Tendances et modèles de tarification pour la thérapie cellulaire et génique

Un article de Fierce Pharma a exploré le paradigme de traitement pour élever le cancer et les maladies rares, partageant les points de vue des panélistes de l'événement virtuel Fierce Biotech Next Gen en juin 2022. À mesure que la popularité des thérapies cellulaires et géniques augmente, la question de savoir si les coûts associés à ces thérapies augmenteront choquer les systèmes de santé, devient de plus en plus pertinent.

Dans une nouvelle série d'articles, Florent Gros et le Dr Rabab Nasrallah , respectivement partenaire et professionnel de l'investissement chez Earlybird Health, discutent des implications tarifaires des nouvelles thérapies cellulaires et géniques et de la manière dont les limitations existantes dans ce domaine peuvent influencer le financement par capital-risque dans les années à venir. .

Le paysage des thérapies cellulaires et géniques

Les thérapies cellulaires et géniques (C>) modifient de plus en plus le paradigme du traitement du cancer et des maladies rares. Alors que leur popularité ne cesse d'augmenter, la question de savoir si le coût associé à ces thérapies provoquera un choc pour les systèmes de santé devient de plus en plus pertinente. Alors que du point de vue des besoins en capitaux, il devient de plus en plus important de comprendre les limites auxquelles sont confrontés le financement par capital-risque de ces nouvelles modalités, et la manière dont ces limites sont surmontées sera fondamentale pour orienter les stratégies d'investissement.

Le développement précoce des C> est répandu dans les startups biotechnologiques, ce qui explique l'expérience personnelle de Florent Gros d'Earlybird dans le développement exécutif de ces produits dans plusieurs sociétés, dont Gensight Bio, Vivet Therapeutics et Handl Therapeutics.

Cependant, historiquement, la commercialisation des produits de thérapie génique a été menée par de grandes sociétés pharmaceutiques et, avec des coûts de développement élevés, le prix par thérapie a été élevé. Aux États-Unis, en moyenne, les thérapies cellulaires coûtent environ 500 000 $ par traitement et les thérapies géniques à environ 1 million de dollars par traitement ( mercer.us , 2021).

Cela soulève la question de savoir si ces traitements peuvent être financés par les systèmes de santé et comment la pression augmentera à mesure que les C> pilotés par la médecine de précision et les thérapies individualisées entreront en jeu. Les nouveaux C> créant des défis pour les systèmes de santé, les payeurs et les fabricants, la question demeure de savoir comment ces nouvelles vagues d'innovation auront un impact sur la tarification et l'accès au marché.

Tarification des C> : différentes approches

Les payeurs ont exprimé des inquiétudes quant à l'impact budgétaire de ces médicaments au cours de la première année, où certains C> coûtent plus de 1 million d'euros, mais cela se pense dans les budgets annuels et non dans des décennies de fardeau des maladies chroniques sur les systèmes de santé. La visibilité à court terme combinée à une mentalité de silo ignore parfois des facteurs tels que les coûts d'hospitalisation, la prestation de soins et la réadaptation.

Novartis a été l'une des premières entreprises à entrer sur le marché après l'approbation de la FDA en 2019 pour son traitement contre l'amyotrophie spinale (SMA) Zolgensma ( Fierce Pharma , 2022). Malgré le prix de 2,1 millions de dollars du médicament aux États-Unis, les analystes des coûts de l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER) ont approuvé le médicament pour sa capacité à bénéficier aux patients atteints de SMA et à réaliser des économies pour le système de santé ( Fierce Pharma , 2019).

Les discussions en cours avec les payeurs suggèrent que la couverture de telles thérapies coûteuses devrait être basée sur les résultats et liée à un bénéfice clinique mesurable ( Simoens, S. et al. , 2022). Dans ce contexte, les sociétés pharmaceutiques doivent mettre en place une surveillance post-commercialisation à long terme, c'est-à-dire suivre les patients sur de longues périodes (des années) pour démontrer le bénéfice thérapeutique - ce qui a été difficile principalement en raison de la qualité des données et des limites légales.

Au fur et à mesure que l'orientation change avec l'impact potentiel des C>, l'industrie et les payeurs deviennent plus ouverts aux approches basées sur les résultats ou sur la valeur, certains pays considérant les coûts d'autres domaines, tels que la réadaptation ou le fardeau des soignants.

Cela éviterait d'alourdir le système de remboursement une année donnée, ce qui est plutôt gagnant-gagnant.

Si vous êtes fondateur d'une entreprise C>s, n'hésitez pas à vous connecter avec Florent et Rabab sur LinkedIn ou à contacter l'équipe Earlybird Health à [email protected] .

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