ไม่มียาตัวใดที่สามารถแก้ไข โครงสร้าง สมองหรือการเชื่อมต่อของเส้นประสาทที่ดูเหมือนจะรองรับออทิ ซึม ได้ อย่างไรก็ตาม นักวิทยาศาสตร์พบว่ายาที่พัฒนาขึ้นเพื่อรักษาอาการผิดปกติอื่นๆ ที่มีอาการคล้ายคลึงกัน บางครั้งมีประสิทธิภาพในการรักษาอาการและพฤติกรรมที่ทำให้ผู้ป่วยออทิสติกทำงานที่บ้าน ที่โรงเรียน หรือที่ทำงานได้ยาก สิ่งสำคัญคือต้องสังเกตว่าไม่มียาใดที่อธิบายไว้ในส่วนนี้ที่ได้รับการอนุมัติสำหรับออทิสติกโดยสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) องค์การอาหารและยาเป็นหน่วยงานของรัฐบาลกลางที่อนุญาตให้ใช้ยาสำหรับความผิดปกติเฉพาะ
ยาที่ใช้ในการรักษาความวิตกกังวลและภาวะซึมเศร้ากำลังมีการสำรวจเพื่อบรรเทาอาการบางอย่างของออทิสติก ยาเหล่านี้รวมถึง fluoxetine (Prozac™), fluvoxamine (Luvox™), sertraline (Zoloft™) และ clomipramine (Anafranil™) นักวิทยาศาสตร์บางคนเชื่อว่าออทิสติกและความผิดปกติเหล่านี้อาจมีปัญหาในการทำงานของสารสื่อประสาท serotonin ซึ่งยาเหล่านี้ดูเหมือนจะช่วยได้
ผลการศึกษาชิ้นหนึ่งพบว่าประมาณ 60 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยออทิสติกที่ใช้ฟลูอกซีตินมีอาการหงุดหงิดและก้าวร้าวน้อยลง พวกเขาสงบสติอารมณ์และสามารถจัดการกับการเปลี่ยนแปลงในชีวิตประจำวันหรือสภาพแวดล้อมได้ดีขึ้น อย่างไรก็ตาม เฟนฟลูรามีน ยาอีกตัวหนึ่งที่ส่งผลต่อระดับเซโรโทนิน ไม่ได้พิสูจน์ว่ามีประโยชน์
ผู้ที่เป็นโรควิตกกังวลที่เรียกว่าโรคย้ำ คิดย้ำทำ (OCD) เช่น ออทิสติก มักถูกรบกวนด้วยการกระทำซ้ำๆ ที่พวกเขาควบคุมไม่ได้ จากสมมติฐานที่ว่าความผิดปกติทั้งสองอาจเกี่ยวข้องกัน การศึกษาวิจัยหนึ่งของ NIMH พบว่า clomipramine ซึ่งเป็นยาที่ใช้รักษาโรค OCD ดูเหมือนจะมีประสิทธิภาพในการลดพฤติกรรมย้ำคิดย้ำทำและย้ำคิดย้ำทำในบางคนที่เป็นออทิซึม เด็กที่เป็นออทิสติกที่ได้รับยายังดูไม่ค่อยผ่อนคลาย โกรธเคือง และวิตกกังวล แต่จำเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อดูว่าผลการศึกษานี้สามารถทำซ้ำได้หรือไม่
เด็กออทิสติกบางคนมีอาการสมาธิสั้น ซึ่งเป็นกิจกรรมที่คลั่งไคล้ซึ่งพบได้ในผู้ที่มีโรคสมาธิสั้น ( ADHD ) เนื่องจากยากระตุ้น เช่น Ritalin™ มีประโยชน์ในการรักษาผู้ป่วยสมาธิสั้นจำนวนมาก แพทย์จึงพยายามใช้ยาเหล่านี้เพื่อลดการไม่สมาธิสั้นซึ่งบางครั้งพบได้ในออทิซึม ยานี้ดูเหมือนจะมีประสิทธิภาพมากที่สุดเมื่อมอบให้กับเด็กออทิสติกที่ทำงานได้ดีกว่าซึ่งไม่มีอาการชักหรือปัญหาทางระบบประสาทอื่นๆ
เนื่องจากเด็กออทิสติกจำนวนมากมีอาการผิดปกติทางประสาทสัมผัสและมักจะดูเหมือนไม่เจ็บปวดนักวิทยาศาสตร์จึงกำลังมองหายาที่เพิ่มหรือลดการถ่ายทอดความรู้สึกทางกายภาพ เอ็นดอร์ฟินเป็นยาแก้ปวดตามธรรมชาติที่ร่างกายผลิตขึ้น แต่ในคนที่มีความหมกหมุ่นบางคน เอ็นดอร์ฟินดูเหมือนจะไปไกลเกินกว่าที่จะระงับความรู้สึกได้ นักวิทยาศาสตร์กำลังสำรวจสารที่สกัดกั้นผลของเอ็นดอร์ฟิน เพื่อดูว่าสารเหล่านี้สามารถทำให้สัมผัสได้ถึงช่วงปกติหรือไม่ ยาดังกล่าวอาจเป็นประโยชน์กับเด็กที่มีความรู้สึกน้อยเกินไป และเมื่อพวกเขาสัมผัสได้ถึงความเจ็บปวด เด็กเหล่านี้ก็มีโอกาสน้อยที่จะกัดตัวเอง ทุบหัว หรือทำร้ายตัวเองด้วยวิธีอื่น
นอกจากนี้ยังใช้ Chlorpromazine, theoridazine และ haloperidol แม้ว่ายาที่ทรงพลังเหล่านี้มักใช้รักษาผู้ใหญ่ที่มีความผิดปกติทางจิตเวชขั้นรุนแรง แต่บางครั้งก็ให้ยากับคนออทิซึมเพื่อลดความกระวนกระวายใจ ความก้าวร้าว และพฤติกรรมซ้ำๆ ชั่วคราว อย่างไรก็ตาม เนื่องจากยากล่อมประสาทที่สำคัญเป็นยาที่มีประสิทธิภาพซึ่งสามารถสร้างผลข้างเคียงที่ร้ายแรงและบางครั้งอาจถาวร จึงควรกำหนดและใช้ด้วยความระมัดระวังอย่างยิ่ง
วิตามินบี 6 ที่ถ่ายด้วยแมกนีเซียมนั้นกำลังถูกสำรวจเพื่อกระตุ้นการทำงานของสมองเช่นกัน เนื่องจากวิตามิน B6 มีบทบาทสำคัญในการสร้างเอ็นไซม์ที่สมองต้องการ ผู้เชี่ยวชาญบางคนคาดการณ์ว่าการได้รับในปริมาณมากอาจส่งเสริมการทำงานของสมองในผู้ที่มีความหมกหมุ่นมากขึ้น อย่างไรก็ตาม การศึกษาทางคลินิกของวิตามินนั้นยังไม่มีข้อสรุปที่ชัดเจน และจำเป็นต้องมีการศึกษาเพิ่มเติม
เช่นเดียวกับยา วิตามินจะเปลี่ยนความสมดุลของสารเคมีในร่างกายและอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์ได้ ด้วยเหตุนี้จึงควรให้วิตามินในปริมาณมากภายใต้การดูแลของแพทย์เท่านั้น นี่เป็นความจริงสำหรับวิตามินและยาทั้งหมด
