FDA aprova um novo tratamento baseado em RNA para diminuir o colesterol
A Food and Drug Administration aprovou um novo tipo de medicamento para redução do colesterol desenvolvido em conjunto pela Alnylam Pharmaceuticals e No vartis. O tratamento, chamado Leqvio, usa RNA para ajudar a manter baixos os níveis de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL) no sangue, o que é importante para pessoas com certas doenças cardiovasculares. A terapia injetável complementará a dieta e outras drogas contra o colesterol conhecidas como estatinas, e precisará ser tomada apenas duas vezes por ano.
O RNA, junto com o DNA, é um tipo de informação genética que tem várias funções diferentes na biologia. Uma dessas funções é servir como mensageiro (mRNA), retransmitindo instruções às células para que possam produzir proteínas importantes e outros componentes. Um exemplo agora bem conhecido dessa função vem das vacinas covid-19 baseadas em mRNA. Uma injeção da vacina diz às células do corpo como produzir uma parte chave, mas incompleta, do coronavírus, que então treina o sistema imunológico para reconhecer o vírus, sem realmente causar uma infecção.
Mas há outra forma de RNA chamada de pequeno RNA interferente (siRNA), que atua como uma espécie de contrapeso ao mRNA. O siRNA dirá às células do corpo para degradar um pedaço específico de mRNA, impedindo que a célula execute as instruções genéticas contidas nesse mRNA. Esta é uma parte normal da nossa biologia, mas, como acontece com o mRNA, os cientistas têm esperança na possibilidade de criar pedaços sintéticos de siRNA para fins médicos.
No caso de Leqvio, o siRNA foi criado para reduzir a produção de uma proteína das células do nosso fígado – uma proteína importante para regular os níveis de LDL circulante em nosso sangue (LDC-C). Acredita-se que o colesterol LDL-C constantemente alto, geralmente conhecido como colesterol “ruim”, contribua para a arteriosclerose, ou o endurecimento de nossas artérias, o que pode aumentar o risco de ataques cardíacos e derrames. Acredita-se que a redução do LDL-C diminua o risco dessas complicações.
Leqvio foi inicialmente descoberto pela Alnylam Pharmaceuticals e desenvolvido em parceria com a Novartis. Foi testado em três ensaios clínicos de quase 3.500 pacientes com arteriosclerose, juntamente com pacientes que tinham hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HeFH), uma condição hereditária que causa níveis muito elevados de colesterol. Esses pacientes já estavam tomando a dose máxima de estatinas, um tratamento há muito usado para reduzir o colesterol, que eles podiam tolerar. Em comparação com o grupo placebo, os níveis de LDL-C caíram 52% em média para usuários de Leqvio após 17 meses. Os eventos adversos comuns associados ao tratamento incluíram rigidez articular, infecção do trato urinário, diarreia, bronquite e dor no local da injeção.observou , embora sejam necessários dados de segurança de longo prazo para ficar de olho nisso.
O medicamento só será prescrito como um complemento à dieta e à medicação com estatina para pessoas com arteriosclerose ou HFHe que ainda apresentam níveis muito altos de LDL-C. Os pacientes receberão as duas primeiras injeções subcutâneas com três meses de intervalo, depois a cada seis meses, em um consultório médico. Assim como outros medicamentos para redução do colesterol, Leqvio não é recomendado para mulheres grávidas.
A terapia com siRNA foi previamente aprovada para tratar alguns distúrbios genéticos. Mas este é o primeiro medicamento desse tipo a ser aprovado para reduzir o colesterol e provavelmente terá uma base de pacientes muito mais ampla. HeFH é uma doença rara, mas milhões de americanos com arteriosclerose que estão tomando estatinas ainda têm níveis de LDL acima do normal.
Um teste importante para o Leqvio será se seu uso realmente leva a menos eventos cardiovasculares e maior expectativa de vida, uma questão que os dados dos ensaios clínicos não foram capazes de responder definitivamente.
Supondo que o Leqvio seja tão bem-sucedido quanto a Novartis espera, ele pode sinalizar uma nova fronteira da medicina, seguindo os passos das vacinas de mRNA. Outras terapias baseadas em siRNA estão sendo testadas em ensaios de Fase III para uma variedade de condições médicas, incluindo lesão renal , hemofilia e certos distúrbios oculares crônicos .
