии на виртуальном мероприятии Fierce Biotech Next Gen в июне 2022 года. По мере роста популярности клеточной и генной терапии вопрос о том, будут ли затраты, связанные с такими методами вызвать шок для систем здравоохранения, становится все более актуальным.

В новой серии статей Флоран Грос и доктор Рабаб Насралла , соответственно партнер и специалист по инвестициям в Earlybird Health, обсуждают ценовые последствия новых методов клеточной и генной терапии и то, как существующие ограничения в этой области могут повлиять на венчурное финансирование в ближайшие годы. .

Ландшафт клеточной и генной терапии

Клеточная и генная терапия (КиГТ) все больше меняет парадигму лечения рака и редких заболеваний. По мере того, как их популярность продолжает расти, вопрос о том, вызовет ли стоимость таких методов лечения шок для систем здравоохранения, становится все более актуальным. Хотя с точки зрения потребностей в капитале понимание ограничений, с которыми сталкивается венчурное финансирование этих новых методов, становится все более важным, и то, как эти ограничения преодолеваются, будет иметь основополагающее значение для реализации инвестиционных стратегий.

Ранняя разработка C> широко распространена в биотехнологических стартапах, что объясняется личным опытом Флорана Гро из Earlybird в руководящей разработке таких продуктов в нескольких компаниях, включая Gensight Bio, Vivet Therapeutics и Handl Therapeutics.

Однако исторически маркетингом продуктов генной терапии руководили крупные фармацевтические компании, и, учитывая высокие затраты на разработку, цена за терапию была высокой. В США клеточная терапия стоит в среднем около 500 тысяч долларов за курс лечения, а генная терапия — около 1 миллиона долларов за курс лечения ( mercer.us , 2021).

Это поднимает вопрос о том, могут ли эти методы лечения быть предоставлены системами здравоохранения, и как давление будет увеличиваться по мере того, как в игру вступают C>, управляемые точной медициной и индивидуальной терапией. Поскольку новые C> создают проблемы для систем здравоохранения, плательщиков и производителей, остается вопрос о том, как эти новые волны инноваций повлияют на ценообразование и доступ к рынку.

Ценообразование C>: разные подходы

Плательщики выразили обеспокоенность по поводу влияния таких лекарств на бюджет в первый год, когда стоимость некоторых C> превышает отметку в 1 миллион евро, но это касается годового бюджета, а не десятилетий бремени хронических заболеваний на системы здравоохранения. Краткосрочная видимость в сочетании с замкнутым менталитетом иногда игнорирует такие факторы, как расходы на госпитализацию, уход и реабилитацию.

Novartis была одной из первых компаний, вышедших на рынок после одобрения FDA в 2019 году для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma ( Fierce Pharma , 2022). Несмотря на то, что цена препарата в США составляет 2,1 миллиона долларов, аналитики из Института клинического и экономического анализа (ICER) одобрили препарат за его способность приносить пользу пациентам со СМА и обеспечивать экономию средств для системы здравоохранения ( Fierce Pharma , 2019).

Текущие обсуждения с плательщиками предполагают, что покрытие таких дорогостоящих видов лечения должно быть основано на результатах и ​​связано с измеримой клинической пользой ( Simoens, S. et al. , 2022). В этом контексте фармацевтическим компаниям необходимо внедрить долгосрочное постмаркетинговое наблюдение, т. е. наблюдение за пациентами в течение длительных периодов времени (годы), чтобы продемонстрировать терапевтический эффект, что было сложно, главным образом, из-за качества данных и правовых ограничений.

Поскольку ориентация меняется в связи с потенциальным влиянием C>, промышленность и плательщики становятся более открытыми для подходов, основанных на результатах или на ценности, при этом некоторые страны рассматривают затраты из других областей, таких как реабилитация или нагрузка на лиц, осуществляющих уход.

Это позволит избежать обременения системы возмещения расходов в данном году, что является беспроигрышным вариантом.

Если вы являетесь основателем компании C>, свяжитесь с Флораном и Рабабом в LinkedIn или обратитесь к команде Earlybird Health по адресу [email protected] .

Вам понравилась эта статья? Пожалуйста, похлопайте или поделитесь им. Чтобы узнать больше, следите за дальнейшими размышлениями о последствиях C> с точки зрения венчурного капитала.