TLDR

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило генную терапию гемофилии B. Гемофилия B также известна как гемофилия или болезнь Кристмаса (из-за отсутствия Рождества после имени доктора Стивена Кристмаса, фактор также известен как фактор IX) и «королевская болезнь». в честь королевской семьи королевы Виктории, которая страдала гемофилией B. Это лечение лечит генетическое заболевание путем заражения клеток печени вирусом, продуцирующим фактор IX. Препарат Etranacogene dezaparvovec-drlb (Hemgenix®) принадлежит компании CSL Behring. Это одноразовая доза для лечения пациентов с…