Resmi: 23 Ağustos itibariyle, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Pfizer'in COVID-19 aşısına onay mührünü verdi . Bu, yeni koronavirüsle mücadelede önemli bir adımdır ve birçok insanın ( aşı konusunda tereddütlü veya başka türlü) beklediği bir adımdır .
Herhangi bir ilacın FDA onayı küçük bir mesele değildir. Süreç titiz ve genellikle uzundur - ve bu tasarım gereğidir. Ama her zaman böyle değildi. Massachusetts, Boston'daki Dana-Farber Kanser Enstitüsü'nde kıdemli bir bilim adamı olan Katherine Donovan, "ilaçlar hedefe göre geliştirilmedi" diyor , "daha çok deneme yanılma gibiydi."
Peki ne değişti? 60 yıl önce geliştirilen bugünün FDA ilaç onay standartları, büyük ölçüde tek bir ilacın ve ona FDA yetkisi vermeyi reddeden bir kadının ürünüydü.
FDA Kahramanı
Frances O. Kelsey'den bahsediyoruz. O edildi Frances Oldham doğumlu O yaşamın erken bilime ilgi gelişti 1914 yılında, Vancouver Island, British Columbia üzerinde. 20 yaşında Montreal'deki McGill Üniversitesi'nden yüksek lisans derecesi aldı ve hem yüksek lisans hem de doktora derecesini tamamlamaya devam edecekti. Chicago Üniversitesi'nde farmakoloji alanında.
O zamanlar bilimdeki birçok kadın gibi, Kelsey de ezici bir çoğunlukla erkek bilim kurumunun muhalefetiyle karşılaştı. Aslında, cinsiyetten bağımsız adının kariyerine başlamasına yardımcı olduğundan şüpheleniyordu : Doktora derecesi için kabul mektubu. program bile 'Bay. Oldham.
"O günlerde erkeklerin tercih edilen mal olduğunu biliyordum," diye yazdı daha sonra , "Adım Elizabeth mi yoksa Mary Jane mi olsaydı, ilk büyük adımı atabilir miydim bilmiyorum."
Bununla birlikte, Kelsey sonunda 1942'de Chicago Üniversitesi'ne tam teşekküllü bir öğretim üyesi olarak katıldı. Orada, personel üyesi Dr. Fremont Kelsey ile tanıştı ve evlendi. 1960 yılında çift, iki kızıyla birlikte Washington DC'ye taşındı ve burada Frances , FDA için bir ilaç inceleme uzmanı olarak bir pozisyonu kabul etti . Çok az şey biliyordu, tarihin akışını değiştirmek üzereydi.
Kurşundan Kaçmak
Frances Kelsey FDA'daki yeni rolüne adım atarken, Avrupa, Afrika ve Asya'da yeni bir ilaç dolaşıyordu.
Talidomid olarak bilinen ilaç, ilk olarak 1950'lerin başında bir yatıştırıcı olarak geliştirildi. Donovan, "O zamanlar savaş sonrasıydı ve işler biraz çılgıncaydı, bu yüzden dünyanın insanların uyumasına yardımcı olacak iyi bir yatıştırıcıya ihtiyacı vardı" diyor.
Anksiyete için talidomid alan hastalar, mide bulantısı üzerinde de harikalar yarattığını çabucak fark ettiler ve kısa sürede sabah bulantısı için bir tedavi olarak yakalandı . Birkaç kişi, uzun süreli talidomid kullanımından sonra ellerinde ve ayaklarında - nöropati olarak da adlandırılan - karıncalanma bildirdi. Bununla birlikte, bu olumsuz etkiler, almayı bıraktıklarında ortadan kalktı ve bu nedenle ilaç genellikle güvenli kabul edildi. 1957'de Almanya'da tezgah üstü satış için onaylandı ve düzinelerce başka ülkede reçeteyle satıldı.
Talidomid için FDA başvurusu, Kelsey'nin masasını 1960 Eylül'ünde, orada çalışmaya başladıktan sadece yedi ay sonra geçti. O zaman, FDA'nın yeni ilaçlar için onay süreci sadece 60 gün sürdü, bu süre zarfında gözden geçiren kişi, çeşitli fare deneme verileri ve başvuru sahipleri tarafından sunulan diğer materyallerden oluşan bir karmaşadan geçecektir. Talidomidin popülaritesi göz önüne alındığında, kolaylıkla içinden geçmek kaderinde görünüyordu.
Ancak Kelsey'nin bazı endişeleri vardı. Nöropati ve benzeri sinirle ilgili semptomlarla ilgili bazı raporları içeren bir İngilizce çalışması, onu duraklattı. Ayrıca ilacın hamilelik üzerindeki etkisine ilişkin veri eksikliği konusunda da dikkatliydi. Daha fazla araştırma yapmadan ilacı onaylamayı reddetti.
Cesur bir hareketti. Donovan, "Bunu onaylamak için dünyanın dört bir yanından çok fazla baskı vardı" diyor. Yine de Kelsey kararlılığını korudu. Bir yıl sonra, ihtiyatlılığı haklı çıktı.
Thalidomide'nin Yükselişi ve Düşüşü
Talidomidin Amerika Birleşik Devletleri'nde onaylanmak üzere inceleme altında olduğu sıralarda , Avustralya'dan Dr. William McBride ve Almanya'dan Dr. Widukund Lenz , garip bir model fark ettiler: hepsi bir arada, şaşırtıcı derecede benzer konjenital uzuv anomalileri ile doğan alışılmadık sayıda çocuk. nispeten küçük coğrafi alan. Keşfettikleri ortak payda, annelerinin hamileliklerinin erken dönemlerinde sabah bulantıları için talidomid almış olmalarıydı.
McBride , 1961'de Lancet'te yayınlanan ve tıp camiasında şok dalgaları gönderen bir bomba parçasıyla alarmı yükseltti . Talidomid Almanya'daki raflardan neredeyse anında çekildi; kısa bir süre sonra diğer ülkeler de aynı yolu izledi.
Kelsey'nin talidomidin ABD eczanelerinden büyük ölçüde uzak tutulmasına katkısı , 1962'de yayınlanan bir Washington Post makalesi olmasaydı halk tarafından fark edilmeyebilirdi . Aynı yıl, Başkan John F. Kennedy , Kelsey'ye Başkanlık Üstün Federal Sivil Hizmet Ödülü'nü verdi ve Kefauver-Harris değişikliklerini yasalaştırdı. Bu önemli mevzuat parçası, ABD'deki ilaçların FDA tarafından onaylanabilmesi için katı klinik deney standartlarını karşılaması gerektiğinin nedenidir.
Kelsey, 45 yıl boyunca FDA'ya hizmet etmeye devam edecek ve kuruluşun ilaç onay sürecini her zaman geliştirmeye yardımcı olacaktı.
Tuhaf bir şekilde, talidomidin hikayesi burada bitmiyor. Felaket mirasının ardından bilim adamları, neden bu kadar beklenmedik yan etkilere neden olduğunu keşfetmek için ilacın kendi mekanizmasını daha derinden araştırmaya başladılar. Donovan, vücuttaki bir reseptöre basitçe bağlanan çoğu ilacın aksine, talidomidin "aslında bağlanmak için başka şeyleri topladığını ve bu proteinlerin vücuttan tamamen çıkarılmasına yol açtığını" buldular. Bu, hangi proteinlerin kaldırıldığına bağlı olarak iyi veya çok kötü olabilir. Ancak araştırmacılar, talidomidin moleküler yapısında ince ayar yaparak, belirli "kötü" proteinleri uzaklaştırmak için hedef almanın mümkün olabileceğine inanıyorlardı.
2006'da bu araştırma, ilacın nadir görülen bir kemik iliği kanseri türü olan cüzzam ve plazma hücreli miyelomu tedavi etme potansiyelini ortaya çıkardı . O zamandan beri, talidomid yapısına dayalı iki farklı ilaçlar onaylanmıştır FDA tarafından kanser tedavisi için.
Şimdi Bu İlginç
Talidomidin geniş etki yelpazesinin nedeninin bir kısmı, kiral bir molekül olmasıdır - "el kullanımı" sergileyen bir molekül türü. Solak versiyonu etkili bir ağrı kesicidir, sağ elini kullanan versiyonu ise zehirlidir.
