Không có loại thuốc nào có thể điều chỉnh các cấu trúc não hoặc các kết nối thần kinh bị suy giảm dường như là nguyên nhân dẫn đến chứng tự kỷ . Tuy nhiên, các nhà khoa học đã phát hiện ra rằng các loại thuốc được phát triển để điều trị các chứng rối loạn khác có các triệu chứng tương tự đôi khi có hiệu quả trong việc điều trị các triệu chứng và hành vi khiến người tự kỷ khó hoạt động ở nhà, trường học hoặc nơi làm việc. Điều quan trọng cần lưu ý là không có loại thuốc nào được mô tả trong phần này đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) chấp thuận cho bệnh tự kỷ. FDA là cơ quan Liên bang cho phép sử dụng thuốc cho các chứng rối loạn cụ thể.
Thuốc được sử dụng để điều trị lo âu và trầm cảm đang được khám phá như một cách để làm giảm các triệu chứng nhất định của chứng tự kỷ. Những loại thuốc này bao gồm fluoxetine (Prozac ™), fluvoxamine (Luvox ™), sertraline (Zoloft ™) và clomipramine (Anafranil ™). Một số nhà khoa học tin rằng chứng tự kỷ và những rối loạn này có thể có chung một vấn đề trong hoạt động của chất dẫn truyền thần kinh serotonin, mà những loại thuốc này dường như có tác dụng.
Một nghiên cứu cho thấy khoảng 60% bệnh nhân tự kỷ sử dụng fluoxetine trở nên ít quẫn trí và hung hăng hơn. Họ trở nên bình tĩnh hơn và có khả năng xử lý tốt hơn những thay đổi trong thói quen hoặc môi trường của họ. Tuy nhiên, fenfluramine, một loại thuốc khác ảnh hưởng đến mức serotonin, đã không được chứng minh là hữu ích.
Những người mắc chứng rối loạn lo âu được gọi là rối loạn ám ảnh cưỡng chế (OCD), giống như những người mắc chứng tự kỷ, bị cản trở bởi những hành động lặp đi lặp lại mà họ không thể kiểm soát. Dựa trên tiền đề rằng hai chứng rối loạn này có thể liên quan đến nhau, một nghiên cứu của NIMH đã phát hiện ra rằng clomipramine, một loại thuốc được sử dụng để điều trị OCD, dường như có hiệu quả trong việc giảm hành vi ám ảnh, lặp đi lặp lại ở một số người mắc chứng tự kỷ. Trẻ tự kỷ được dùng thuốc cũng có vẻ ít rút lui, tức giận và lo lắng hơn. Nhưng cần phải thực hiện thêm nhiều nghiên cứu để xem liệu những phát hiện của nghiên cứu này có thể được lặp lại hay không.
Một số trẻ tự kỷ có biểu hiện tăng động, hoạt động điên cuồng thường thấy ở những người mắc chứng rối loạn tăng động giảm chú ý ( ADHD ). Vì các loại thuốc kích thích như Ritalin ™ rất hữu ích trong việc điều trị cho nhiều người mắc chứng ADHD, các bác sĩ đã thử dùng chúng để giảm chứng tăng động đôi khi gặp ở bệnh tự kỷ. Các loại thuốc này dường như có hiệu quả nhất khi được dùng cho những trẻ em mắc chứng tự kỷ có chức năng hoạt động cao hơn, những người không bị co giật hoặc các vấn đề thần kinh khác.
Vì nhiều trẻ tự kỷ bị rối loạn cảm giác và thường không cảm thấy đau đớn , các nhà khoa học cũng đang tìm kiếm các loại thuốc làm tăng hoặc giảm việc truyền các cảm giác thể chất. Endorphin là thuốc giảm đau tự nhiên do cơ thể sản xuất. Nhưng ở một số người mắc chứng tự kỷ, endorphin dường như đã đi quá xa trong việc kìm hãm cảm giác. Các nhà khoa học đang khám phá các chất ngăn chặn tác động của endorphin, để xem liệu chúng có thể đưa xúc giác về mức bình thường hay không. Những loại thuốc như vậy có thể hữu ích đối với trẻ em có quá ít cảm giác. Và một khi chúng có thể cảm nhận được nỗi đau, những đứa trẻ như vậy có thể ít tự cắn mình, đập đầu hoặc tự làm đau mình theo những cách khác.
Chlorpromazine, theoridazine và haloperidol cũng đã được sử dụng. Mặc dù những loại thuốc mạnh này thường được sử dụng để điều trị cho người lớn bị rối loạn tâm thần nghiêm trọng, nhưng đôi khi chúng được dùng cho những người mắc chứng tự kỷ để giảm tạm thời các hành vi kích động, hung hăng và lặp đi lặp lại. Tuy nhiên, vì các loại thuốc an thần chính là những loại thuốc mạnh có thể tạo ra các tác dụng phụ nghiêm trọng và đôi khi vĩnh viễn, chúng nên được kê đơn và sử dụng hết sức thận trọng.
Vitamin B6, cùng với magiê, cũng đang được khám phá như một cách để kích thích hoạt động của não. Vì vitamin B6 đóng một vai trò quan trọng trong việc tạo ra các enzym cần thiết cho não, một số chuyên gia dự đoán rằng liều lượng lớn có thể thúc đẩy hoạt động của não nhiều hơn ở những người mắc chứng tự kỷ. Tuy nhiên, các nghiên cứu lâm sàng về loại vitamin này vẫn chưa được kết luận và cần phải nghiên cứu thêm.
Giống như thuốc, vitamin thay đổi sự cân bằng của các chất hóa học trong cơ thể và có thể gây ra các tác dụng phụ không mong muốn. Vì lý do này, chỉ nên dùng liều lượng lớn vitamin dưới sự giám sát của bác sĩ. Điều này đúng với tất cả các loại vitamin và thuốc.
