El 30 de mayo de 2018, el presidente Donald J. Trump firmó la S.204 : la "Ley del derecho a juzgar de 2017 de Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn y Matthew Bellina" (uf). La legislación del derecho a probar (RtT) otorga a los pacientes con enfermedades terminales que han agotado todas las opciones de tratamiento aprobadas y no pueden participar en un ensayo clínico, el derecho a trabajar directamente con las compañías farmacéuticas para acceder a nuevos medicamentos en investigación (IND) que no ha obtenido la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA).
La intención de la ley es facilitar en general el proceso de obtención de medicamentos que potencialmente salvan vidas (que la FDA no ha probado en absoluto) evitando la FDA por completo. En respuesta a declaraciones anteriores del comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, MD, con respecto a cómo la agencia tiene la intención de implementar la ley, especialmente en lo que se refiere a las nuevas regulaciones que supervisan la seguridad y protección del paciente bajo el derecho a intentarlo, el principal proponente del proyecto de ley, el senador Ron Johnson (R-WI), escribió en una carta a Gottlieb que el objetivo de Right to Try es " disminuir el poder de la FDA sobre la vida de las personas, no aumentarlo".
A los críticos , incluidos médicos y especialistas en ética, les preocupa que la falta de supervisión pueda hacer que los pacientes vulnerables al final de la vida sean más susceptibles a los proveedores de falsas esperanzas y las empresas oportunistas que podrían aprovecharse de ellos financieramente. Los partidarios afirman que proporcionará un camino hacia nuevas opciones de tratamiento para los pacientes moribundos que han agotado todas las alternativas. Pero la conclusión es que la compañía farmacéutica tiene la última palabra sobre si proporcionar un medicamento o no.
"El derecho a intentar no dacualquier 'nuevo' derecho o privilegio para los pacientes ", dice Richard Klein, ex director del Programa de Enlace con el Paciente de la FDA, en un correo electrónico." Exime el uso de medicamentos en investigación de ciertas protecciones, a saber, los criterios para el consentimiento informado bajo la FDA, HHS (Salud y Servicios Humanos) y de revisión de la Junta de Revisión de Investigación (IRB). Este último revisa el consentimiento informado para asegurarse de que informa adecuadamente al paciente de en qué se está metiendo: cuáles son los beneficios potenciales, cuáles son los peligros potenciales, ya que puede haber toxicidades graves asociadas con los agentes en investigación, especialmente. Es el paciente, el médico y la empresa los que deben considerar cuándo es apropiado probar un agente en investigación.Hay muchas variables que deben tenerse en cuenta y es la empresa la que tiene las cartas para decidir si pueden y están dispuestos a proporcionar el producto ".
¿Quién paga el tratamiento experimental?
La factura del derecho a probar no requiere que las compañías de seguros cubran los tratamientos experimentales. Entonces, ¿ quién paga los medicamentos en investigación según el derecho a probar?
Según un informe de mayo de 2018 , las facturas médicas son la principal causa de quiebra en los EE. UU. Si bien Right to Try puede ser un " gran nombre " (arrastre la línea de tiempo del video hasta la marca de 8:00 minutos) para una factura, puede que no sea un gran idea para los pacientes con enfermedades terminales que ya tienen problemas económicos y sus familias que podrían terminar pagando cientos de miles de dólares de su bolsillo por medicamentos sin eficacia probada y con efectos secundarios desconocidos que pueden acortar aún más sus vidas. Teniendo esto en cuenta, ¿qué fondos alternativos, si los hay, están disponibles para los pacientes que no pueden pagar el costo potencialmente astronómico de las terapias del derecho a probar?
Klein señala que existen regulaciones de la FDA que determinan la recuperación de costos para el acceso ampliado (EA) y prohíben a las empresas "comercializar" un medicamento no aprobado con fines de lucro.
"Entonces, la recuperación de costos se limita al costo de fabricación del producto. Si observa (d) (ii) de la regulación, verá que otros costos de desarrollar el medicamento no están permitidos en el cálculo", dijo. dice. "Las empresas generalmente no quieren revelar que les costó $ 6 fabricar un medicamento que finalmente se venderá por $ 200. Por lo tanto, casi nadie solicita la recuperación de costos".
La legislación del derecho a probar exime a los fabricantes de muchas regulaciones de la FDA, pero no de cobrar por los medicamentos en investigación bajo una IND.
"Hay MUCHA confusión sobre esto", dice Klein. "Si bien las regulaciones de la FDA requieren que los patrocinadores justifiquen el costo y presenten una auditoría del cálculo por parte de un CPA, el derecho a probar se detiene al decir que no se puede cobrar más que el costo de producir el medicamento.
"Si no hay ningún requisito para enviar los cálculos de costos a nadie, o para probar el costo, ¿cómo se calculan realmente los costos? Tampoco hay una autoridad de aplicación que pueda ver", dice Klein. "Por lo tanto, nadie parece responsable de verificar el cálculo o de hacer cumplir el costo justificado. Puede ver que esta no era una legislación bien pensada. O tal vez lo era y eso es lo que estaban tratando de hacer. Quién sabe ? Aún no se ha probado ".
Antes de la promulgación de la ley del derecho a probar, los pacientes con enfermedades graves y potencialmente mortales, a través de sus médicos, podían solicitar medicamentos, vacunas, dispositivos y productos biológicos en investigación a través de la vía de acceso ampliado de la FDA (también conocida como uso compasivo ). durante más de 30 años.
El acceso ampliado es un proceso regulatorio de la FDA que permite a las empresas proporcionar terapias no aprobadas a un paciente si la empresa decide hacerlo. Existen numerosas razones por las que una empresa podría decir que no, pero la FDA permite que más del 99 por ciento de las solicitudes continúen. El pequeño porcentaje de escenarios en los que la FDA niega el acceso ampliado implica casos en los que existe un riesgo conocido que supera el beneficio para el paciente.
Alison Bateman-House, Ph.D., MPH, MA, ética médica y copresidenta del Grupo de Trabajo sobre Uso Compasivo y Acceso Previo a la Aprobación ( CUPA ) en NYU Langone Health, dice en un correo electrónico: "No veo ninguna razón para una empresa para proporcionar sus productos de investigación bajo el derecho a probar en lugar de bajo acceso ampliado, que considero que es mucho más preferible, con un equilibrio adecuado entre la autonomía del paciente y una prudencia razonable para evitar daños o explotación previsibles ".
¿La ventaja para los pacientes?
No está claro exactamente qué significará la legislación sobre el derecho a probar para los pacientes y grupos de pacientes, proveedores e instituciones de atención médica, compañías farmacéuticas y otros patrocinadores.
Cuando se le preguntó en un correo electrónico qué cree que significará la nueva ley federal de derecho a probar para su práctica y sus pacientes, R. Donald Harvey, director de la Sección de ensayos clínicos de fase 1 del Winship Cancer Institute de la Universidad de Emory, dice: "Sinceramente, muy poco. Ya contamos con un sistema sólido para el acceso ampliado y los procesos de IND de un solo paciente que se asocian con la industria y la FDA. Nuestros pacientes han sido y seguirán siendo bien atendidos con este enfoque ".
A Harvey le preocupa que los pacientes no comprendan cómo se obtiene el acceso a los agentes en investigación, específicamente, que el guardián principal es la entidad que posee el IND, y que el guardián es el patrocinador de la industria. Él enfatiza que los pacientes seguirán necesitando un médico defensor, así como la aprobación de la industria (titular del IND): "Si no nos permiten acceder a los medicamentos, es el final de la historia, independientemente del camino de derecho a probar o acceso ampliado. El derecho a probar elimina la supervisión de la FDA, lo que la mayoría de los médicos, organizaciones profesionales y representantes de la industria ven como algo negativo ", dice.
¿Le preocupa que las drogas de fase 1 no reguladas puedan acortar aún más la vida?
"No particularmente, ya que el acceso a estos agentes todavía tiene que pasar por la industria, y no veo que la mayoría de las empresas permitan el acceso en la primera etapa en humanos del desarrollo de un fármaco. Además, la tasa de daño directo y fatal en pacientes seleccionados en los ensayos de fase 1 ha sido menos del 1 por ciento ", dice Harvey.
El conocimiento del médico reemplaza la aprobación de la FDA
Cuando se le preguntó si los médicos conocerán y comprenderán la dosis y los posibles efectos secundarios de los medicamentos que se espera que administren según el derecho a probar, Harvey dice: "Ciertamente, puede haber brechas en el conocimiento según el lugar en el que se está desarrollando un medicamento (fase I , II o III). Uno esperaría que la dosis y el horario se hayan definido antes de cualquier aprobación para su uso fuera de un ensayo clínico y que se disponga de un conocimiento general de la seguridad. Por lo general, no veo que la mayoría de las empresas liberen agentes antes hasta el inicio del ensayo de fase III, como muy pronto ".
Lo que sabemos con certeza es que el derecho a probar y el acceso ampliado ahora coexisten como vías para la aprobación previa de medicamentos en investigación, lo que facilita que los pacientes terminales busquen tratamientos experimentales fuera de los ensayos clínicos. Las empresas pueden optar por otorgar acceso a través del derecho de prueba, acceso ampliado, ambos o ninguno.
¿La impresión general de Harvey?
"Me parece que el derecho a intentar es un enfoque político más que político para el acceso a las drogas. Para mí, cae en la categoría 'si no está roto, no lo arregles'".
AHORA ESO INTERESANTE
Los trágicos defectos de nacimiento causados por la talidomida , el único sedante no barbitúrico (que también alivió las náuseas matutinas) conocido a principios de la década de 1960, catalizaron el comienzo de los rigurosos protocolos de aprobación y supervisión de medicamentos en la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). La heroína de la historia es la inspectora de la FDA, Frances Kelsey, quien luchó por los ensayos clínicos que demostraron seguridad y eficacia.
