La FDA approva il farmaco per l'Alzheimer che promette di rallentare il declino cognitivo all'inizio della malattia
La Food and Drug Administration ha approvato venerdì il farmaco per l'Alzheimer lecanemab, che sarà venduto con il nome di Leqembi.
Il trattamento, sviluppato da Biogen e dalla società farmaceutica giapponese Eisai, ha ottenuto un'approvazione accelerata dopo che i risultati degli studi clinici pubblicati a novembre hanno indicato che ha rallentato moderatamente il declino cognitivo nelle persone con compromissione lieve dovuta all'Alzheimer precoce.
"La malattia di Alzheimer rende incommensurabilmente incapace la vita di coloro che ne soffrono e ha effetti devastanti sui loro cari", ha dichiarato Billy Dunn, direttore dell'Office of Neuroscience presso il Center for Drug Evaluation and Research della FDA, in un comunicato della FDA . "Questa opzione terapeutica è l'ultima terapia per mirare e influenzare il processo patologico alla base dell'Alzheimer, invece di trattare solo i sintomi della malattia".
Sia Biogen che Eisai hanno richiesto l'approvazione accelerata a luglio, il che consente alla FDA di portare rapidamente il farmaco sul mercato se si prevede che aiuti i pazienti meglio di quanto è attualmente disponibile. I risultati della sperimentazione pubblicati sul New England Journal of Medicine a novembre hanno rilevato che il declino cognitivo è stato del 27% più lento nell'arco di 18 mesi per coloro che l'hanno assunto, rispetto a coloro che non l'hanno fatto.
L'approvazione è alquanto controversa, poiché è stato riscontrato che lecanemab ha alcuni effetti avversi , inclusi i rischi di gonfiore e sanguinamento nel cervello.
Come sottolinea la CNBC , il 13% di coloro che hanno ricevuto lecanemab ha sviluppato gonfiore cerebrale, rispetto al 2% di coloro che non hanno ricevuto il trattamento, sebbene la maggior parte dei casi fosse da lieve a moderata. Inoltre, il 3% di coloro che sono stati trattati ha avuto un gonfiore cerebrale più grave, mentre il 17% ha avuto un'emorragia cerebrale, rispetto al 9% nel gruppo che non è stato trattato. In totale, il 14% di coloro che hanno utilizzato lecanemab "ha subito gravi eventi avversi" nello studio, secondo CNBC, rispetto all'11% di coloro che non hanno ricevuto il trattamento.
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Eisai, che ha prodotto il primo trattamento sintomatico per la malattia oltre due decenni fa, non ha ancora condiviso il prezzo del farmaco, anche se alcuni prevedono che si aggiri intorno alla fascia media di $ 20.000 per un anno, secondo STAT News .
"L'approvazione di LEQEMBI offre nuove speranze ai pazienti con malattia di Alzheimer. I pazienti in una fase iniziale della malattia e i loro caregiver possono ora prendere in considerazione una nuova opzione terapeutica con i loro medici", ha scritto Christopher A. Viehbacher, presidente e CEO di Biogen. un rilascio .
"Il nostro focus ora è sul percorso da seguire, lavorando al fianco di Eisai con l'obiettivo di rendere LEQEMBI disponibile ai pazienti che potrebbero beneficiare di questo trattamento il prima possibile. Questa approvazione è anche un riconoscimento dei tanti scienziati e medici che hanno, nel corso di molti anni, ha lavorato con pazienza e tenacia per trovare una cura per questa malattia estremamente complessa."
Haruo Naito, CEO di Eisai, ha definito l'approvazione "un'importante pietra miliare nei quattro decenni di ricerca di Eisai sull'Alzheimer".
"Le sfide del morbo di Alzheimer vanno oltre le implicazioni mediche per i pazienti e le considerazioni per le loro famiglie, ma hanno anche un impatto sulla società nel suo insieme attraverso una ridotta produttività, costi sociali elevati e ansia. Dopo aver ricevuto questa approvazione accelerata, ci concentreremo sulla fornitura di informazioni importanti sulla corretta utilizzo di LEQEMBI per gli operatori sanitari. Eisai si impegnerà anche con vari pagatori per fornire l'accesso a LEQEMBI, offrire un programma di supporto ai pazienti e farà tutto il possibile per completare la presentazione per l'approvazione tradizionale il prima possibile per servire più persone che vivono con la malattia di Alzheimer in fase iniziale ."
