Si usted o un ser querido tiene una enfermedad grave o potencialmente mortal y ha agotado todas las opciones médicas a su disposición en vano, es probable que, como dice el proverbio sobre el hombre que se está ahogando, se aferre a las pajitas, a agarrarse. de cualquier cosa que pueda salvar o prolongar su vida o la de su ser querido. La esperanza , al parecer, está integrada en la condición humana: seguramente los beneficios potenciales de una modalidad de investigación demostrarán que el riesgo vale la pena Pero cuando se trata de medicamentos y terapias experimentales para afecciones intratables, puede ser más saludable evitar las falsas esperanzas y abordar los posibles resultados con optimismo pragmático.
Cuando el presidente Donald J. Trump firmó la Ley de Derecho a Probar (que no otorga derechos reales, sino que otorga permiso para que un paciente solicite un medicamento experimental a una compañía farmacéutica) que entró en vigencia el 30 de mayo de 2018, afirmó que " Estaremos salvando ... cientos de miles. Vamos a salvar un gran número de vidas ".
¿Es viable intentarlo?
Pero muchos expertos y profesionales se preguntan si la ley salvará incluso una sola vida, especialmente cuando se yuxtapone con las vidas que potencialmente podría acortar.
Richard Klein, ex director del Programa de Enlace con el Paciente de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), dice en un correo electrónico que no tiene ningún uso para las leyes del derecho a probar (RtT). "Tenían una base ideológica y carecían de una comprensión tanto del proceso de desarrollo de fármacos como de los obstáculos que enfrentan los pacientes a quienes les gustaría probar un fármaco en investigación fuera de un ensayo clínico".
Klein cree que no hay razón para que una empresa proporcione sus productos de investigación bajo RtT porque la FDA ya tiene un programa que hace casi exactamente lo mismo y con un equilibrio adecuado entre la autonomía del paciente y la prudencia razonable para prevenir daños o explotación previsibles del paciente. .
"En esencia", dice Klein, "los pacientes y sus médicos han tenido el 'derecho a probar' agentes en investigación cuando todo lo demás falla y la empresa está dispuesta a hacer que el producto esté disponible, durante décadas".
Durante más de 30 años, las personas con enfermedades graves han tenido acceso a medicamentos, vacunas, dispositivos y productos biológicos en investigación a través de la vía de acceso ampliado de la FDA . Según el programa actual, que también se conoce como uso compasivo , una vez que una empresa acepta proporcionar un producto en investigación, la FDA y una junta de revisión institucional (IRB) deben aprobar el producto antes de administrarlo al paciente. Y la FDA se reserva el derecho de denegar ciertas solicitudes de medicamentos que aún no ha aprobado para uso seguro en la población en general.
"El acceso ampliado es realmente una 'vía', un proceso regulatorio que permite a las empresas proporcionar agentes terapéuticos no aprobados a un paciente si la empresa decide hacerlo. Hay muchas razones por las que las empresas pueden decir que no. Pero la FDA permite más del 99 por ciento de El pequeño número de situaciones en las que la FDA no permite que continúe el uso de acceso ampliado del medicamento implica situaciones en las que existe un riesgo conocido que supera el beneficio potencial para el paciente ", dice Klein.
El programa de acceso ampliado comenzó en 1987 durante la epidemia del VIH / SIDA , cuando los pacientes enfermos exigieron que se establecieran protocolos para aquellos que no estaban inscritos en un ensayo clínico y que querían probar medicamentos que podrían salvar vidas cuando no había nada más disponible.
"Con las terapias prometedoras para el sida que se están desarrollando y la necesidad de llevar estos medicamentos a los pacientes que no son elegibles para los ensayos", dice Klein, "la agencia creó el tratamiento de nuevo fármaco en investigación (IND) que codificó el uso compasivo y creó una vía formal de acceso. "
Disposición de uso de emergencia
La única categoría de acceso expandido de la FDA bajo la cual hay una disposición de uso de emergencia se llama IND de emergencia para pacientes individuales, y las solicitudes a menudo se aprueban en tiempo real por teléfono a través del centro de llamadas de emergencia de la FDA las 24 horas del día, los 7 días de la semana . Para la mayoría de los accesos de emergencia, el médico llamaría a la división de revisión correspondiente durante el horario laboral habitual para solicitar una solicitud, un proceso que se simplificó en 2016, por lo que ahora solo toma unos 45 minutos completarlo. En 2017, el proceso de la Junta de Revisión Institucional (IRB) también se simplificó para eximir una revisión completa antes de otorgar acceso ampliado, lo que agiliza el proceso.
Klein señala que el uso de emergencia se considera caso por caso y solo se aplica a una sola persona. La IND de emergencia se utiliza cuando no hay tiempo suficiente para preparar y enviar la documentación, por ejemplo, un paciente de ataque cardíaco que necesita medicamentos específicos que le salvan la vida administrados en un par de horas.
Klein ofrece este escenario de cómo funciona: “Supongamos que un paciente llega al hospital a altas horas de la noche y sufre un derrame cerebral y el médico piensa que un medicamento en investigación en particular es una opción adecuada para este paciente en particular. El médico podría ponerse en contacto con el centro de llamadas de emergencia, que se pondría en contacto con el médico de guardia. Ellos revisarían el caso, harían algunas preguntas puntuales según fuera necesario y proporcionarían un número IND por correo electrónico o posiblemente por teléfono. El IND permite que se administre el producto en investigación ”.
El uso de emergencia generalmente se emplea en situaciones en las que no hay otras opciones, pero también se puede usar cuando las opciones aprobadas son ineficaces o si el paciente tiene una alergia conocida que impide una terapia aprobada. Además, el acceso ampliado según la vía reguladora de la FDA permite el tratamiento de enfermedades o afecciones graves o potencialmente mortales. Una vez más, las decisiones se toman caso por caso, teniendo en cuenta la relación beneficio-riesgo del paciente individual en términos de variación en la enfermedad, estadio de la enfermedad, edad, salud subyacente y función orgánica.
Tanto el RtT como el uso compasivo permiten el acceso a la aprobación previa de medicamentos para personas con afecciones potencialmente mortales, lo que facilita que los pacientes terminales prueben medicamentos que aún no han completado sus ensayos. Ambos solo se aplican cuando el paciente y el médico han agotado todos los demás tratamientos alternativos. La diferencia clave es que la ley RtT otorga acceso sin necesidad de la aprobación de la FDA.
Acceso ampliado más amplio que el derecho a intentar
Klein es explícito en que el acceso expandido es más amplio que el RtT, que solo se aplica a enfermedades potencialmente mortales . Además, RtT se limita a agentes en investigación en desarrollo activo, que han completado solo un ensayo de fase 1.
Según Alison Bateman-House, Ph.D., MPH, MA, División de Ética Médica en NYU Langone Health, en un correo electrónico: "La Fase 1 se usa principalmente para determinar cuál es la dosis más grande del medicamento en investigación que puede administrar a alguien sin causarle efectos secundarios inaceptables debido a la dosificación. Pero el hecho de que no tenga problemas de dosificación no significa que el medicamento en sí sea seguro. No hay garantía de seguridad o eficacia después de la fase 1, aunque en algunos medicamentos excepcionales , es posible que vea evidencia de eficiencia en la fase 1, pero esto es MUY poco común: ¡la fase 1 ni siquiera busca la eficacia! "
Klein señala que pueden ocurrir eventos adversos graves a pesar de que no hay evidencia del estudio en animales o de fase 1: "Las experiencias pasadas, como la de fialuridina [en la que se terminó abruptamente un ensayo clínico de 1993 para un nuevo medicamento para la hepatitis B], demuestran que pueden ocurrir eventos adversos a pesar de que no hay evidencia del estudio en animales o de fase 1 ".
Bateman-House dice que muchos de los medicamentos que superan la fase 1 se eliminan más tarde debido a preocupaciones sobre la seguridad o la eficacia. "Lo mismo ocurre con muchos de los medicamentos que pasan por la fase 2 - de hecho, incluso los medicamentos que pasan por la fase 3 y la aprobación de la FDA pueden tener efectos secundarios - piense en la lista de efectos secundarios de cualquier medicamento que tome - y medicamentos que hayan sido aprobados por el La FDA puede retirarse porque, una vez que un número mucho mayor de pacientes usan los productos que los que los usaron durante los ensayos, pueden aparecer problemas. Vioxx es un ejemplo ".
Según Klein, "la FDA considerará (y otorgará) acceso ampliado a productos en cualquier etapa de desarrollo, así como a productos que pueden no estar en desarrollo activo, por ejemplo, un producto aprobado que fue retirado del mercado o un producto prometedor. producto que puede ser poco práctico para estudiar en ensayos porque una enfermedad es tan rara que no hay suficientes pacientes para estudiarla adecuadamente para su comercialización ".
Bateman-House se pregunta sobre el efecto neto de RtT en relación con el acceso ampliado de la FDA:
"Ahora tenemos dos vías diferentes por las cuales buscar acceso a medicamentos en investigación fuera de los ensayos clínicos. Depende de la empresa, el médico y la institución decidir cuál de estas vías permitirá que se utilice, todas, ninguna. , o solo uno. Mi pronóstico es que la mayoría de las partes interesadas éticas y experimentadas seguirán utilizando el acceso ampliado. A pesar de que los defensores del derecho a intentar le han dado un mal nombre, el acceso ampliado tiene muchos patrocinadores en los grupos de defensa de los pacientes, la industria farmacéutica y en medicina. Como especialista en ética, sospecharía de inmediato de un médico, una empresa o una institución que no usara el acceso ampliado pero que estuviera dispuesto a usar el derecho a intentarlo: me preocuparía que estuvieran usando estándares mucho, mucho más laxos del derecho a tratar de actuar de maneras que no aprobaría ".
Eso es interesante
¿Es la ley del derecho a probar un intento manifiesto de debilitar la vía de acceso expandida de la FDA a medicamentos experimentales para pacientes terminales? El autor del proyecto de ley, el senador Ron Johnson (republicano por Wisconsin) escribió en una carta a la FDA: "Esta ley pretende disminuir el poder de la FDA sobre la vida de las personas, no aumentarlo".
