FDA Menyetujui Perawatan Baru Berbasis RNA untuk Menurunkan Kolesterol
Food and Drug Administration telah menyetujui jenis baru obat penurun kolesterol yang dikembangkan bersama oleh Alnylam Pharmaceuticals dan No vartis. Perawatan, yang disebut Leqvio, menggunakan RNA untuk membantu menjaga kadar kolesterol low-density lipoprotein (LDL) dalam darah tetap rendah, yang penting bagi orang dengan penyakit kardiovaskular tertentu. Terapi suntik akan melengkapi diet dan obat kolesterol lainnya yang dikenal sebagai statin, dan hanya perlu diminum sesering dua kali setahun.
RNA, bersama dengan DNA, adalah jenis informasi genetik yang memiliki beberapa fungsi berbeda dalam biologi. Salah satu peran ini adalah untuk melayani sebagai pembawa pesan (mRNA), menyampaikan instruksi ke sel sehingga mereka dapat menghasilkan protein penting dan komponen lainnya. Contoh yang sekarang terkenal dari fungsi ini berasal dari vaksin covid-19 berbasis mRNA. Suntikan vaksin memberi tahu sel-sel tubuh cara menghasilkan bagian kunci tetapi tidak lengkap dari virus corona, yang kemudian melatih sistem kekebalan untuk mengenali virus, tanpa benar-benar menyebabkan infeksi.
Tapi ada bentuk RNA lain yang disebut RNA kecil yang mengganggu (siRNA), yang bertindak sebagai semacam penyeimbang mRNA. siRNA akan memberi tahu sel-sel tubuh untuk mendegradasi sedikit mRNA tertentu, mencegah sel menjalankan instruksi genetik yang terkandung dalam mRNA tersebut. Ini adalah bagian normal dari biologi kita, tetapi seperti halnya mRNA, para ilmuwan berharap tentang kemungkinan membuat bit sintetik siRNA untuk tujuan medis.
Dalam kasus Leqvio, siRNA dibuat untuk mengurangi produksi protein dari sel hati kita—protein yang penting untuk mengatur kadar LDL yang beredar dalam darah kita (LDC-C). Kolesterol LDL-C yang terus-menerus tinggi, sering dikenal sebagai kolesterol "jahat", dianggap berkontribusi terhadap arteriosklerosis, atau pengerasan pembuluh darah kita, yang kemudian dapat meningkatkan risiko serangan jantung dan stroke. Menurunkan LDL-C dianggap menurunkan risiko komplikasi ini.
Leqvio awalnya ditemukan oleh Alnylam Pharmaceuticals, dan dikembangkan lebih lanjut dalam kemitraan dengan Novartis. Itu diuji dalam tiga uji klinis terhadap hampir 3.500 pasien dengan arteriosklerosis bersama dengan pasien yang memiliki hiperkolesterolemia familial heterozigot (HeFH), suatu kondisi keturunan yang menyebabkan kadar kolesterol sangat tinggi. Pasien-pasien ini sudah menggunakan statin dosis maksimum, pengobatan yang telah lama digunakan untuk mengurangi kolesterol, yang dapat mereka toleransi. Dibandingkan dengan kelompok plasebo, kadar LDL-C turun rata-rata 52% untuk pengguna Leqvio setelah 17 bulan. Efek samping umum yang terkait dengan pengobatan termasuk kekakuan sendi, infeksi saluran kemih, diare, bronkitis, dan nyeri di tempat suntikan.dicatat , meskipun data keamanan jangka panjang akan diperlukan untuk mengawasi hal itu.
Obat tersebut hanya akan diresepkan sebagai tambahan untuk diet dan obat statin untuk penderita arteriosklerosis atau HeFH yang masih memiliki kadar LDL-C yang terlalu tinggi. Pasien akan mendapatkan dua suntikan subkutan pertama dengan jarak tiga bulan, kemudian setiap enam bulan, di kantor dokter. Seperti obat penurun kolesterol lainnya, Leqvio tidak akan direkomendasikan untuk orang yang sedang hamil.
terapi siRNA sebelumnya telah disetujui untuk mengobati beberapa kelainan genetik. Tapi ini adalah obat pertama dari jenisnya yang disetujui untuk menurunkan kolesterol, dan kemungkinan memiliki basis pasien yang jauh lebih luas. HeFH adalah penyakit langka, tetapi jutaan orang Amerika dengan arteriosklerosis yang mengonsumsi statin masih memiliki tingkat LDL yang lebih tinggi dari yang sehat.
Salah satu tes penting untuk Leqvio adalah apakah penggunaannya benar-benar menyebabkan lebih sedikit kejadian kardiovaskular dan harapan hidup yang lebih lama, sebuah pertanyaan yang tidak dapat dijawab oleh data uji klinis secara pasti.
Dengan asumsi Leqvio sesukses harapan Novartis, itu mungkin menandakan perbatasan baru kedokteran, mengikuti jejak vaksin mRNA. Terapi berbasis siRNA lainnya sedang diuji dalam uji coba Fase III untuk berbagai kondisi medis, termasuk cedera ginjal , hemofilia , dan gangguan mata kronis tertentu .
