อย่างเป็นทางการ: ณ วันที่ 23 สิงหาคมที่สำนักงานอาหารและยา (FDA) ให้มันตราประทับของการอนุมัติให้ไฟเซอร์ COVID-19 วัคซีน นี่เป็นขั้นตอนสำคัญในการต่อสู้กับไวรัสโคโรน่าสายพันธุ์ใหม่ และเป็นขั้นตอนที่หลาย ๆ คน (ทั้งที่วัคซีนลังเลหรืออย่างอื่น) กำลังรออยู่
การอนุมัติของ FDA เกี่ยวกับยาใด ๆ นั้นไม่ใช่เรื่องเล็ก กระบวนการนี้มีความเข้มงวดและมักจะใช้เวลานาน ซึ่งเกิดจากการออกแบบ แต่ก็ไม่ได้เป็นเช่นนั้นเสมอไป ย้อนไปในอดีต Katherine Donovan นักวิทยาศาสตร์อาวุโสของDana-Farber Cancer Instituteในเมืองบอสตัน รัฐแมสซาชูเซตส์กล่าวว่า "ยาไม่ได้รับการพัฒนาตามเป้าหมาย"
แล้วอะไรล่ะที่เปลี่ยนไป? มาตรฐานการอนุมัติยาของ FDA ในปัจจุบัน ซึ่งพัฒนาขึ้นเมื่อ 60 ปีที่แล้ว ส่วนใหญ่เป็นผลิตภัณฑ์จากยาตัวเดียวและเป็นผู้หญิงที่ปฏิเสธที่จะให้อนุญาตจาก FDA
ฮีโร่ของอย.
เรากำลังพูดถึงฟรานเซส โอ. เคลซีย์ เธอเกิดที่ Frances Oldhamบนเกาะแวนคูเวอร์ รัฐบริติชโคลัมเบีย ในปี 1914 เธอเริ่มสนใจวิทยาศาสตร์ตั้งแต่อายุยังน้อย เธอสำเร็จการศึกษาระดับปริญญาโทจากมหาวิทยาลัย McGill ในมอนทรีออลเมื่ออายุ 20 ปี และจะสำเร็จการศึกษาระดับปริญญาโทและปริญญาเอกต่อไป ในเภสัชวิทยาที่มหาวิทยาลัยชิคาโก
เช่นเดียวกับผู้หญิงหลายคนในวงการวิทยาศาสตร์ในขณะนั้น เคลซีย์ต้องเผชิญกับการต่อต้านจากสถาบันทางวิทยาศาสตร์ของผู้ชายที่ล้นหลาม อันที่จริง เธอสงสัยว่าชื่อแรกที่เป็นกลางทางเพศของเธอช่วยเริ่มต้นอาชีพการงานของเธอ : จดหมายตอบรับปริญญาเอกของเธอ โปรแกรมถูกส่งไปยัง 'นาย. โอลด์แฮม.'
“ฉันรู้ว่าผู้ชายเป็นสินค้าโภคภัณฑ์ในสมัยนั้น” เธอเขียนในภายหลัง “ฉันไม่รู้ว่าชื่อของฉันคือเอลิซาเบธหรือแมรี่ เจน ฉันจะได้รับก้าวแรกที่ยิ่งใหญ่นั้นหรือไม่”
อย่างไรก็ตาม ในที่สุด เคลซีย์ก็เข้าร่วมมหาวิทยาลัยชิคาโกในฐานะสมาชิกคณะเต็มตัวในปี พ.ศ. 2485 ที่นั่นเธอได้พบและแต่งงานกับเพื่อนพนักงาน ดร. ฟรีมอนต์ เคลซีย์ ในปี 1960 ทั้งคู่ย้ายไปอยู่กับลูกสาวสองคนของพวกเขาไปวอชิงตันดีซี, ฟรานเซสที่ได้รับการยอมรับในฐานะผู้ตรวจสอบยาเสพติดองค์การอาหารและยา เธอไม่รู้เลยว่าเธอกำลังจะเปลี่ยนแปลงประวัติศาสตร์
หลบกระสุน
เช่นเดียวกับที่ Frances Kelsey ก้าวเข้าสู่บทบาทใหม่ของเธอที่ FDA ยาตัวใหม่กำลังเข้าสู่ตลาดในยุโรป แอฟริกาและเอเชีย
รู้จักในชื่อthalidomideยานี้ได้รับการพัฒนาขึ้นในช่วงต้นทศวรรษ 1950 เพื่อเป็นยากล่อมประสาท Donovan กล่าวว่า "ในตอนนั้น เป็นช่วงหลังสงคราม และสิ่งต่างๆ ค่อนข้างจะบ้า" โดโนแวนกล่าว "โลกจึงต้องการยาระงับประสาทที่เหมาะสมเพื่อช่วยให้ผู้คนนอนหลับ"
ผู้ป่วยที่ใช้ thalidomide สำหรับความวิตกกังวลตระหนักอย่างรวดเร็วว่ามันยังทำงานสิ่งมหัศจรรย์บนท้องและเร็ว ๆ นี้ติดบนเป็นวิธีการรักษาสำหรับแพ้ท้องบางคนรายงานว่ารู้สึกเสียวซ่าในมือและเท้า - หรือที่เรียกว่าโรคระบบประสาท - หลังจากใช้ thalidomide เป็นเวลานาน อย่างไรก็ตาม ผลกระทบด้านลบเหล่านี้จะหมดไปทันทีที่พวกเขาหยุดใช้ ดังนั้นยานี้จึงถือว่าปลอดภัยโดยทั่วไป ภายในปี 2500 ได้รับการอนุมัติให้ขายที่เคาน์เตอร์ในเยอรมนีและมีจำหน่ายตามใบสั่งแพทย์ในประเทศอื่นๆ อีกหลายสิบประเทศ
การยื่นขอทานธาลิโดไมด์จากองค์การอาหารและยา (FDA) ข้ามโต๊ะของเคลซีย์ในเดือนกันยายน พ.ศ. 2503 เพียงเจ็ดเดือนหลังจากที่เธอเริ่มทำงานที่นั่น ในขณะนั้นกระบวนการอนุมัติของ FDAสำหรับยาใหม่ใช้เวลาเพียง 60 วัน โดยในระหว่างนั้นผู้ตรวจทานจะสำรวจข้อมูลการทดลองเมาส์สารพันและเอกสารอื่นๆ ที่ผู้สมัครส่งมาผสมกัน เมื่อพิจารณาจากความนิยมของ thalidomide ดูเหมือนว่าจะสามารถแล่นผ่านไปได้อย่างง่ายดาย
แต่เคลซีย์มีข้อกังวลบางประการ การศึกษาภาษาอังกฤษซึ่งรวมถึงรายงานเกี่ยวกับโรคระบบประสาทและอาการที่เกี่ยวข้องกับเส้นประสาทที่คล้ายคลึงกันทำให้เธอหยุดชั่วคราว เธอยังระมัดระวังการขาดข้อมูลเกี่ยวกับผลกระทบของยาต่อการตั้งครรภ์ หากไม่มีการวิจัยเพิ่มเติม เธอปฏิเสธที่จะอนุมัติยานี้
มันเป็นการเคลื่อนไหวที่กล้าหาญ "มีแรงกดดันมากมายจากทั่วโลกในการอนุมัติ" โดโนแวนกล่าว ถึงกระนั้น Kelsey ก็ยังมั่นคง หนึ่งปีต่อมา คำเตือนของเธอได้รับการพิสูจน์แล้ว
การขึ้นและลงของธาลิโดไมด์
ในช่วงเวลาเดียวกัน thalidomide อยู่ภายใต้การพิจารณาเพื่อขออนุมัติในสหรัฐอเมริกา Dr. William McBrideแห่งออสเตรเลีย และ Dr. Widukund Lenzแห่งเยอรมนี ต่างก็สังเกตเห็นรูปแบบที่แปลกประหลาดนั่นคือเด็กจำนวนหนึ่งที่เกิดมาพร้อมกับความผิดปกติที่แขนขาพิการแต่กำเนิดที่คล้ายคลึงกันอย่างเห็นได้ชัด พื้นที่ทางภูมิศาสตร์ที่ค่อนข้างเล็ก ตัวหารร่วมที่พวกเขาค้นพบคือมารดาของพวกเขาทุกคนได้รับ thalidomide สำหรับการแพ้ท้องในช่วงแรกของการตั้งครรภ์
McBride ปลุกด้วยชิ้นส่วนกระสุนที่ตีพิมพ์ใน Lancet ในปีพ. ศ. 2504 ทำให้เกิดคลื่นกระแทกผ่านชุมชนทางการแพทย์ ธาลิโดไมด์ถูกดึงออกจากชั้นวางในเยอรมนีเกือบจะในทันที ประเทศอื่น ๆ ตามมาหลังจากนั้นไม่นาน
ผลงานของ Kelsey ในการรักษา thalidomide ส่วนใหญ่ออกมาจากร้านขายยาของสหรัฐอาจจะหายไปโดยไม่มีใครสังเกตประชาชนถ้าไม่ได้สำหรับวอชิงตันโพสต์บทความที่ตีพิมพ์ในปี 1962 ในปีเดียวกันนั้น ประธานาธิบดีจอห์น เอฟ. เคนเนดีได้มอบรางวัลประธานาธิบดีให้กับเคลซีย์สำหรับบริการพลเรือนดีเด่นแห่งสหพันธรัฐ และลงนามในข้อแก้ไขเพิ่มเติมของเคฟาเวอร์-แฮร์ริสในกฎหมาย กฎหมายที่สำคัญนี้เป็นเหตุผลที่ยาในสหรัฐอเมริกาต้องเป็นไปตามมาตรฐานการทดลองทางคลินิกที่เข้มงวดเพื่อให้ได้รับการอนุมัติจาก FDA
เคลซีย์จะทำหน้าที่ต่อ FDA ต่อไปเป็นเวลา 45 ปี เพื่อช่วยขัดเกลากระบวนการอนุมัติยาขององค์กรอยู่ตลอดเวลา
น่าแปลกที่เรื่องราวของธาลิโดไมด์นั้นไม่สิ้นสุด นักวิทยาศาสตร์เริ่มมองลึกลงไปในกลไกของตัวยาเองเพื่อค้นหาสาเหตุที่ทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ไม่คาดคิดเช่นนั้น พวกเขาพบว่าไม่เหมือนกับยาส่วนใหญ่ซึ่งผูกกับตัวรับเพียงตัวเดียวในร่างกาย thalidomide "จริง ๆ แล้วชักชวนสิ่งอื่นเพื่อผูกมัด และนั่นนำไปสู่การกำจัดโปรตีนเหล่านั้นออกจากร่างกายอย่างสมบูรณ์" โดโนแวนกล่าว ซึ่งอาจดีหรือไม่ดีก็ได้ ขึ้นอยู่กับว่าโปรตีนชนิดใดถูกกำจัดออกไป แต่ด้วยการปรับโครงสร้างโมเลกุลของ thalidomide อย่างละเอียด นักวิจัยเชื่อว่าอาจเป็นไปได้ที่จะกำหนดเป้าหมายโปรตีนที่ "ไม่ดี" ที่เฉพาะเจาะจงสำหรับการกำจัด
ในปีพ.ศ. 2549 งานวิจัยชิ้นนี้เผยให้เห็นศักยภาพของยาในการรักษาโรคเรื้อนและมัยอีโลมาเซลล์พลาสมา ซึ่งเป็นมะเร็งไขกระดูกชนิดที่ไม่ธรรมดา ตั้งแต่นั้นมา ยาสองชนิดที่แตกต่างกันตามโครงสร้างของธาลิโดไมด์ก็ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษามะเร็งโดยองค์การอาหารและยา
ตอนนี้น่าสนใจ
สาเหตุส่วนหนึ่งที่ทำให้เกิดผลกระทบที่หลากหลายของ thalidomide เป็นเพราะเป็นโมเลกุล chiral ซึ่งเป็นโมเลกุลประเภทหนึ่งที่แสดง "ความถนัด" เวอร์ชันสำหรับคนถนัดซ้ายเป็นยาแก้ปวดที่มีประสิทธิภาพ ในขณะที่เวอร์ชันสำหรับคนถนัดขวาเป็นพิษ
