Le médicament le plus cher du monde 3,5 millions de dollars !

Dec 01 2022
TLDR La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une thérapie génique pour l'hémophilie B. L'hémophilie B est également connue sous le nom d'hémophilie ou maladie de Noël (en raison de l'absence de Noël après le nom du Dr.

TLDR

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé une thérapie génique pour l'hémophilie B. L'hémophilie B est également connue sous le nom d'hémophilie ou maladie de Noël (en raison de l'absence de Noël après le nom du Dr Stephen facteur de Noël également connu sous le nom de facteur IX) et "maladie royale" d'après la famille royale la reine Victoria qui souffrait d'hémophilie B. Ce traitement guérit la maladie génétique en infectant les cellules du foie avec un virus qui produit le facteur IX. Le médicament Etranacogene dezaparvovec-drlb (Hemgenix®) appartient à CSL Behring. Il s'agit d'une dose unique pour guérir les patients de…

Qu'est-ce qu'une liste liée, de toute façon? [Partie 1]
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Alors, parlez-moi des listes liées
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Quand tout le reste échoue, soyez créatif
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Mon vaisseau au bout du monde
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Lasagnes à la citrouille et au chou frisé
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N'ayant pas peur d'échouer, Walker Buehler réussit à nouveau calmement dans NLCS Game 6
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Eh bien avec Kell: ami, nettoyez votre intestin!
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Mon voisin
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Brillant
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La créativité comme boussole
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L'effet de la peur et du chagrin sur la créativité
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L'effet de la solitude sur la créativité
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Mais que faire si je n'ai nulle part où retourner?
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Le chagrin invisible
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J'ai enfin arrêté de fumer
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Je ne me sens plus coupable de ne pas être productif en lock-out
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L'Amérique a toujours été un désert brutal et solitaire
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Un bref examen de deux scènes de 'Borat 2'
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Votre enfant transgenre a besoin d'un thérapeute - et vous aussi
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Leçons de vie avec la permission de mon fils transgenre
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Je refuse de laisser l'inquiétude avoir tout le pouvoir
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Masques faciaux irritants, mode et craintes de COVID-19
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Samsung Galaxy Note 20 Ultra: bon téléphone, mauvais moment
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Que se passe-t-il après avoir remporté un Oscar?
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Christopher Nolan a un jour regretté d'avoir lu "Pulp Fiction Script" de Quentin Tarantino
John Lennon a expliqué pourquoi "The Tonight Show" était l'émission "la plus embarrassante" à laquelle il ait jamais assisté
Pourquoi Paul McCartney était «gardé» de dire la vérité sur les Beatles
Prince a travaillé sur une chanson de Stevie Nicks pendant une heure et a gagné la moitié des royalties 
Donovan a comparé une de ses chansons à "Lucy in the Sky with Diamonds" des Beatles
Paul McCartney a dit qu'il était "chanceux" de n'avoir jamais consommé d'héroïne 
David Bowie a presque écrit une comédie musicale composée de fausses chansons de Bob Dylan
"L'étrange histoire de Natalia Grace" : où sont Nataila, Kristine et Michael Barnett aujourd'hui ?
Comment Melissa Gilbert a sauvé un oiseau en le piégeant sous sa chemise de nuit
Dolly Parton a trouvé Dieu dans une église abandonnée Des adolescents locaux utilisés pour le sexe
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Retour sur le rôle de Buddy Ebsen dans "The Andy Griffith Show"
Sam Heughan sait exactement ce qu'il retirera de l'ensemble "Outlander" - "J'ai l'impression d'être Jamie quand je les mets"
Quentin Tarantino a une fois partagé le personnage le plus intéressant qu'il ait jamais écrit dans "Pulp Fiction"
Mick Jagger a déclaré que la "demande de leurs majestés sataniques" des Rolling Stones était inspirée de l'acide, pas des Beatles
Taylor Sheridan vient d'ajouter 1 de ses stars préférées de "Yellowstone" au casting de "Lawmen: Bass Reeves"
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La première chanson des Beatles qui était l'une des " performances les plus excitantes " du groupe, selon un initié de Fab Four
Paul McCartney a dit un 'Sgt. Pepper' Song ne parle pas d'héroïne
Nicole Kidman a adoré cette fonctionnalité attrayante que Michael Keaton et Val Kilmer ont partagée en tant que Batman
Judy Norton de "The Waltons" a réalisé qu'elle était parfois "une gamine" lors du tournage de la série
Les conseils de Jimmy Page aux jeunes musiciens sont directement tirés du manuel du conférencier motivateur
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Paul McCartney a partagé ce qui l'a le plus impressionné à propos de John Lennon lors de leur première rencontre
"My Way" de Frank Sinatra n'était pas aussi gros que son "Old MacDonald"
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MIA a une fois attaqué "Give Peace a Chance" de John Lennon
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Jana Duggar : Tout ce qu'elle a dit sur l'amour et sa fenêtre de 5 ans pour trouver le « bon »
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Stevie Nicks s'est accrochée à 1 chanson de Joni Mitchell quand elle a senti que sa carrière musicale échouait
George Harrison s'est énervé, ses paroles pour "Hurdy Gurdy Man" de Donovan n'ont pas été utilisées
Dolly Parton a aidé sa grand-mère "invalide" alors qu'aucun des autres petits-enfants ne le ferait - elle lui faisait aussi des blagues
Brad Pitt et Harrison Ford ont dû inventer "The Devil's Own" à la volée lorsque le "script a été jeté"
Winona Ryder a partagé une fois que tous ses personnages avaient été écrits comme la "fille laide" plus tôt dans sa carrière
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La chanson des Beatles, Peter Asher, qualifiée de « la plus grande chanson que j'aie jamais entendue »
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Une fille disparue de 17 ans est probablement morte de froid après avoir conduit dans un fossé dans le Wisconsin rural: des responsables
Pourquoi n'ai-je jamais vu une personne transgenre de sexe féminin à masculin ?
Le THS est-il recommandé pour les adolescents transgenres ?
J'ai 23 ans. Que puis-je faire maintenant qui changera ma vie pour toujours ?
Comment obtenir un THS sans dire que je veux un THS ?
Est-ce une bonne idée de commencer le THS à 18 ans (transgenre) ?
J'ai 14 ans, quel conseil voudriez-vous me donner qui me sera utile pour le reste de ma vie ?
Je suis un enfant dépressif de 13 ans et je veux voir un médecin à ce sujet, mais j'ai peur de le faire et que mes parents le considèrent comme mes hormones et autres. Que dois-je faire?
Suis-je toujours transgenre (FTM) si je n'ai commencé à montrer des signes qu'à la puberté ?
Quelle est la chose la plus utile que je puisse faire à 14 ans ?
Quels changements se produiront si vous prenez un THS à 13 ans ?
Est-ce que 18 ans est un bon âge pour commencer la transition vers MTF ?
J'ai 30 ans. Que puis-je faire maintenant qui changera ma vie pour toujours ?
Quels médicaments peuvent transformer un homme en femme sans chirurgie ?
J'ai 17 ans, que dois-je faire pour acquérir plus de connaissances ?
Si je veux savoir comment commencer un traitement de changement de genre, quel type de médecin dois-je consulter ?
J'ai 13 ans, transgenre (ftm) et je vois un thérapeute depuis quelques mois maintenant. Comment puis-je lui dire que je suis transgenre et lui demander de faire son coming out ?
J'aurai 17 ans dans un mois et j'ai pensé que je ne me sens pas vraiment différent d'avoir 11 ans, est-ce normal ? Vais-je vraiment changer en vieillissant ?
Je vais avoir 16 ans demain. Quels conseils spécifiques pouvez-vous donner à un garçon de 16 ans ?
Je suis une adolescente de 14 ans qui s'ennuie facilement de ses hobbies. Comment puis-je trouver ma passion et mon talent?
Selon vous, quelle est la transition de genre la plus difficile, de femme à homme (FtM) ou d'homme à femme (MtF) ?
Quels sont les avantages et les inconvénients de la puberté ?
J'ai 17 ans et j'ai l'intention d'aller en HRT lorsque j'obtiendrai mon diplôme cette année à l'âge de 18 ans. Jusque-là, que pouvais-je faire pour me sentir plus féminine ?
Que peut faire un jeune de 14 ans pour améliorer/simplifier sa vie ?
Quelles sont les compétences de vie nécessaires que je peux maîtriser en cet été de 3 mois ? J'ai 17 ans.
J'ai 16 ans et 17 ans le mois prochain. Comment puis-je trouver un thérapeute si ma mère pense que je n'en ai pas besoin ?
La spironolactone est-elle mauvaise pour le THS ?
J'ai 19 ans. Suis-je encore en pleine puberté ?
Je suis un étudiant de 21 ans. Que puis-je faire maintenant qui changera ma vie pour toujours ?
À 13 ans, comment puis-je économiser et stocker de l'argent sans que mes parents le sachent ?
Je viens d'avoir 17 ans, que dois-je faire maintenant pour me garantir la meilleure vie ?
J'ai 19 ans aujourd'hui. Quelle est la chose la plus importante que je devrais apprendre ?
Comment amorcer ma transition d'homme à femme ? J'ai toujours été une fille à l'intérieur. Qu'est-ce que je dois faire?
Comment changer ma vie à 17 ans ?
Quel est le meilleur âge pour commencer la transition femme-homme ?
Comment vivre pleinement sa vie à 19 ans ?
La chirurgie du bas en vaut-elle la peine pour une transition homme-femme?
Est-ce que tout le monde passe par la puberté ?
Quelle est la meilleure façon de passer naturellement d'un homme à une femme ?
Pouvez-vous commencer les hormones MTF HRT à 13 ans ?
Quelle est la chose la plus importante qu'un adolescent de 14 ans devrait garder à l'esprit ?
J'ai 19 ans et un enfant unique. Je déprime et j'ai peur que quelque chose arrive à mes parents parce qu'ils sont tout ce que j'ai. Je n'ai pas d'amis et je n'ai pas pu m'en faire avec la pandémie. J'ai peur d'être seul, que puis-je faire pour m'aider ?
Est-ce que c'est normal que j'ai 13 ans mais que je reste un enfant dans l'âme ?
Pendant la transition de genre de l'homme à la femme, qu'est-ce que ça fait de faire pousser des seins ?
Je passe du féminin au masculin. Quel devrait être mon nouveau nom ?
La puberté se déroule-t-elle par étapes ? Peut-il s'arrêter puis recommencer ?
Quels sont les effets négatifs du passage à la puberté (santé mentale, etc.) ?
Que devrait-il se passer si vous ne traversez jamais la puberté ?
Comment prendre rendez-vous chez le médecin sans mes parents et sans qu'ils sachent pourquoi j'y vais ? J'ai 15 ans.
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Dois-je ouvrir mon application si j'utilise des données API non modifiées sous licence CC-BY-SA 4.0
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Je n'aurais jamais pensé que j'accepterais la décence de George W. Bush
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L'émergence de la finance décentralisée
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Visualiser la croissance explosive de DeFi en 2020
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