Cách hoạt động của chỉnh sửa gen CRISPR

Người đột biến rất tuyệt, phải không? X-Men, Teenage Mutant Ninja Turtles và các siêu anh hùng trong truyện tranh và phim khiến chúng ta thán phục với những sức mạnh đặc biệt có được từ đột biến gen của họ. Tuy nhiên, những đột biến gen hư cấu đó rất khó xảy ra - bạn phải bị một con nhện đặc biệt nào đó cắn hoặc tiếp xúc với một số chất phóng xạ.

Nhưng điều gì sẽ xảy ra nếu thực hiện chỉnh sửa gen không chỉ dễ dàng mà còn nhanh chóng và rẻ tiền? Bạn có sẵn sàng trở thành một dị nhân không? Chà, với một công nghệ được gọi là CRISPR, bạn có thể làm được. Đừng hiểu sai ý chúng tôi - CRISPR sẽ không biến bạn thành siêu anh hùng, nhưng khám phá khoa học này có khả năng tác động đến chúng ta theo một cách lớn.

Viết tắt của cụm từ lặp lại palindromic ngắn xen kẽ nhau thường xuyên , CRISPR giúp chúng ta có thể di chuyển gen từ bất kỳ sinh vật sống nào sang một sinh vật khác, thay đổi DNA trong nhiều thế hệ sau. Nó cho phép chúng ta cắt bỏ những gen đang làm những điều khủng khiếp - như những gen gây bệnh - và thay thế chúng bằng những đoạn DNA vô hại.

Đồng thời, công nghệ CRISPR mạnh đến mức con người có thể bắt đầu sử dụng nó cho nhiều mục đích hơn là chữa bệnh cho người khác. Có thể để tạo ra nhiều cây trồng và vật nuôi kháng bệnh. Hoặc để tạo ra các đột biến nấm men sản xuất nhiên liệu mà chúng ta có thể sử dụng để cung cấp năng lượng cho ô tô của mình. Chúng ta có thể bắt đầu thực sự sáng tạo và tạo ra những đứa trẻ có thiết kế riêng , hoặc thậm chí sử dụng công nghệ cho các vũ khí sinh học kỹ thuật độc ác dành riêng cho loài và xóa sổ toàn bộ loài khỏi bộ mặt của hành tinh.

Khi chúng ta tìm hiểu thêm về cái mà MIT Technology Review gọi là "khám phá công nghệ sinh học lớn nhất thế kỷ", chúng ta cũng cần suy nghĩ về thời điểm chúng ta nên sử dụng CRISPR và nó nên được điều chỉnh như thế nào.

1. Sát thủ vi khuẩn
2. Trẻ sơ sinh thiết kế, Dị nhân xâm lấn và Sinh học tự làm

Trong khi công nghệ CRISPR khá tuyệt vời, con người biến đổi gen các sinh vật khác nhau không có gì mới. Về mặt công nghệ thấp, chúng ta đã nhân giống cây trồng một cách có chọn lọc trong một thời gian dài. Khi nông dân bắt gặp một quả cam ngon ngọt hoặc một quả cà chua có màu sắc rực rỡ, họ đã bảo tồn những gen mong muốn đó bằng cách gieo hạt từ cây đó.

Nhưng trong những năm gần đây, chúng tôi đã đưa công nghệ sinh học lên một tầm cao mới. Vào đầu những năm 2000, các nhà khoa học đã tìm ra cách sử dụng các enzym, được gọi là hạt nhân ngón tay kẽm, để xóa và thay thế các gen không mong muốn cụ thể ở nhiều loại sinh vật. Tuy nhiên, enzym ngón tay kẽm rất đắt (lên tới 5.000 đô la một lần), khó chế tạo và tỷ lệ thành công không tối ưu [nguồn: Ledford ].

Vì vậy, mặc dù công nghệ chỉnh sửa gen đã có, nhưng phải đến khi CRISPR ra đời, ý tưởng cố tình thay đổi DNA của một sinh vật mới nằm trong tầm tay. Tham chiếu đầu tiên đến CRISPR là trong một bài báo trên tạp chí năm 1987, nơi các nhà khoa học báo cáo đã tìm thấy các đoạn lặp lại ngắn của DNA là cơ sở của công nghệ ở vi khuẩn E. coli . Nhưng phải đến năm 2012, CRISPR mới trở nên phù hợp. Kể từ đó, việc sử dụng CRISPR đã tăng vọt trong cộng đồng khoa học. Hơn một tỷ đô la đã được huy động làm vốn khởi động cho các công ty công nghệ sinh học đang sử dụng kỹ thuật này [nguồn: Ledford ]. Tài trợ của chính phủ cho nghiên cứu CRISPR cũng được thông qua.

Riêng trong năm 2014, Viện Y tế Quốc gia đã cam kết gần 90 triệu USD cho nghiên cứu CRISPR [nguồn: Ledford ]. Và kể từ năm 2010, hơn 200 bằng sáng chế liên quan đến CRISPR đã được nộp [nguồn: Ledford ]. Tốc độ nghiên cứu nhanh chóng dường như không hề chậm lại. Khi các nhà khoa học tìm hiểu thêm về CRISPR, có vẻ như họ đang học ít hơn về mức độ hạn chế của kỹ thuật này mà thay vào đó là sức mạnh của nó. T

Vì vậy, nó là gì về kỹ thuật này mà làm cho nó mạnh mẽ như vậy?

Năm 1987, các nhà khoa học nghiên cứu về vi khuẩn E. coli đã phát hiện ra các đoạn lặp lại trong DNA của vi khuẩn. Loại mô hình này trong DNA của vi khuẩn là bất thường, vì vậy họ đã tìm kiếm khi nhận thấy nó và báo cáo kết quả. Theo thời gian, các nhà khoa học bắt đầu nhìn thấy mô hình này ở nhiều loại vi khuẩn khác nhau, nhưng vẫn chưa có giả thuyết về nó là gì và tại sao nó lại có. Nhưng vào năm 2005, một cuộc tìm kiếm trong cơ sở dữ liệu DNA cho thấy "các cụm lặp lại palindromic ngắn xen kẽ nhau thường xuyên" (hay CRISPR) khớp với DNA của virus.

Nhưng tại sao vi khuẩn lại chứa DNA của virus? Nhà khoa học Eugene Koonin đưa ra giả thuyết rằng khi vi khuẩn sống sót sau cuộc tấn công của vi rút, chúng sẽ cắt vi rút thành những mảnh nhỏ và lưu trữ một số ADN vi rút trong bộ gen của chính chúng để sau này có thể nhận ra và tấn công vi rút nếu tình cờ gặp lại. Về cơ bản, họ lưu trữ hình ảnh của virus trong túi sau của họ để họ có thể nhận ra kẻ xấu nếu anh ta xuất hiện lần nữa - một cơ chế bảo vệ đáng chú ý của hệ thống miễn dịch vi khuẩn.

Giả thuyết của Koonin đã đúng. Nếu vi-rút đó tấn công lần nữa, vi khuẩn sẽ tạo ra những "sát thủ" đặc biệt. Những sát thủ này có thể đọc chuỗi RNA của bất kỳ DNA virus nào mà chúng gặp phải, nhận ra nếu nó khớp với thông tin chúng đã lưu trữ trong DNA của mình, bẫy nó và cắt nhỏ. Nó như thể vi khuẩn đã tạo ra những chiếc kéo rất cụ thể và thông minh.

Khám phá này khá tuyệt vời, nhưng không tuyệt vời như những gì nhà khoa học Jennifer Doudna của Đại học California, Berkeley (người đã giành giải Nobel Hóa học năm 2020 cùng Emmanuelle Charpentier cho công trình nghiên cứu CRISPR) đã nghĩ về thông tin này. Cô gợi ý rằng các nhà khoa học có thể sử dụng CRISPR như một công cụ để giúp họ chỉnh sửa gen. Nếu họ trang bị cho vi khuẩn một đoạn DNA được cho là xấu - ví dụ như một gen gây mù - họ có thể đưa vi khuẩn vào để tìm ra gen xấu, nơi vi khuẩn sẽ tìm thấy nó và ám sát nó. Và sau đó chúng ta có thể tận dụng cơ chế sửa chữa tự nhiên trong tế bào vi khuẩn để ném một gen mong muốn hơn vào vị trí của nó [nguồn: RadioLab ].

Nó đã làm việc! Và nó tiếp tục hoạt động! Đảo ngược đột biến mù vừa là một trong những cách CRISPR đã được chứng minh là hoạt động. Nó ngăn chặn các tế bào ung thư nhân lên, làm cho các tế bào không bị nhiễm HIV, giúp chúng tôi tạo ra lúa mì và gạo kháng bệnh, và vô số những tiến bộ khác. Vào năm 2015, các nhà khoa học Trung Quốc thậm chí đã cố gắng sử dụng công nghệ này trên phôi người không thể sống được nhưng chỉ trong một số trường hợp CRISPR đã cắt đúng DNA [nguồn: Maxmen ].

Nhưng điều này đặt ra câu hỏi: Liệu chúng ta có muốn sử dụng nó trên phôi không? Chúng ta có nên được phép không? Ai sẽ điều chỉnh việc sử dụng CRISPR?

Công nghệ CRISPR tương đối mới nên cộng đồng khoa học vẫn chưa hiểu hết sức mạnh của nó. Nhưng có một điều chắc chắn là - họ biết khả năng tác động đến loài người của nó có thể không có bất kỳ công nghệ sinh học nào khác sánh được . Với tiềm năng to lớn đó, nhu cầu xây dựng các quy định xung quanh việc sử dụng nó là cấp thiết. Nhưng tốc độ chóng mặt mà nghiên cứu đang được tiến hành trong phòng thí nghiệm đã khiến không ít thời gian để thảo luận về các quy tắc xung quanh việc nghiên cứu và sử dụng phải như thế nào. Nghe có vẻ tuyệt vời khi CRISPR có thể cắt bỏ những gen xấu, không mong muốn và thay thế chúng bằng những gen mong muốn hơn. Nhưng ai là người nói điều gì là xấu và điều gì là tốt?

Nếu không có bất kỳ quy định nào, CRISPR có thể được phát triển đến mức nó có thể được sử dụng một cách an toàn trên phôi thai người để thay đổi DNA của nó. Có bậc cha mẹ nào nói không với CRISPR nếu họ biết con mình có gen bệnh Huntington và CRISPR có thể loại bỏ nó trước khi đứa trẻ được sinh ra không? Và nếu chúng ta cho phép cha mẹ đưa ra những quyết định này về việc xáo trộn DNA của con họ trước khi nó được sinh ra, thì điều đó sẽ dừng lại ở đâu? Họ có thể quyết định làm cho con họ cao thay vì thấp? Tóc vàng thay vì tóc nâu? Những thay đổi mà cha mẹ có thể chọn để truyền đạt cho con của họ sẽ là những thay đổi vĩnh viễn sẽ được di truyền qua nhiều thế hệ. Nếu kịch bản này diễn ra, có thể dễ dàng thấy nó có thể tiếp tục phân chia giữa có và không có như thế nào. Và chúng ta không biết điều gì có thể xảy ra về lâu dài đối với một đứa trẻ có gen bị thay thế.

Vào tháng 12 năm 2015, một nhóm các nhà khoa học, nhà đạo đức sinh học và chuyên gia chính sách từ các quốc gia khác nhau đã gặp nhau để nói về việc điều chỉnh chỉnh sửa gen người. Một chuyên gia Hoa Kỳ đã đề cập rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm không chỉ cần điều chỉnh công nghệ mà còn sử dụng cụ thể của nó để ngăn chặn việc sử dụng ngoài nhãn. Cô ấy cũng đề cập rằng có thể có nhiều rủi ro hơn từ việc chỉnh sửa gen thực vật hơn là từ việc chỉnh sửa gen người [nguồn: Hiệp hội các vấn đề quy định ].

Với sức mạnh to lớn của công nghệ này, các câu hỏi về CRISPR cần được giải quyết tách biệt với các câu hỏi về sinh vật biến đổi gen . Tuy nhiên, để mọi người trên khắp thế giới vào cùng một trang sẽ tiếp tục là một thách thức.

Xuất bản lần đầu: 3 tháng 5, 2016

Ghi chú của tác giả: Cách hoạt động của chỉnh sửa gen CRISPR

Viết những bài báo như thế này làm tôi sợ. Công nghệ này rất thú vị. Các hàm ý nhìn chung có vẻ rất thú vị, nhưng cũng có cảm giác như chúng ta đã bắt đầu tìm hiểu rất nhiều về cách vận dụng cuộc sống với công nghệ mà chúng ta có thể sẽ gặp khó khăn vào một lúc nào đó. CRISPR mang lại cho chúng ta rất nhiều sức mạnh - và theo những cách mà chúng ta không thể lường trước được. Thế giới hoạt động tốt, bạn biết không? Lộn xộn với nó chỉ là đáng sợ. Sau đó, một lần nữa, làm thế nào chúng ta có thể bỏ qua một kỹ thuật mạnh mẽ có thể giúp chúng ta theo nhiều cách?

Những bài viết liên quan

Các liên kết tuyệt vời hơn