Tendências e modelos de preços para terapia celular e genética

Um artigo da Fierce Pharma explorou o paradigma de tratamento no aumento do câncer e de doenças raras, compartilhando os pontos de vista dos membros do painel do evento virtual Fierce Biotech Next Gen em junho de 2022. À medida que a popularidade das terapias celulares e genéticas aumenta, a questão de saber se os custos associados a essas terapias causar choque nos sistemas de saúde, está se tornando cada vez mais relevante.

Em uma nova série de artigos, Florent Gros e Dr. Rabab Nasrallah , respectivamente Sócio e Profissional de Investimento da Earlybird Health, discutem as implicações de preço de novas terapias celulares e genéticas e como as limitações existentes neste campo podem influenciar o financiamento de empreendimentos nos próximos anos. .

O cenário das terapias celulares e genéticas

As terapias celulares e genéticas (C>s) estão mudando cada vez mais o paradigma de tratamento do câncer e de doenças raras. À medida que sua popularidade continua a aumentar, a questão sobre se o custo associado a essas terapias causará choque nos sistemas de saúde torna-se cada vez mais relevante. Embora do ponto de vista das necessidades de capital, entender as limitações enfrentadas pelo financiamento de risco dessas novas modalidades se torna cada vez mais importante, e como essas limitações estão sendo superadas será fundamental para impulsionar as estratégias de investimento.

O desenvolvimento inicial de C>s é abundante em startups de biotecnologia, considerando a experiência pessoal de Florent Gros da Earlybird no desenvolvimento executivo de tais produtos em várias empresas, incluindo Gensight Bio, Vivet Therapeutics e Handl Therapeutics.

No entanto, historicamente, a comercialização de produtos de terapia genética tem sido liderada por grandes empresas farmacêuticas e, com altos custos de desenvolvimento, o preço por terapia tem sido alto. Nos EUA, em média, as terapias celulares custam cerca de US$ 500 mil por curso de tratamento e as terapias genéticas custam cerca de US$ 1 milhão por curso de tratamento ( mercer.us , 2021).

Isso levanta a questão de saber se esses tratamentos podem ser oferecidos pelos sistemas de saúde e como a pressão aumentará à medida que os C>s impulsionados pela medicina de precisão e terapias individualizadas entrarem em ação. Com os novos C>s criando desafios para sistemas de saúde, pagadores e fabricantes, a questão permanece sobre como essas novas ondas de inovação afetarão os preços e o acesso ao mercado.

Precificação de C>s: Diferentes Abordagens

Os pagadores levantaram preocupações sobre o impacto orçamentário de tais medicamentos no primeiro ano, onde alguns C>s custam mais de € 1 milhão, mas isso está pensando em orçamentos anuais e não em décadas de carga de doenças crônicas nos sistemas de saúde. A visibilidade de curto prazo combinada com uma mentalidade de silo às vezes ignora fatores como custos de hospitalização, cuidados e reabilitação.

A Novartis foi uma das primeiras empresas a entrar no mercado após a aprovação do FDA em 2019 para seu tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (SMA) Zolgensma ( Fierce Pharma , 2022). Apesar do preço de US$ 2,1 milhões do medicamento nos EUA, os analistas de custos do Institute for Clinical and Economic Review (ICER) endossaram o medicamento por sua capacidade de beneficiar pacientes com SMA e gerar economia para o sistema de saúde ( Fierce Pharma , 2019).

As discussões atuais com os pagadores sugerem que a cobertura dessas terapias de alto custo deve ser baseada em resultados e relacionada a benefícios clínicos mensuráveis ​​( Simoens, S. et al. , 2022). Nesse contexto, as empresas farmacêuticas precisam implementar vigilância pós-comercialização de longo prazo, ou seja, monitorar pacientes por longos períodos de tempo (anos) para demonstrar benefício terapêutico — o que tem sido difícil principalmente devido à qualidade dos dados e aos limites legais.

À medida que a orientação muda com o impacto potencial dos C>s, a indústria e os pagadores estão se tornando mais abertos a abordagens baseadas em resultados ou em valor, com alguns países considerando custos de outras áreas, como reabilitação ou sobrecarga do cuidador.

Isso evitaria sobrecarregar o sistema de reembolso em um determinado ano, uma situação bastante vantajosa para todos.

Se você é o fundador de uma empresa C>s, sinta-se à vontade para se conectar com Florent e Rabab no LinkedIn ou entrar em contato com a equipe Earlybird Health em [email protected] .

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