公式：8月23日の時点で、食品医薬品局（FDA）はファイザーのCOVID-19ワクチンに承認の印を与えました。これは、新しいコロナウイルスとの戦いにおける画期的な一歩であり、多くの人々（ワクチンをためらうかどうかにかかわらず）が待っていたものです。
FDAによる医薬品の承認は簡単なことではありません。このプロセスは厳密で、多くの場合時間がかかります。これは仕様によるものです。しかし、それは必ずしもそうとは限りませんでした。マサチューセッツ州ボストンにあるダナファーバー癌研究所の上級科学者であるキャサリン・ドノバン氏は、当時、「薬は目標どおりに開発されていなかった」と述べ、「それは試行錯誤のようなものだった」と語った。
では、何が変わったのでしょうか？60年前に開発された今日のFDAの医薬品承認基準は、主に単一の医薬品とFDAの認可を拒否した女性の製品でした。
FDAの英雄
フランシス・O・ケルシーについて話している。彼女は1914年にブリティッシュコロンビア州バンクーバー島でフランシスオルダムに生まれました。彼女は人生の早い段階で科学に興味を持ちました。彼女は20歳でモントリオールのマギル大学で修士号を取得し、MDとPh.Dの両方を修了しました。シカゴ大学で薬理学を専攻。
当時の科学の多くの女性のように、ケルシーは圧倒的に男性の科学的確立からの反対に直面しました。実際、彼女は、ジェンダーニュートラルなファーストネームが彼女のキャリアの立ち上げに役立ったのではないかと疑っていました。プログラムは '氏にさえ宛てられました。オールダム。」
「当時、男性が好まれていた商品であることはわかっていました。私の名前がエリザベスなのかメリージェーンなのか、最初の大きな一歩を踏み出したのかどうかはわかりません」と彼女は後に書いています。
それにもかかわらず、ケルシーは最終的に1942年に本格的な教員としてシカゴ大学に加わりました。そこで彼女は仲間のスタッフであるフリーモント・ケルシー博士と出会い、結婚しました。1960年、夫婦は2人の娘と一緒にワシントンDCに移り、そこでフランシスはFDAの薬物審査官としての地位を受け入れました。彼女はほとんど知りませんでした、彼女は歴史の流れを変えようとしていました。
弾丸をかわす
フランシス・ケルシーがFDAで彼女の新しい役割に足を踏み入れたように、新薬がヨーロッパ、アフリカ、アジアで流行していました。
サリドマイドとして知られるこの薬は、もともと1950年代初頭に鎮静剤として開発されました。「当時、それは戦後であり、物事は少し狂っていました。それで、世界は人々が眠るのを助けるためにまともな鎮静剤を必要としていました」とドノバンは言います。
不安神経症のためにサリドマイドを服用している患者は、サリドマイドが胃のむかつきにも効果があることにすぐに気づき、つわりの治療法としてすぐに普及しました。サリドマイドを長期間使用した後、手足がチクチクする（ニューロパシーとも呼ばれる）と報告した人もいます。しかし、これらの悪影響は服用をやめるとすぐに消えたので、薬は一般的に安全であると考えられていました。 1957年までに、ドイツでの店頭販売が承認され、他の数十か国で処方箋により入手可能になりました。
サリドマイドのFDA申請は、ケルシーがそこで働き始めてからわずか7か月後の1960年9月にケルシーの机を横切った。当時、FDAによる新薬の承認プロセスはわずか60日間でした。その間、審査官は、申請者から提出されたさまざまなマウス試験データやその他の資料の寄せ集めをくぐり抜けていました。サリドマイドの人気を考えると、それは簡単に航海する運命にあるように見えました。
しかし、ケルシーにはいくつかの懸念がありました。神経障害および同様の神経関連症状のいくつかの報告を含む英語の研究は、彼女に一時停止を与えました。彼女はまた、妊娠に対する薬の効果に関するデータの欠如にも警戒していました。それ以上の研究なしに、彼女は薬を承認することを拒否しました。
大胆な動きでした。「それを承認するように世界中から多くの圧力がありました」とドノバンは言います。それでも、ケルシーはしっかりしたままでした。1年後、彼女の注意は立証されました。
サリドマイドの興亡
サリドマイドが米国で承認のために精査されていたのとほぼ同時に、オーストラリアのウィリアム・マクブライド博士とドイツのウィドゥクンド・レンツ博士は両方とも奇妙なパターンに気づきました。比較的小さな地理的領域。彼らが発見した共通の分母は、母親が妊娠初期につわりのためにサリドマイドを服用していたことでした。
マクブライドは1961年にランセットで発表された爆弾で警報を発し、医学界に衝撃波を送りました。サリドマイドはほぼ即座にドイツの棚から撤去されました。その後まもなく、他の国々もそれに続いた。
サリドマイドを主に米国の薬局から遠ざけることへのケルシーの貢献は、1962年に発表されたワシントンポストの記事がなければ、一般の人々に気づかれなかったかもしれません。その同じ年、ジョンF.ケネディ大統領は、ケルシーに連邦民間サービス功労賞を授与し、ケファウバーハリス改正法に署名しました。この重要な法律は、米国の医薬品がFDAによって承認されるために厳格な臨床試験基準を満たさなければならない理由です。
ケルシーは45年間FDAにサービスを提供し続け、その間ずっと組織の医薬品承認プロセスを磨くのを助けました。
不思議なことに、それはサリドマイドの話が終わるところではありません。その悲惨な遺産をきっかけに、科学者たちは、なぜそれがそのような予期しない副作用を引き起こしたのかを発見するために、薬自体のメカニズムをより深く調べ始めました。彼らは、サリドマイドは、体内の1つの受容体に結合するだけのほとんどの薬とは異なり、「実際には他のものを動員して結合させます。これにより、これらのタンパク質が体から完全に除去される」ことを発見しました。これは、除去されるタンパク質に応じて、良い場合と非常に悪い場合があります。しかし、サリドマイドの分子構造を微調整することにより、研究者たちは、特定の「悪い」タンパク質を除去の対象にすることが可能かもしれないと信じていました。
2006年、この研究により、珍しいタイプの骨髄腫であるハンセン病と形質細胞骨髄腫の治療に対する薬剤の可能性が明らかになりました。それ以来、サリドマイドの構造に基づいた2つの異なる薬が、FDAによって癌治療のために承認されました。
今それは興味深いです
サリドマイドの幅広い効果の理由の一部は、サリドマイドがキラル分子であるためです。これは、「利き手」を示す分子の一種です。左利きのバージョンは効果的な鎮痛剤ですが、右利きのバージョンは有毒です。
