Bạn có nhớ Charlie Gordon? Ông là ngôi sao của "Những bông hoa cho Algernon", một cuốn tiểu thuyết nổi tiếng (và sau đó là bộ phim đoạt giải Oscar) do Daniel Keyes viết năm 1966.
Gordon là một người đàn ông bị thiểu năng trí tuệ 32 tuổi, người bị khuyết tật có thể bắt nguồn từ một trường hợp bệnh phenylketonuria ( PKU ) không được điều trị , một căn bệnh gây ra bởi mất một gen. Gen đó mã hóa cho một loại enzim chuyển hóa axit amin phenylalanin . Nếu những người bị PKU ăn thực phẩm có chứa phenylalanin, hợp chất này và các sản phẩm phụ của nó sẽ tích tụ trong máu của họ và trở thành chất độc, gây tổn thương não, mất sắc tố, co giật và một loạt các vấn đề khác.
Trong thế giới viễn tưởng, Gordon cuối cùng đã vượt qua căn bệnh di truyền bằng cách trải qua một cuộc phẫu thuật thử nghiệm để tăng trí thông minh của mình. Trên thực tế, những người sinh ra với tình trạng này có trải nghiệm khác nhau rất nhiều, nhưng chỉ vì họ tuân theo một chế độ ăn kiêng nghiêm ngặt ít protein để tránh các thực phẩm có chứa phenylalanin, chẳng hạn như các loại thịt, các sản phẩm từ sữa, các loại hạt, đậu, đậu phụ và chất làm ngọt nhân tạo. aspartame .
Giải pháp lý tưởng có thể nằm ở đâu đó giữa những ca phẫu thuật não nguy hiểm và những hạn chế nghiêm ngặt về chế độ ăn uống. Trên thực tế, giải pháp lý tưởng có thể là thay thế gen bị thiếu để những người mắc bệnh PKU có thể thưởng thức các loại thực phẩm giàu protein như những người không có nó. Nhờ những tiến bộ trong liệu pháp gen - việc bổ sung các gen mới vào tế bào của một người để thay thế các gen bị thiếu hoặc bị trục trặc - giấc mơ dường như không thể này có thể sớm trở thành hiện thực.
Liệu pháp gen đã trải qua một chặng đường dài kể từ những ngày đen tối của những năm 1990, khi phương pháp điều trị được báo trước nhiều dẫn đến cái chết của một số bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu đã học được rất nhiều điều trong hai thập kỷ qua, có lẽ điều quan trọng nhất là điều này: Liệu pháp gen dễ mô tả trên giấy nhưng khó thực hiện hơn nhiều trong tế bào người. May mắn cho chúng tôi, những nhà khoa học quyết tâm này đã tiếp tục làm việc với câu đố cho đến khi, cuối cùng, liệu pháp gen đã sẵn sàng để cách mạng hóa y học hiện đại.
Trong một vài trang tiếp theo, chúng ta sẽ tham gia một khóa học về liệu pháp gen - nó hoạt động như thế nào, nó có thể điều trị những gì, tại sao nó phức tạp và khi nào nó có thể có sẵn tại phòng khám địa phương của bạn. Trước khi bắt đầu quá trình điều trị nhanh bằng liệu pháp gen, chúng ta hãy dành một vài vòng chuẩn bị để xem xét các nguyên tắc cơ bản của chức năng DNA và biểu hiện gen.
- Một gen, một protein: Khái niệm cơ bản của liệu pháp gen
- Virus làm vật liệu trị liệu gen
- Liệu pháp gen ngoài cơ thể
- Liệu pháp gen trong cơ thể
- Trị liệu gen an toàn
- Các bệnh được điều trị bằng liệu pháp gen
Một gen, một protein: Khái niệm cơ bản của liệu pháp gen
Hiểu được điều trị y tế này đòi hỏi một kiến thức hoạt động về gen . Tin tốt là bạn có thể đã đề cập đến vấn đề này trong lớp sinh học trung học của mình, nhưng đề phòng bạn quên, đây là bản tóm tắt nhanh. Một gen đề cập đến một đơn vị thông tin di truyền - một yếu tố kiểm soát một số hoạt động hoặc tính trạng cụ thể. Các gen tồn tại trên nhiễm sắc thể , bản thân chúng nằm trong nhân tế bào của chúng ta.
Tất nhiên, nhiễm sắc thể chứa các chuỗi DNA dài được xây dựng bằng các tiểu đơn vị lặp lại được gọi là nucleotide . Điều đó có nghĩa là một gen đơn là một đoạn DNA hữu hạn với một trình tự nucleotide cụ thể. Những nucleotide đó hoạt động như một bản thiết kế cho một protein cụ thể, được tập hợp trong một tế bào bằng quy trình nhiều bước.
- Bước đầu tiên, được gọi là phiên mã , bắt đầu khi một phân tử DNA giải nén và đóng vai trò như một khuôn mẫu để tạo ra một sợi đơn RNA thông tin bổ sung.
- Sau đó RNA thông tin sẽ đi ra khỏi nhân và vào tế bào chất, nơi nó gắn vào một cấu trúc gọi là ribosome.
- Ở đó, mã di truyền được lưu trữ trong RNA thông tin, bản thân nó phản ánh mã trong DNA, xác định một trình tự chính xác của các axit amin. Bước này được gọi là dịch mã , và nó tạo ra một chuỗi dài các axit amin - một loại protein.
Protein là con ngựa của tế bào. Chúng giúp xây dựng cơ sở hạ tầng vật chất, nhưng chúng cũng kiểm soát và điều chỉnh các con đường trao đổi chất quan trọng. Nếu một gen bị trục trặc - giả sử, trình tự các nucleotide của nó bị xáo trộn - thì protein tương ứng của nó sẽ không được tạo ra hoặc sẽ không được tạo ra một cách chính xác. Các nhà sinh vật học gọi đây là một đột biến và đột biến có thể dẫn đến tất cả các loại vấn đề, chẳng hạn như ung thư và phenylketon niệu.
Liệu pháp gen cố gắng khôi phục hoặc thay thế một gen bị lỗi, mang lại khả năng tạo ra protein bị thiếu của tế bào. Trên giấy tờ, rất đơn giản: Bạn chỉ cần chèn đúng phiên bản gen vào một chuỗi DNA. Trong thực tế, nó phức tạp hơn một chút vì các tế bào cần một số hỗ trợ từ bên ngoài dưới dạng virus. Có thể bạn nghĩ vi-rút là tác nhân gây nhiễm trùng - bệnh đậu mùa, bệnh cúm, bệnh dại hoặc bệnh AIDS. Trong liệu pháp gen, các nhà khoa học sử dụng những hạt sống nhỏ nhưng không sống này để giúp một tế bào chuyển đổi gen. Trong phần tiếp theo, chúng ta sẽ khám phá những loại vi-rút nào được sử dụng và tại sao.
Virus làm vật liệu trị liệu gen
Virus làm các nhà sinh vật học bối rối trong nhiều năm. Họ có thể thấy tác động của virus - bệnh tật - nhưng họ không thể cô lập tác nhân lây nhiễm. Lúc đầu, họ nghĩ rằng họ đang đối phó với các tế bào vi khuẩn cực kỳ nhỏ. Sau đó, giữa một loạt các mối quan tâm đến virus, nhà khoa học người Mỹ Wendell Stanley đã kết tinh các hạt gây ra bệnh khảm thuốc lá và mô tả virus cho thế giới vào năm 1935.
Những thực thể kỳ lạ này không có nhân hoặc các cấu trúc tế bào khác, nhưng chúng có axit nucleic, DNA hoặc RNA. Gói thông tin di truyền nhỏ này được đóng gói bên trong một lớp áo protein, trong một số trường hợp, nó được bọc trong một lớp màng bao bọc.
Không giống như các sinh vật sống khác, vi rút không thể tự sinh sản vì chúng không có bộ máy tế bào cần thiết. Tuy nhiên, chúng có thể sinh sản nếu chúng xâm nhập vào tế bào và mượn thiết bị và enzym của tế bào. Quy trình cơ bản hoạt động như sau:
- Virus xâm nhập vào tế bào chủ và giải phóng axit nucleic và protein của nó.
- Các enzyme vật chủ không nhận ra DNA hoặc RNA của virus là ngoại lai và vui vẻ tạo ra nhiều bản sao bổ sung.
- Đồng thời, các enzym vật chủ khác phiên mã axit nucleic của virut thành ARN thông tin, sau đó đóng vai trò như khuôn mẫu để tạo ra nhiều protein virut hơn.
- Các phần tử vi rút mới tự lắp ráp, sử dụng nguồn cung cấp axit nucleic và protein mới do tế bào chủ sản xuất.
- Các vi rút thoát ra khỏi ô và lặp lại quá trình này trong các máy chủ khác.
Khả năng mang thông tin di truyền vào tế bào làm cho vi rút trở nên hữu ích trong liệu pháp gen. Điều gì sẽ xảy ra nếu bạn có thể thay thế một đoạn DNA của virus bằng DNA của gen người và sau đó để cho virus đó lây nhiễm vào một tế bào? Tế bào chủ sẽ không tạo ra các bản sao của gen được giới thiệu và sau đó tuân theo bản thiết kế của gen đó để tạo ra protein liên kết sao? Hóa ra, điều này hoàn toàn có thể xảy ra - miễn là các nhà khoa học sửa đổi vi rút để ngăn vi rút gây bệnh hoặc gây ra phản ứng miễn dịch cho vật chủ. Khi được sửa đổi như vậy, một loại virus như vậy có thể trở thành một phương tiện, hoặc véc tơ , để thực hiện một liệu pháp gen cụ thể.
Ngày nay, các nhà nghiên cứu sử dụng một số loại virus làm vật trung gian truyền bệnh. Một loại được yêu thích là adenovirus , tác nhân gây ra cảm lạnh thông thường ở người. Adenovirus đưa DNA của chúng vào nhân tế bào, nhưng DNA không được tích hợp vào nhiễm sắc thể. Điều này khiến chúng trở thành vật trung gian tốt, nhưng chúng thường kích thích phản ứng miễn dịch, ngay cả khi bị suy yếu. Để thay thế, các nhà nghiên cứu có thể dựa vào các vi rút liên quan đến adeno, loại vi rút chưa được biết đến ở người. Không chỉ vậy, chúng tích hợp gen của mình vào nhiễm sắc thể vật chủ, giúp các tế bào có thể sao chép gen đã chèn và truyền nó cho các thế hệ tương lai của các tế bào bị thay đổi. Retrovirus, giống như những nguyên nhân gây ra bệnh AIDS và một số loại viêm gan, cũng ghép vật liệu di truyền của chúng vào nhiễm sắc thể của tế bào mà chúng xâm nhập. Kết quả là, các nhà nghiên cứu đã nghiên cứu rộng rãi các retrovirus làm vectơ cho liệu pháp gen.
Liệu pháp gen ngoài cơ thể
Ý tưởng về liệu pháp gen đã nảy sinh trong não các nhà khoa học trong nhiều thập kỷ. Trên thực tế, chính Edward Tatum, một nhà di truyền học người Mỹ, người đầu tiên gợi ý rằng các bệnh di truyền có thể được chữa khỏi bằng "kỹ thuật di truyền" vào năm 1966. Cùng năm đó, một người Mỹ khác, Joshua Lederberg, đã thực sự phác thảo các chi tiết của "liệu pháp vi-rút" trong một bài báo đăng trên The American Naturalist. Nhiều nhà nghiên cứu sau đó đã làm việc chăm chỉ để chuyển liệu pháp gen từ khái niệm thành hiện thực. Năm 1972, nhà hóa sinh học Paul Berg đã tìm ra cách cắt một đoạn DNA của con người và đưa nó vào bộ gen của một loại vi rút, sau đó ông đã sử dụng để lây nhiễm các tế bào vi khuẩn. Cuối cùng, ông đã có thể lấy vi khuẩn để sản xuất insulin người. Mười năm sau, Ronald M. Evans đã đưa gen hormone tăng trưởng của chuột vào một virus retrovirus và sau đó chuyển gen đó vào tế bào chuột.
Tất cả những nỗ lực này đã tạo tiền đề cho một cuộc cách mạng về liệu pháp gen. Thử nghiệm liệu pháp gen đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt diễn ra vào năm 1990. Thử nghiệm tập trung vào những bệnh nhân bị suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID), còn được gọi là bệnh " cậu bé bong bóng " sau khi David Vetter, người sống trong môi trường vô trùng của bong bóng nhựa cho đến khi ông qua đời năm 1984 ở tuổi 12.
Các nhà nghiên cứu trong thử nghiệm này đã sử dụng những gì được gọi là chất ngoài cơ thểLiệu pháp gen. Đầu tiên, họ lấy tủy từ một bệnh nhân bằng cách đâm một cây kim đặc biệt qua da và vào xương hông. Sau đó, trong phòng thí nghiệm, họ cho tế bào gốc từ tủy tiếp xúc với các retrovirus có RNA đã được sửa đổi để chứa gen liên quan đến SCID. Các retrovirus lây nhiễm tế bào gốc và chèn gen chức năng vào nhiễm sắc thể vật chủ. Tiếp theo, các nhà khoa học lấy các tế bào gốc đã được thiết kế và tiêm trở lại máu của bệnh nhân. Các tế bào này tạo đường dẫn cho tủy xương và giống như tất cả các tế bào gốc tốt, trưởng thành thành các loại tế bào khác nhau, bao gồm cả tế bào T khỏe mạnh với các bản sao hoạt động của gen cần thiết. Sử dụng kỹ thuật này, hàng chục trẻ em bị SCID đã được chữa khỏi hoàn toàn. Nhưng nó không phải là căn bệnh duy nhất - hoặc cách tiếp cận - trong danh sách các nhà di truyền học [nguồn:Nienhuis ].
Liệu pháp gen trong cơ thể
Cách phổ biến thứ hai để thực hiện liệu pháp gen là tiêm vi rút mang gen trực tiếp vào vùng có tế bào khiếm khuyết. James Wilson, giáo sư bệnh học và y học phòng thí nghiệm tại Đại học Pennsylvania, đã đi tiên phong trong cái gọi là liệu pháp gen "trong cơ thể" vào những năm 1990. Ông đã sử dụng adenovirus làm véc tơ của mình, nhưng ông đã làm suy yếu nó để hạn chế phản ứng miễn dịch ở người nhận. Trong các thử nghiệm ban đầu, vi rút đã được sửa đổi của anh ta dường như không gây hại gì - thậm chí không gây hại cho các đối tượng thử nghiệm. Điều đó có nghĩa là nó có thể cung cấp các gen một cách đáng tin cậy với ít tác dụng phụ.
Năm 1999, ông dẫn đầu một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I để kiểm tra liệu pháp dựa trên adenovirus để điều trị một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp được gọi là thiếu hụt ornithine transcarbamylase (OTC). OTC là một loại enzym giúp cơ thể phân hủy nitơ dư thừa. Nếu không có nó, nồng độ amoniac tăng lên cho đến khi não bị nhiễm độc. Một gen duy nhất trên nhiễm sắc thể X mã hóa enzym, khiến nó trở thành ứng cử viên lý tưởng cho liệu pháp thử nghiệm. Wilson đã chèn gen OTC vào các hạt adenovirus bị suy yếu và sau đó tiêm chúng vào gan của 18 bệnh nhân [nguồn: Neimark ].
Ý tưởng rất đơn giản: Vi rút sẽ lây nhiễm vào các tế bào gan, sau đó sẽ tiến hành sao chép gen OTC và bắt đầu sản xuất enzym. Thật không may, một trong những bệnh nhân, Jesse Gelsinger, 18 tuổi, đã chết chỉ ba ngày sau khi tiêm loại virus đã được biến đổi gen. Các nhà khoa học hiện nay cho rằng cơ thể của Gelsinger có một phản ứng miễn dịch lớn, dẫn đến suy các cơ quan trên diện rộng. Đó chỉ là một trong những rủi ro của liệu pháp gen, như chúng ta sẽ thấy ở trang tiếp theo.
Liệu pháp gen gốc
Cho đến nay, các nhà khoa học đã tập trung các thí nghiệm liệu pháp gen của họ trên các tế bào soma - bất kỳ tế bào nào của cơ thể ngoài tế bào sinh sản. Nói cách khác, những phương pháp điều trị này không thể truyền cho con của một người . Về lý thuyết, có thể thao tác DNA của tế bào trứng và tinh trùng, điều này sẽ cho phép các gen được biến đổi gen được truyền lại cho các thế hệ tương lai. Cái gọi là liệu pháp gen mầm này làm dấy lên một số lo ngại về đạo đức và vẫn nằm ngoài giới hạn đối với các nhà nghiên cứu hy vọng có được quỹ liên bang.
Trị liệu gen an toàn
Cái chết của Jesse Gelsinger khiến công chúng choáng váng, và nó cũng gây ra những làn sóng chấn động trong cộng đồng khoa học. Các nhà di truyền học đã nhận ra một cách đau đớn rằng liệu pháp gen, mặc dù dễ vẽ sơ đồ trên giấy, nhưng lại chứa đầy những thách thức và cạm bẫy. Và họ giải quyết vấn đề như thế nào không quan trọng - cả phương pháp tiếp cận bên trong và bên ngoài cơ thể đều đi kèm với những rủi ro cố hữu.
Đối với liệu pháp gen trong cơ thể, vấn đề lớn nhất là hệ miễn dịch của người bệnh. Cơ thể coi các phần tử adenovirus, ngay cả những phần tử mang gen người, là vật thể lạ. Khi chúng xâm nhập vào ô vật chủ, vật chủ sẽ phản ứng bằng cách phản công để loại bỏ những kẻ xâm lược. Đây là những gì đã xảy ra với Jesse Gelsinger. Hệ thống miễn dịch của anh ta không nhận ra rằng vi rút đang cố gắng để có ích, và nó đã phát động một cuộc tấn công mạnh mẽ, đóng cửa các cơ quan của anh ta trong quá trình này. Ngày nay, các nhà nghiên cứu có thể cung cấp cho Gelsinger liều điều trị thấp hơn hoặc điều trị trước bằng thuốc ức chế miễn dịch. Một lựa chọn khác đang được khám phá liên quan đến DNA "trần", đề cập đến một phân tử axit nucleic bị loại bỏ chất mang virus của nó.
Các liệu pháp điều trị ngoài cơ thể dựa vào retrovirus có những vấn đề riêng. Hãy nhớ rằng, retrovirus khâu DNA của chúng vào nhiễm sắc thể vật chủ, điều này giống như chọn một cụm từ ngắn từ một câu và gắn nó vào một câu dài hơn. Nếu việc chèn không diễn ra đúng chỗ, thì "ngôn ngữ" kết quả có thể không có ý nghĩa gì. Trong một số thử nghiệm liệu pháp gen bằng cách sử dụng retrovirus, bệnh nhân đã phát triển bệnh bạch cầu và các dạng ung thư khác vì việc chèn một gen làm rối loạn chức năng của các gen khác xung quanh. Biến chứng này đã ảnh hưởng đến một số trẻ em trong các thử nghiệm SCID, mặc dù nhiều em đã đánh bại căn bệnh ung thư bằng các liệu pháp khác.
Vì những vấn đề này, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) quy định tất cả các sản phẩm trị liệu gen ở Hoa Kỳ thông qua Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học , hoặc CBER . Trung tâm cũng cung cấp lời khuyên khoa học và quy định chủ động cho các nhà nghiên cứu và nhà sản xuất y tế quan tâm đến việc phát triển các sản phẩm liệu pháp gen người. Các nhà điều tra cũng có thể tìm đến Viện Y tế Quốc gia để được hướng dẫn và hướng dẫn khi tiến hành các thử nghiệm lâm sàng với liệu pháp gen.
Cho đến nay, trung tâm vẫn chưa phê duyệt bất kỳ sản phẩm trị liệu gen người nào để bán, mặc dù một số thử nghiệm đang diễn ra đang tạo ra kết quả đầy hứa hẹn. Tiếp theo, chúng ta sẽ xem xét một vài thành công gần đây mà nhiều người tin rằng đây là cuộc cách mạng thứ hai của liệu pháp gen.
Đạo đức của liệu pháp gen
The safety of gene therapy is only part of the issue. Many people question whether modifying someone's genes is morally good or correct. They wonder who will determine which genes are "good" and which are "bad." They also wonder about the costs associated with gene therapy. If treatments come with a high price tag, won't they be beyond the means of many patients with low incomes or inadequate health insurance? And what happens when someone decides to use gene therapy to correct nonlethal human traits, such as height, intelligence and athletic ability? These ethical questions are just as important as any concerning the biology of viruses or the mechanics of gene insertion and expression.
Diseases Treated With Gene Therapies
In the wake of Jesse Gelsinger's death, the FDA banned James Wilson from conducting gene-therapy experiments using human subjects. Other researchers, however, didn't operate under those same restrictions.
In 2007, Jean Bennett, a molecular geneticist and physician at the University of Pennsylvania School of Medicine, and her husband, Albert Maguire, a retinal surgeon at Children's Hospital of Philadelphia, began a clinical trial to study a gene-therapy treatment for a rare form of blindness known as leber congenital amaurosis (LCA). A mutation in a gene known as RPE65 leads to a deficiency in a protein that's vital to the normal function of the retina. People who lack this protein suffer progressive loss of vision until they lose all sight, usually by the age of 40.
Bennett and Maguire inserted the RPE65 gene into an adeno-associated virus, the kinder, gentler version of adenovirus. They then injected the engineered virus in low doses into the retinas of three patients. The viruses infected the retinal cells, which started churning out the RPE65 protein. Lo and behold, the vision of all three subjects improved, and no nasty side effects -- including dangerous immune responses -- were reported. The team decided to test a larger test population with a stronger dose of the virus. Six more LCA patients received the gene therapy and enjoyed even better results [source: Kaiser].
That puts SCID and LCA into a rarefied category -- diseases successfully treated by gene therapy. And yet geneticists and molecular biologists feel confident there will be more. James Wilson, who continues to contribute to the field, has isolated 120 types of adeno-associated viruses, many of which perform more effectively in some tissues than others. For example, some of these vectors have an affinity for heart tissue, while others have an affinity for cells in the spinal cord and brain. Future research may yield viable treatments for spinal injuries and for diseases such as Parkinson's [source: Neimark].
Researchers are also making great progress with out-of-the-body therapies. In July 2013, the journal Science published the results of two studies investigating the use of lentiviruses as gene therapy vectors. Lentiviruses are retroviruses, but they are unique in their ability to transfer genes efficiently and permanently in both dividing and nondividing cells. Other retroviruses must do their genetic voodoo on dividing cells. Perhaps more important, lentiviruses seem less prone to activating other cancer-related genes when they insert their payload into the host's DNA. When researchers tested lentiviral-based therapy on patients with adrenoleukodystrophy, an X-linked neurodegenerative disease that affects young males, and metachromatic leukodystrophy, a rare neurodegenerative disease caused by mutations in a single gene, they were able to arrest the progression of both diseases with no harmful side effects [source: Cossins].
In the future, other promising gene therapies are sure to emerge, mostly for hereditary diseases, such as cystic fibrosis, muscular dystrophy, sickle cell anemia and hemophilia. Even phenylketonuria may become a thing of the past, something that probably would make Charlie Gordon pretty happy.
Lots More Information
Author's Note: How Gene Therapy Works
It's hard not to be impressed by the mechanics of gene therapy -- the snipping, splicing and swapping of DNA. But separating the "Can you?" from the "Should you?" seems a much more daunting task. I suspect that addressing the ethics of gene therapy depends a great deal on whether you or a family member suffers from a rare genetic disorder.
Related Articles
- How Gene Patents Work
- Can a sewing machine stitch together DNA?
- Could gene therapy cure baldness?
- How are genes turned off and on?
- Is there a gene for every disease?
- How Viruses Work
- How Your Immune System Works
Sources
- Clancy, Suzanne. "Translation: DNA to mRNA to Protein." Scitable. 2008. http://www.nature.com/scitable/topicpage/translation-dna-to-mrna-to-protein-393
- Clark, Janet. "Ethical Issues in Flowers for Algernon." CliffsNotes. http://www.cliffsnotes.com/literature/f/flowers-for-algernon/critical-essays/ethical-issues-in-flowers-for-algernon
- Cossins, Dan. "Gene Therapy Coming of Age?" The New Scientist. July 11, 2013. http://www.the-scientist.com/?articles.view/articleNo/36481/title/Gene-Therapy-Coming-of-Age-/
- Greenwood, Veronique. "How Your Tax Dollars Save Lives: Gene Therapy." Discover Magazine. Oct. 24, 2011. http://discovermagazine.com/2011/oct/24-how-your-tax-dollars-save-lives-gene-therapy#.UfchiGRAR38
- Hunt, Sonia Y. "Controversies in Treatment Approaches: Gene Therapy, IVF, Stem Cells, and Pharmacogenomics." Nature Education. 2008. http://www.nature.com/scitable/topicpage/controversies-in-treatment-approaches-gene-therapy-ivf-792
- Kaiser, Jocelyn. "Gene Therapy in a New Light." Smithsonian Magazine. January 2009. http://www.smithsonianmag.com/science-nature/Gene-Therapy-in-a-New-Light.html?onsite_source=relatedarticles&onsite_medium=internallink&onsite_campaign=SmithMag&onsite_content=Gene%20Therapy%20in%20a%20New%20Light
- Mayo Clinic staff. "Gene therapy." Mayo Clinic Tests and Procedures. Jan. 5, 2013. http://www.mayoclinic.com/health/gene-therapy/MY00105
- Morrow, Matthew P. and David B. Weiner. "DNA Drugs Come of Age." Scientific American. July 2010.
- Neimark, Jill. "The Second Coming of Gene Therapy." Discover Magazine. Sept. 2, 2009. http://discovermagazine.com/2009/sep/02-second-coming-of-gene-therapy#.UfciAWRAR38
- Nienhuis, Arthur. "What is gene therapy?" Scientific American. August 2008.
- Philipkoski, Kristen. "Another Chance For Gene Therapy?" Wired Magazine. Oct. 1, 1999. http://www.wired.com/science/discoveries/news/1999/10/31613
- Ravenscroft, Tim. "TechUpdate: Are Lentiviral Vectors on Cusp of Breakout?" Genetic Engineering & Biotechnology News. June 15, 2008. http://www.genengnews.com/gen-articles/techupdate-are-lentiviral-vectors-on-cusp-of-breakout/2517/
- Stolberg, Sheryl Gay. "The Biotech Death of Jesse Gelsinger." The New York Times. Nov. 28, 1999. http://www.nytimes.com/1999/11/28/magazine/the-biotech-death-of-jesse-gelsinger.html
- U.S. National Library of Medicine. "What is gene therapy?." Genetics Home Reference. July 22, 2013. http://ghr.nlm.nih.gov/handbook/therapy/genetherapy
- Wenner, Melinda. "Regaining Lost Luster." Scientific American. January 2008.