CRISPR CAS-9, Le programmeur génétique.

Chaque fois que nous achetons un gadget, un équipement ou une machine, un manuel d'instructions est fourni avec celui-ci, ce qui nous aide à comprendre son fonctionnement. Nous, les êtres humains, sommes aussi un grand ensemble complexe de machines et notre manuel d'instructions est notre génome.

Et si je vous disais que vous pouvez maintenant modifier votre génome et apporter les modifications que vous souhaitez ? Tout comme Spiderman, insérez les gènes de l'araignée dans notre ADN et boum ! Pouvoirs surhumains ! Eh bien, cette science-fiction n'est plus de la fiction, grâce à Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna pour leur travail sur CRISPR CAS-9, qui est un nouvel outil d'édition de gènes rapide, bon marché et relativement plus simple.

Mais qu'est-ce que CRISPR CAS-9 ?

CRISPR signifie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, ce qui signifie simplement - un court segment d'ADN avec des séquences de bases répétées. Ceux-ci se trouvent naturellement chez les procaryotes, où ils défendent l'organisme contre les virus. CAS-9 est une protéine associée à CRISPR qui coupe très précisément l'ADN et modifie les gènes.

Comment ça marche?

Le système immunitaire humain se compose de vingt et un types différents de cellules et de deux protéines. Nous avons des mécanismes de réponse immunitaire très sophistiqués, dont l'un est une immunité adaptative/acquise basée sur la mémoire. D'après ce qui est enseigné dans l'ancienne guerre, connaître son ennemi est la clé de la victoire. nos corps sont équipés de cellules qui peuvent se souvenir et reconnaître les drapeaux ennemis (antigènes) et fournir une armée de soldats (anticorps) pour combattre l'ennemi lorsqu'il attaque à nouveau, avec une attaque encore plus rapide et plus forte. Les scientifiques ont découvert que les bactéries ont également un système immunitaire adaptatif, mais avec des mécanismes sous-jacents différents de ceux des humains.

Chez les procaryotes, CRISPR fonctionne comme une archive, ils stockent le code génétique des virus. Ces codes sont ensuite copiés dans des ARN qui forment un complexe avec les protéines CAS-9 (RNA-guided DNA cutter). Les protéines CAS-9 sont comme des éclaireurs, à qui on donne la séquence du génome des fugitifs. Et puis à l'avenir, lorsque le virus infecte à nouveau, la protéine CAS-9 les identifie et coupe leur ADN, les rendant inutiles.

La bonne nouvelle pour nous est que le système CRISPR est programmable . Les scientifiques créent un ARN guide, qui ressemble au gène qu'ils veulent modifier, puis ils l'attachent au CAS-9. CAS-9 trouvera alors le gène cible et le coupera.

Par exemple, chaque année, 3 000 enfants naissent avec la drépanocytose, qui est causée par une hémoglobine défectueuse. C'est une maladie génétique autosomique récessive. Des scientifiques ont récemment traité un patient atteint de drépanocytose en utilisant l'outil CRISPR, un traitement nommé CTX001. Ils ont provoqué la délétion du gène BCL11A, qui à son tour a repris la synthèse de l'hémoglobine fœtale en réactivant le gène HBf. L'idée était que la restauration de la synthèse de l'hémoglobine fœtale pourrait compenser l'hémoglobine défectueuse, entraînant une réduction remarquable de l'apparition de l'anémie, et les scientifiques ont absolument réussi ! (YAYY!!!)

Mais, comme vous le savez, la nature se défend ! les phages se sont développés au fil du temps - Anti-CRISPR. Ils inhibent le CAS-9 et empêchent ainsi leur ADN d'être coupé. Les scientifiques ont découvert que l'une des protéines anti-CRISPR, AcrIIC1, piège CAS-9 et a la capacité de bloquer la coupure de l'ADN. Si nous pouvons exploiter et manipuler ce mécanisme, il pourrait faire des merveilles du point de vue des applications technologiques.

L'édition CRISPR fonctionne pour tous les types de cellules - micro-organismes, humains, animaux et même plantes.

La technologie nous aiderait à guérir les infections à VIH, les cancers et des milliers de maladies génétiques dans un proche avenir. De plus, de nombreux scientifiques du monde entier font des recherches à l'aide des outils CRISPR sur les embryons humains et ils ont partiellement réussi, ce qui signifie que les humains génétiquement modifiés ne sont qu'à une décennie de nous.

Selon les mots de Jennifer Doudna,

Si vous y réfléchissez, c'est vraiment une chose profonde, car cela donne vraiment aux humains le pouvoir de contrôler l'évolution des organismes dans notre environnement et aussi potentiellement notre propre évolution de manière très ciblée. Il évoque également un sentiment de prudence et de respect pour cette technologie puissante.

En conclusion, l'outil d'édition de gènes CRISPR CAS-9 fonctionne de la même manière qu'un programmeur génétique, qui pirate nos codes génétiques, corrige les mutations, augmente les caractéristiques qui existent déjà et ajoute même de nouvelles fonctionnalités, contribuant ainsi à un avenir meilleur pour les humains, Animaux et plantes.

Pourquoi utiliseriez-vous l'outil d'édition de gènes CRISPR ?