TLDR

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลียบี ฮีโมฟีเลียบีมีชื่อเรียกอีกอย่างว่าโรคฮีโมฟีเลียหรือคริสต์มาส (เนื่องจากไม่มีคริสต์มาสตามชื่อดร. หลังจากพระราชวงศ์สมเด็จพระราชินีนาถวิกตอเรียซึ่งทรงประชวรด้วยโรคฮีโมฟีเลีย บี การรักษานี้รักษาโรคทางพันธุกรรมโดยการติดเชื้อที่เซลล์ตับด้วยไวรัสที่สร้างแฟกเตอร์ทรงเครื่อง ยาEtranacogene dezaparvovec-drlb (Hemgenix®)เป็นของ CSL Behring เป็นยาครั้งเดียวเพื่อรักษาผู้ป่วยของ...