Am 30. Mai 2018 unterzeichnete Präsident Donald J. Trump S.204 : das Gesetz "Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn und Matthew Bellina Right to Try Act von 2017" (Puh). Das Gesetz über das Recht auf Versuch (RtT) gibt unheilbar kranken Patienten, die alle zugelassenen Behandlungsmöglichkeiten ausgeschöpft haben und nicht an einer klinischen Studie teilnehmen können, das Recht, direkt mit Arzneimittelherstellern zusammenzuarbeiten, um Zugang zu neuen Prüfpräparaten (IND) zu erhalten haben keine Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) erhalten.
Das Gesetz beabsichtigt, den Prozess der Beschaffung potenziell lebensrettender Medikamente (von der FDA völlig ungetestet) insgesamt zu vereinfachen, indem die FDA insgesamt vermieden wird . Als Antwort auf frühere Erklärungen von FDA-Kommissar Scott Gottlieb, MD, bezüglich der Absicht der Agentur, das Gesetz umzusetzen - insbesondere in Bezug auf neue Vorschriften, die die Sicherheit und den Schutz von Patienten im Rahmen des Versuchsrechts überwachen - ist der Hauptvertreter des Gesetzes, Senator Ron Johnson (R-WI) schrieb in einem Brief an Gottlieb, dass das Ziel von Right to Try darin besteht, " die Macht der FDA über das Leben der Menschen zu verringern , nicht zu erhöhen".
Kritiker , darunter Ärzte und Ethiker, befürchten, dass die mangelnde Aufsicht gefährdete Patienten am Lebensende anfälliger für Lieferanten falscher Hoffnung und opportunistische Unternehmen machen könnte, die sie finanziell ausnutzen könnten. Unterstützer behaupten, dass es einen Weg zu neuen Behandlungsmöglichkeiten für sterbende Patienten bieten wird, die alle Alternativen ausgeschöpft haben. Das Fazit ist jedoch, dass das Pharmaunternehmen das letzte Wort darüber erhält, ob es ein Medikament bereitstellt oder nicht.
"Recht zu versuchen gibt nichtAlle "neuen" Rechte oder Privilegien für Patienten ", sagt Richard Klein, ehemaliger Direktor des Patientenverbindungsprogramms der FDA, in einer E-Mail Human Services) Vorschriften und von IRB (Investigational Review Board) Überprüfung. Letzterer überprüft die Einwilligung nach Aufklärung, um sicherzustellen, dass der Patient angemessen darüber informiert wird, worauf er sich einlässt: Was sind die potenziellen Vorteile, was sind die potenziellen Gefahren, da insbesondere mit Prüfmitteln schwerwiegende Toxizitäten verbunden sein können. Es sind der Patient, der Arzt und das Unternehmen, die überlegen müssen, wann es angebracht ist, einen Untersucher zu versuchen.Es gibt viele Variablen, die berücksichtigt werden müssen, und es ist das Unternehmen, das die Karten hält bei der Entscheidung, ob sie in der Lage und bereit sind, das Produkt bereitzustellen. "
Wer bezahlt die experimentelle Behandlung?
Die Rechnung für das Versuchsrecht verlangt nicht, dass Versicherungsunternehmen die experimentellen Behandlungen abdecken. Also wer zahlt für die Prüfpräparate unter Recht zu versuchen?
Laut einem Bericht vom Mai 2018 sind Arztrechnungen die Hauptursache für Insolvenzen in den USA. Während Right to Try ein " großer Name " (ziehen Sie die Video-Timeline auf die 8: 00-Minuten-Marke) für eine Rechnung sein kann, ist dies möglicherweise keine Eine großartige Idee für bereits finanziell angeschlagene unheilbar kranke Patienten und ihre Familien, die Hunderttausende von Dollar aus eigener Tasche für Medikamente ohne nachgewiesene Wirksamkeit und unbekannte Nebenwirkungen bezahlen könnten, die ihr Leben weiter verkürzen könnten. In Anbetracht dessen, welche alternativen Finanzmittel stehen Patienten zur Verfügung, die sich die potenziell astronomischen Kosten für das Recht, Therapien auszuprobieren, nicht leisten können?
Klein merkt an, dass es FDA- Vorschriften gibt , die die Kostendeckung für den erweiterten Zugang (EA) bestimmen und Unternehmen verbieten, ein nicht zugelassenes Medikament mit Gewinn zu "kommerzialisieren".
"Die Kostendeckung beschränkt sich also auf die Herstellungskosten des Produkts. Wenn Sie sich (d) (ii) der Verordnung ansehen, werden Sie feststellen, dass andere Kosten für die Entwicklung des Arzneimittels bei der Berechnung nicht berücksichtigt werden", sagte er sagt. "Unternehmen wollen normalerweise nicht verraten, dass die Herstellung eines Arzneimittels, das letztendlich für 200 US-Dollar verkauft wird, 6 US-Dollar kostet. Daher beantragt fast niemand jemals eine Kostendeckung."
Das Recht, es zu versuchen, befreit Hersteller von vielen FDA-Vorschriften, jedoch nicht von der Erhebung von Gebühren für Prüfpräparate im Rahmen eines IND.
"Das ist sehr verwirrend", sagt Klein. "Während die FDA-Bestimmungen verlangen, dass Sponsoren die Kosten begründen und eine CPA-Prüfung der Berechnung einreichen, endet das Recht auf Versuch damit, nur zu sagen, dass Sie nicht mehr als die Kosten für die Herstellung des Arzneimittels in Rechnung stellen können.
"Wenn es nicht erforderlich ist, die Kostenberechnungen jemandem vorzulegen oder die Kosten nachzuweisen, wie werden die Kosten tatsächlich berechnet? Es gibt auch keine Durchsetzungsbehörde, die ich sehen kann", sagt Klein. "Also scheint niemand dafür verantwortlich zu sein, die Berechnung zu überprüfen oder die gerechtfertigten Kosten durchzusetzen. Sie können sehen, dass dies kein gut durchdachtes Gesetz war. Oder vielleicht war es das und das haben sie versucht. Wer weiß ? Es muss noch getestet werden. "
Vor dem Inkrafttreten des Gesetzes über das Versuchsrecht konnten Patienten mit schweren und lebensbedrohlichen Krankheiten über ihre Ärzte über den erweiterten Zugangsweg der FDA (auch als mitfühlender Gebrauch bezeichnet ) Prüfpräparate, Impfstoffe, Geräte und Biologika anfordern. seit mehr als 30 Jahren.
Der erweiterte Zugang ist ein FDA-Regulierungsprozess, der es Unternehmen ermöglicht, einem Patienten nicht genehmigte Therapien anzubieten, wenn das Unternehmen dies beschließt. Es gibt zahlreiche Gründe, warum ein Unternehmen möglicherweise Nein sagt, aber die FDA lässt zu, dass mehr als 99 Prozent der Anfragen weitergeleitet werden. Der geringe Prozentsatz der Szenarien, in denen die FDA den erweiterten Zugang verweigert, betrifft Fälle, in denen ein bekanntes Risiko besteht, das den Nutzen für den Patienten überwiegt.
Alison Bateman-House, Ph.D., MPH, MA, medizinische Ethikerin und Co-Vorsitzende der Arbeitsgruppe für barmherzige Nutzung und Zugang vor der Genehmigung ( CUPA ) an der NYU Langone Health, sagt in einer E-Mail: "Ich sehe keinen Grund dafür ein Unternehmen, das seine Untersuchungsprodukte unter dem Recht auf Versuch anstatt unter erweitertem Zugang anbietet, was ich als weitaus vorzuziehen empfinde, mit einem angemessenen Gleichgewicht zwischen Patientenautonomie und angemessener Vorsicht, um vorhersehbaren Schaden oder Ausbeutung zu verhindern. "
Der Vorteil für Patienten?
Es ist unklar, was die Gesetzgebung zum Recht auf Versuch für Patienten und Patientengruppen, Gesundheitsdienstleister und -institutionen, Pharmaunternehmen und andere Sponsoren genau bedeutet.
In einer E-Mail gefragt, was seiner Meinung nach das neue Bundesgesetz über das Versuchsrecht für seine Praxis und seine Patienten bedeuten wird, sagt R. Donald Harvey, Direktor der Abteilung für klinische Studien der Phase 1 des Winship Cancer Institute der Emory University: "Ehrlich gesagt, sehr Wir verfügen bereits über ein robustes System für erweiterten Zugang und IND-Prozesse für Einzelpatienten, das mit der Industrie und der FDA zusammenarbeitet. Unsere Patienten wurden und werden von diesem Ansatz gut betreut. "
Harvey ist besorgt darüber, dass Patienten möglicherweise nicht verstehen, wie Zugang zu Prüfmitteln erhalten wird - insbesondere, dass der primäre Gatekeeper die Einheit ist, die den IND hält - und dass der Gatekeeper der Sponsor der Branche ist. Er betont, dass Patienten weiterhin einen Kliniker / Arzt-Champion sowie eine Branchengenehmigung (IND-Inhaber) benötigen: "Wenn sie uns nicht erlauben, auf die Medikamente zuzugreifen, ist dies das Ende der Geschichte, unabhängig vom Weg Das Recht, es zu versuchen oder den Zugang zu erweitern. Das Recht, es zu versuchen, nimmt der FDA die Kontrolle, die die meisten Kliniker, Berufsverbände und Vertreter der Industrie als negativ betrachten ", sagt er.
Hat er Bedenken, dass unregulierte Phase-1-Medikamente das Leben weiter verkürzen könnten?
"Nicht besonders, da der Zugang zu diesen Wirkstoffen immer noch über die Industrie erfolgen muss und ich nicht sehe, dass die meisten Unternehmen den Zugang in der ersten Phase der Arzneimittelentwicklung beim Menschen erlauben. Auch die Rate der direkten, tödlichen Schäden für ausgewählte Patienten In Phase-1-Studien waren es weniger als 1 Prozent ", sagt Harvey.
Das Wissen des Arztes ersetzt die FDA-Zulassung
Auf die Frage, ob Ärzte die Dosierung und die möglichen Nebenwirkungen der Medikamente kennen und verstehen, die sie voraussichtlich unter dem Recht auf Versuch verabreichen werden, sagt Harvey: "Sicherlich kann es Wissenslücken geben, die davon abhängen, wo sich ein Medikament in der Entwicklung befindet (Phase I) , II oder III). Man würde hoffen, dass Dosis und Zeitplan vor einer Genehmigung zur Verwendung außerhalb einer klinischen Studie festgelegt wurden und dass ein allgemeines Sicherheitswissen verfügbar wäre. Im Allgemeinen sehe ich nicht, dass die meisten Unternehmen Wirkstoffe vorab freigeben frühestens zur Einleitung der Phase-III-Studie. "
Was wir mit Sicherheit wissen, ist, dass das Recht auf Versuch und der erweiterte Zugang jetzt als Wege zur Vorabgenehmigung von Prüfpräparaten nebeneinander existieren, was es unheilbar kranken Patienten erleichtert, außerhalb klinischer Studien experimentelle Behandlungen zu suchen. Unternehmen können wählen, ob sie den Zugriff über das Versuchsrecht, den erweiterten Zugriff, beide oder keine gewähren möchten.
Harveys allgemeiner Eindruck?
"Das Recht zu versuchen scheint mir eher ein politischer als ein politischer Ansatz für den Zugang zu Drogen zu sein. Für mich fällt es in die Kategorie" Wenn es nicht kaputt ist, reparieren Sie es nicht "."
JETZT IST DAS INTERESSANT
Die tragischen Geburtsfehler, die durch Thalidomid verursacht wurden , das einzige Beruhigungsmittel ohne Barbiturat (das auch die morgendliche Übelkeit linderte), das Anfang der 1960er Jahre bekannt war, katalysierten die Anfänge der strengen Zulassungs- und Überwachungsprotokolle für Arzneimittel bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA). Die Heldin der Geschichte ist FDA-Inspektorin Frances Kelsey, die für klinische Studien kämpfte, die sowohl Sicherheit als auch Wirksamkeit bewiesen.
