Trong nhiều thập kỷ, các nhà nghiên cứu đã mơ ước về việc khai thác sức mạnh của công nghệ di truyền để ngăn ngừa hoặc điều trị một loạt bệnh. Một phiên bản tổng hợp của một phân tử trong cơ thể người được gọi là RNA thông tin (axit ribonucleic), hoặc mRNA, đã giữ lời hứa đó.
Chỉ làm thế nào để nó hoạt động đã đưa ra những thách thức khó khăn mà phần lớn cộng đồng khoa học cho rằng đó là một ngọn núi quá cao để leo lên.
Nhưng một số ít các nhà nghiên cứu đã không bỏ cuộc. Họ đã dành nhiều năm để cố gắng giải mã bí ẩn của mRNA. Sau đó, giống như một bộ phim truyền hình, họ đã bẻ khóa mật mã đúng lúc để cứu thế giới khỏi đại dịch coronavirus chết người .
mRNA trong một nhiệm vụ
vắc xin mRNA hoạt động bằng cách cung cấp các chỉ dẫn cho các tế bào cho phép chúng sản xuất kháng nguyên và trở thành nhà máy sản xuất kháng thể của chính cơ thể. Nhưng để hiểu rõ hơn về công nghệ và cách nó được sử dụng để bảo vệ chúng ta khỏi COVID-19, trước tiên bạn cần hiểu về protein.
Protein thường được coi là cơ sở xây dựng của sự sống. Chúng rất cần thiết cho cấu trúc, chức năng và sự điều chỉnh của các mô và cơ quan trong cơ thể. Mỗi tế bào trong cơ thể con người đều chứa hàng chục nghìn protein riêng biệt được tạo thành từ một số axit amin gắn vào nhau để tạo ra các chuỗi có độ dài khác nhau gấp lại thành nhiều hình dạng khác nhau. Hình dạng protein có liên quan rất nhiều đến chức năng của protein .
Ví dụ, một số điều chỉnh các quá trình sinh lý cụ thể, chẳng hạn như tăng trưởng, phát triển, trao đổi chất và sinh sản. Một số protein hoạt động như chất xúc tác sinh học giúp cơ thể xây dựng cơ bắp, tiêu diệt độc tố và phá vỡ các mảnh thức ăn trong quá trình tiêu hóa. Những người khác phục vụ hệ thống miễn dịch như các kháng thể có thể trung hòa các chất độc và giúp cơ thể loại bỏ các mầm bệnh vi khuẩn và vi rút.
Các tế bào được chỉ định trình tự axit amin của chúng, và do đó cho biết chức năng của protein của chúng thông qua RNA thông tin của cơ thể, hoặc mRNA.
Hãy coi quá trình này giống như một nhiệm vụ gián điệp. mRNA đưa ra các hướng dẫn tế bào để tạo ra một loại protein nhất định. Một khi tế bào tạo ra protein của nó, tế bào sẽ phá hủy các hướng dẫn và sau đó bắt đầu sản xuất loại protein cụ thể đó.
Có vẻ như khả năng vô tận của công nghệ mRNA
Một số nhà nghiên cứu bắt đầu tự hỏi: Điều gì sẽ xảy ra nếu khoa học có thể phát triển mRNA tổng hợp với trình tự mã hóa cụ thể có thể được chuyển đến cơ thể và hướng dẫn các tế bào tạo ra bất kỳ loại protein nào - tác nhân tăng trưởng để sửa chữa các mô bị tổn thương, các enzym để chữa các bệnh hiếm gặp hoặc thậm chí là kháng thể để bảo vệ chống lại nhiễm trùng.
Vào năm 1990, một nhóm các nhà nghiên cứu của Đại học Wisconsin đã thực sự bắt đầu tạo ra mRNA tổng hợp và thử nghiệm nó trên chuột trong phòng thí nghiệm. Paul Goepfert , MD, giáo sư y khoa tại Đại học Alabama tại Birmingham và một chuyên gia về thiết kế vắc-xin , cho biết vấn đề là mRNA tổng hợp nhạy cảm với khả năng phòng thủ của chuột và bị phá hủy trước khi tiếp cận tế bào mục tiêu để gửi thông điệp được mã hóa . Nhiều người trong giới khoa học coi đây là một lỗ hổng chết người và chuyển sự chú ý của họ sang chỗ khác.
Nhưng hai nhà nghiên cứu của Đại học Pennsylvania , Katalin Karikó, Tiến sĩ và nhà miễn dịch học Drew Weissman, Tiến sĩ, vẫn tin tưởng vào những cơ hội mà mRNA tổng hợp có được. Họ bắt đầu tìm cách làm cho mRNA ổn định hơn. Năm 2005, sau một thập kỷ nghiên cứu miệt mài, họ phát hiện ra rằng họ có thể sử dụng những quả bóng chất béo nhỏ gọi là hạt nano lipid , hay LPNs, để bảo vệ mRNA tổng hợp. Điều này đã tạo cho phân tử mỏng manh có đặc tính tàng hình giúp nó có thể di chuyển bên ngoài radar của hệ thống miễn dịch.
Trong những năm sau đó, các nhà nghiên cứu sẽ khám phá các khả năng của mRNA bằng cách sử dụng công nghệ mới này. Năm 2010, công ty dược phẩm và công nghệ sinh học Moderna Inc., có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts, được thành lập để tập trung đặc biệt vào các công nghệ vắc xin dựa trên mRNA. Cái tên "Moderna" theo nghĩa đen bắt nguồn từ việc kết hợp các từ "đã được sửa đổi" và "RNA."
Năm 2008, BioNTech có trụ sở tại Đức, viết tắt của Biopharmaceuticals New Technologies, được thành lập để phát triển các ứng viên điều trị ung thư bằng dược phẩm sử dụng công nghệ mRNA. Năm 2018, công ty hợp tác với Pfizer Inc có trụ sở tại Hoa Kỳ . để phát triển vắc-xin cúm dựa trên mRNA.
Và sau đó thế giới bị ảnh hưởng bởi một đại dịch toàn cầu. Các nhà nghiên cứu ở khắp mọi nơi bắt đầu hướng mọi nỗ lực của họ vào việc phát triển một loại vắc-xin cho coronavirus.
Làm thế nào mà vắc xin mRNA được chấp thuận nhanh như vậy?
Virus không thể tự sinh sản, chúng cần một vật chủ để xâm nhập vào tế bào và bắt đầu quá trình sao chép để lây nhiễm sang người và khiến họ bị bệnh. Để vắc-xin mRNA hoạt động, các nhà nghiên cứu cần biết loại vi-rút đang sử dụng protein nào làm vật chủ. Và để làm được điều đó, họ cần bẻ khóa mã di truyền của COVID-19. Quá trình này được đơn giản hóa vì COVID tương tự như hai coronavirus khác đã từng lây nhiễm cho con người - MERS và SARS .
Đến ngày 31 tháng 12 năm 2020, khi Trung Quốc lần đầu tiên thừa nhận nhóm vi rút giống bệnh viêm phổi, các nhà nghiên cứu Trung Quốc đã làm việc để xác định mã di truyền của vi rút . Khoảng hai tuần sau, ngày 12 tháng 1 năm 2020, họ công bố dữ liệu giải trình tự gen . Điều này đã mang lại cho các nhà nghiên cứu khắp mọi nơi cơ hội để bắt đầu chế tạo vắc xin.
Goepfert nói: “Chúng tôi biết rằng protein tăng đột biến chính là gót chân của Achilles.
Từ đó, việc phát triển vắc-xin bắt đầu diễn ra nhanh chóng. Goepfert nói: "Vắc xin mRNA có thể phát triển rất nhanh. Chúng tôi đã gặp may mắn từ khía cạnh đó". "Một tuần sau, Moderna và Pfizer đã sản xuất vắc xin của họ." Sau đó, các công ty đã có thể thúc đẩy các công ty dược phẩm phát triển vắc xin truyền thống, và nhanh chóng chuyển sang thử nghiệm trên động vật và ngay sau đó, các thử nghiệm trên người đã bắt đầu.
Vắc xin mRNA có hiệu quả như vắc xin truyền thống không?
Cả vắc xin Moderna và Pfizer / BioNTech đều đang hoạt động tốt một cách đáng ngạc nhiên. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng liều lượng kép đầy đủ của vắc-xin Pfizer hoặc Moderna cung cấp khả năng bảo vệ lần lượt là 95% và 94% chống lại vi rút ban đầu.
Tuy nhiên, chỉ một nửa số người Mỹ được tiêm chủng đầy đủ.
Goepfert nói: “Một trong những lý do dẫn đến sự do dự của vắc-xin là mọi người có sự hiểu lầm rằng [vắc-xin mRNA COVID] đã được phát triển quá nhanh và khi làm như vậy, chúng tôi đã bỏ qua đánh giá an toàn, điều này hoàn toàn không đúng.
"Vắc xin này đã được thử nghiệm trên số lượng người đáng kinh ngạc và nó thực sự đã trải qua thử nghiệm an toàn thông thường đối với bất kỳ sản phẩm nào. Và bây giờ nó đang được Cho phép sử dụng khẩn cấp, chúng tôi có thêm hàng triệu dữ liệu an toàn - thực sự nhiều hơn bất kỳ sản phẩm nào khác mà chúng tôi đã có một loại vắc xin."
Goepfert nói rằng những vắc xin mRNA này hoạt động rất hiệu quả vì chúng tạo ra nhiều cánh tay bảo vệ trong hệ thống miễn dịch. "Chúng tạo ra sự trung hòa của các kháng thể, mà tôi nghĩ là giáo vì chúng có thể đánh bật vi rút trước khi bạn bị nhiễm. Chúng tạo ra các kháng thể chức năng, sử dụng các tế bào để hoạt động hiệu quả hơn. Và chúng tạo ra các phản ứng của tế bào T - cả hai đều là người trợ giúp và phản ứng của tế bào sát thủ - điều cực kỳ quan trọng. Tế bào T giúp ngăn ngừa bệnh nặng và tử vong. "
Ông nói: Các vắc xin truyền thống cũng vô hiệu hóa các kháng thể và tạo ra các phản ứng kháng thể, nhưng "chúng không thực hiện phản ứng của tế bào T".
Tương lai của vắc xin mRNA
Vậy tương lai sẽ ra sao đối với công nghệ mRNA? Đây có thể chỉ là sự khởi đầu. Trên thực tế, vào năm 2017, hai thử nghiệm lâm sàng đã được tiến hành để kiểm tra vắc xin mRNA chống lại một số bệnh truyền nhiễm, bao gồm HIV, cúm, Zika và bệnh dại - và sau đó COVID-19 đã thành công.
Một nhóm tại MD Anderson do Scott Kopetz, MD, Ph.D., đã sử dụng mRNA trên ung thư đại trực tràng trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II để kiểm tra xem liệu công nghệ này có thể ngăn ngừa ung thư tái phát hay không.
John Cooke, MD, Ph.D., giám đốc y tế của Chương trình Trị liệu RNA tại Viện Nghiên cứu Phương pháp Houston, cho biết trong một tuyên bố báo chí của Hiệp hội các trường Cao đẳng Y khoa Hoa Kỳ , “vắc-xin mRNA có thể được sử dụng để nhắm mục tiêu hầu hết mọi mầm bệnh . "Bạn nhập mã cho một loại protein cụ thể kích thích phản ứng miễn dịch. Về cơ bản, nó không giới hạn."
Điều đó có nghĩa là các nhà khoa học cho rằng các bệnh như sốt rét, lao, viêm gan B và xơ nang đều có thể được ngăn ngừa trong tương lai bằng vắc xin mRNA.
Goepfert nói: “Những loại vắc-xin này rất đáng chú ý. "Ngay cả ở những người lớn tuổi, chúng hoạt động thực sự rất tốt, điều này không bình thường đối với hầu hết bất kỳ loại vắc-xin nào mà chúng tôi có. Vì vậy, điều đó thật đáng chú ý."
Bây giờ điều đó thật tuyệt vời
Thường mất khoảng 10 đến 15 năm để vắc xin được cung cấp cho công chúng do tất cả các nghiên cứu và thử nghiệm liên quan đến việc phát triển chúng . Nhưng gần một năm đến ngày Vũ Hán, các quan chức Trung Quốc tiết lộ rằng họ đang chống chọi với một căn bệnh lây lan không rõ nguồn gốc , vắc-xin COVID đầu tiên được đưa ra ngoài thử nghiệm lâm sàng đã được quản lý tại Hoa Kỳ vào ngày 14 tháng 12 năm 2020.
