แนวโน้มและรูปแบบราคาสำหรับเซลล์และยีนบำบัด

บทความ ของ Fierce Pharma สำรวจกระบวนทัศน์การรักษาในการเพิ่มมะเร็งและโรคหายาก แบ่งปันมุมมองของผู้เข้าร่วมจากงานเสมือนจริง Fierce Biotech Next Gen ในเดือนมิถุนายน 2565 เมื่อความนิยมของการบำบัดด้วยเซลล์และยีนเพิ่มขึ้น คำถามที่ว่าค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับการบำบัดดังกล่าวจะ ทำให้เกิดภาวะช็อกต่อระบบการรักษาพยาบาล ซึ่งมีความเกี่ยวข้องมากขึ้นเรื่อยๆ

ในบทความชุดใหม่Florent GrosและDr. Rabab Nasrallahซึ่งเป็นหุ้นส่วนและผู้เชี่ยวชาญด้านการลงทุนของ Earlybird Health ตามลำดับ จะหารือเกี่ยวกับผลกระทบด้านราคาของการบำบัดด้วยเซลล์และยีนแบบใหม่ และข้อจำกัดที่มีอยู่ในสาขานี้อาจส่งผลต่อการจัดหาเงินทุนในปีต่อ ๆ ไปอย่างไร .

ภูมิทัศน์ของเซลล์และยีนบำบัด

การบำบัดด้วยเซลล์และยีน (C>s) กำลังเปลี่ยนกระบวนทัศน์การรักษามะเร็งและโรคหายากมากขึ้นเรื่อยๆ ในขณะที่ความนิยมเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง คำถามเกี่ยวกับว่าค่าใช้จ่ายที่เกี่ยวข้องกับการบำบัดดังกล่าวจะทำให้ระบบการรักษาพยาบาลช็อกหรือไม่นั้นมีความเกี่ยวข้องมากขึ้นเรื่อยๆ แม้ว่าจากมุมมองของความต้องการเงินทุน การทำความเข้าใจกับข้อจำกัดของการจัดหาเงินทุนแบบร่วมลงทุนในรูปแบบใหม่เหล่านี้มีความสำคัญมากขึ้นเรื่อย ๆ และการเอาชนะข้อจำกัดเหล่านี้จะเป็นพื้นฐานในการผลักดันกลยุทธ์การลงทุนอย่างไร

การพัฒนาในช่วงแรกของ C>s นั้นมีมากมายในบริษัทสตาร์ทอัพด้านเทคโนโลยีชีวภาพ โดยพิจารณาจากประสบการณ์ส่วนตัวของ Earlybird's Florent Gros ในการพัฒนาระดับผู้บริหารของผลิตภัณฑ์ดังกล่าวในบริษัทต่างๆ รวมถึง Gensight Bio, Vivet Therapeutics และ Handl Therapeutics

อย่างไรก็ตาม ในอดีต การตลาดผลิตภัณฑ์ยีนบำบัดถูกนำโดยบริษัทเภสัชกรรมขนาดใหญ่ และด้วยต้นทุนการพัฒนาที่สูง ราคาต่อการบำบัดจึงสูง ในสหรัฐอเมริกา โดยเฉลี่ยแล้ว เซลล์บำบัดมีราคาประมาณ 500,000 ดอลลาร์ต่อคอร์สการรักษา และยีนบำบัดอยู่ที่ประมาณ 1 ล้านดอลลาร์ต่อคอร์สการรักษา ( mercer.us , 2021)

สิ่งนี้ทำให้เกิดคำถามว่าการรักษาเหล่านี้สามารถจ่ายได้โดยระบบการดูแลสุขภาพหรือไม่ และความกดดันจะเพิ่มขึ้นอย่างไรเมื่อ C>s ขับเคลื่อนด้วยยาที่แม่นยำและการบำบัดเฉพาะบุคคลเข้ามามีบทบาท ด้วย C>s ใหม่ที่สร้างความท้าทายให้กับระบบการรักษาพยาบาล ผู้จ่ายเงิน และผู้ผลิต คำถามยังคงอยู่ว่านวัตกรรมคลื่นลูกใหม่เหล่านี้จะส่งผลกระทบต่อการกำหนดราคาและการเข้าถึงตลาดอย่างไร

C> การกำหนดราคา: แนวทางที่แตกต่างกัน

ผู้จ่ายเงินได้แสดงความกังวลเกี่ยวกับผลกระทบด้านงบประมาณของยาดังกล่าวในปีแรก ซึ่งราคา C> บางตัวมีราคาสูงกว่า 1 ล้านยูโร แต่สิ่งนี้กำลังคิดอยู่ในงบประมาณประจำปี และไม่ใช่ภาระโรคเรื้อรังในระบบการดูแลสุขภาพหลายทศวรรษ ทัศนวิสัยในระยะสั้นรวมกับความคิดแบบไซโลบางครั้งมองข้ามปัจจัยต่างๆ เช่น ค่าใช้จ่ายในการรักษาตัวในโรงพยาบาล การดูแล และการฟื้นฟูสมรรถภาพ

Novartis เป็นหนึ่งในบริษัทแรกๆ ที่เข้าสู่ตลาดหลังจากได้รับการอนุมัติจาก FDA ในปี 2019 สำหรับการรักษา Spinal Muscular Atrophy (SMA) Zolgensma ( Fierce Pharma , 2022) แม้ราคาของยาจะอยู่ที่ 2.1 ล้านดอลลาร์ในสหรัฐอเมริกา แต่นักวิเคราะห์ด้านต้นทุนของ Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ก็ รับรองยานี้ว่าสามารถให้ประโยชน์แก่ผู้ป่วย SMA และช่วยให้ระบบการรักษาพยาบาลประหยัดได้ ( Fierce Pharma , 2019)

การสนทนากับผู้จ่ายเงินในปัจจุบันแนะนำว่าการรักษาที่มีค่าใช้จ่ายสูงควรครอบคลุมตามผลลัพธ์และเกี่ยวข้องกับผลประโยชน์ทางคลินิกที่วัดได้ ( Simoens, S. et al. , 2022) ในบริบทนี้ บริษัทยาจำเป็นต้องดำเนินการเฝ้าระวังหลังการขายในระยะยาว เช่น ติดตามผู้ป่วยเป็นระยะเวลานาน (ปี) เพื่อแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในการรักษา ซึ่งเป็นเรื่องยากเนื่องจากคุณภาพของข้อมูลและขอบเขตทางกฎหมายเป็นหลัก

เมื่อการวางแนวทางเปลี่ยนไปพร้อมกับผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจาก C>s อุตสาหกรรมและผู้จ่ายเงินก็เปิดรับแนวทางที่อิงตามผลลัพธ์หรือตามมูลค่ามากขึ้น โดยบางประเทศจะพิจารณาค่าใช้จ่ายจากด้านอื่นๆ เช่น การฟื้นฟูหรือภาระผู้ดูแล

สิ่งนี้จะช่วยหลีกเลี่ยงการสร้างภาระให้กับระบบการชำระเงินคืนในปีที่กำหนด ซึ่งค่อนข้างจะเป็นประโยชน์กับทุกฝ่าย

หากคุณเป็นผู้ก่อตั้งบริษัท C>s อย่าลังเลที่จะติดต่อกับFlorent และRababบน LinkedIn หรือติดต่อทีม Earlybird Health ที่[email protected]

คุณสนุกกับบทความนี้หรือไม่? กรุณาปรบมือหรือแบ่งปัน หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติม โปรดติดตามผลสะท้อนกลับเกี่ยวกับผลกระทบของ C> จากมุมมองของ VC