Model Tren dan Penetapan Harga untuk Terapi Sel dan Gen

Artikel Fierce Pharma mengeksplorasi paradigma pengobatan dalam meningkatkan kanker dan penyakit langka, berbagi sudut pandang panelis dari acara virtual Fierce Biotech Next Gen pada Juni 2022. Seiring meningkatnya popularitas terapi sel dan gen, pertanyaan apakah biaya yang terkait dengan terapi semacam itu akan menyebabkan kejutan pada sistem perawatan kesehatan, menjadi semakin relevan.

Dalam seri artikel baru, Florent Gros dan Dr. Rabab Nasrallah , masing-masing Mitra dan Profesional Investasi di Earlybird Health, membahas implikasi penetapan harga terapi sel dan gen baru dan bagaimana keterbatasan yang ada di bidang ini dapat memengaruhi pembiayaan usaha di tahun-tahun mendatang .

Lanskap Terapi Sel dan Gen

Terapi sel dan gen (C>s) semakin mengubah paradigma pengobatan pada kanker dan penyakit langka. Karena popularitas mereka terus meningkat, pertanyaan seputar apakah biaya yang terkait dengan terapi semacam itu akan menyebabkan guncangan pada sistem perawatan kesehatan menjadi semakin relevan. Sementara dari perspektif kebutuhan modal, memahami keterbatasan yang dihadapi pembiayaan usaha dari modalitas baru ini menjadi semakin penting, dan bagaimana keterbatasan ini diatasi akan menjadi dasar untuk mendorong strategi investasi.

Pengembangan awal C> tersebar luas di perusahaan rintisan biotek, berdasarkan pengalaman pribadi Florent Gros Earlybird dalam pengembangan eksekutif produk semacam itu di beberapa perusahaan termasuk Gensight Bio, Vivet Therapeutics, dan Handl Therapeutics.

Namun, secara historis, pemasaran produk terapi gen dipimpin oleh perusahaan farmasi besar, dan dengan biaya pengembangan yang tinggi, harga per terapi juga tinggi. Di AS, rata-rata, terapi sel dihargai sekitar $500K per kursus pengobatan, dan terapi gen sekitar $1 juta per kursus perawatan ( mercer.us , 2021).

Hal ini menimbulkan pertanyaan apakah perawatan ini dapat diberikan oleh sistem perawatan kesehatan, dan bagaimana tekanan akan meningkat karena C> yang digerakkan oleh pengobatan presisi dan terapi individual ikut berperan. Dengan C> baru yang menciptakan tantangan bagi sistem layanan kesehatan, pembayar, dan produsen, pertanyaan tetap ada pada bagaimana gelombang inovasi baru ini akan memengaruhi harga dan akses pasar.

Penetapan Harga C>: Pendekatan Berbeda

Pembayar telah menyampaikan kekhawatiran seputar dampak anggaran dari obat-obatan semacam itu di tahun pertama, di mana beberapa C> berharga lebih dari €1 juta, tetapi ini memikirkan anggaran tahunan dan bukan beban penyakit kronis selama puluhan tahun pada sistem perawatan kesehatan. Visibilitas jangka pendek dikombinasikan dengan mentalitas silo terkadang mengabaikan faktor-faktor seperti biaya rawat inap, perawatan, dan rehabilitasi.

Novartis adalah salah satu perusahaan pertama yang masuk ke pasar setelah persetujuan FDA pada tahun 2019 untuk pengobatan Spinal Muscular Atrophy (SMA) Zolgensma ( Fierce Pharma , 2022). Terlepas dari label harga obat tersebut sebesar $2,1 juta di AS, analis biaya di Institute for Clinical and Economic Review (ICER) mendukung obat tersebut karena kemampuannya untuk memberi manfaat bagi pasien SMA dan memberikan penghematan pada sistem perawatan kesehatan ( Fierce Pharma , 2019).

Diskusi saat ini dengan pembayar menyarankan bahwa mencakup terapi berbiaya tinggi seperti itu harus berbasis hasil dan terkait dengan manfaat klinis yang terukur ( Simoens, S. et al. , 2022). Dalam konteks ini, perusahaan farmasi perlu menerapkan pengawasan pascapemasaran jangka panjang, yaitu memantau pasien dalam jangka waktu lama (tahun) untuk menunjukkan manfaat terapeutik – yang sulit terutama karena kualitas data dan batasan hukum.

Karena orientasi berubah dengan potensi dampak C>, industri dan pembayar menjadi lebih terbuka terhadap pendekatan berbasis hasil atau berbasis nilai, dengan beberapa negara mempertimbangkan biaya dari area lain, seperti rehabilitasi atau beban pengasuh.

Ini akan menghindari membebani sistem penggantian pada tahun tertentu, cukup menguntungkan.

Jika Anda adalah pendiri perusahaan C>, silakan hubungi Florent dan Rabab di LinkedIn atau hubungi tim Earlybird Health di [email protected] .

Apakah Anda menikmati artikel ini? Silakan bertepuk tangan atau membagikannya. Untuk mempelajari lebih lanjut, ikuti terus refleksi lanjutan tentang implikasi C> dari perspektif VC.