Nó không giống như các nhà nghiên cứu đã không cố gắng tìm ra các hợp chất hóa học mới để điều trị bệnh Alzheimer trong hai thập kỷ qua. Chỉ là căn bệnh đã chứng minh một câu đố khó giải ra. Sáu triệu người ở Hoa Kỳ và 30 triệu người trên toàn thế giới mắc bệnh Alzheimer , dạng sa sút trí tuệ phổ biến nhất ở người cao tuổi, nhưng loại thuốc cuối cùng được chấp thuận để điều trị căn bệnh này đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đóng dấu cao su ) vào năm 2003.
Chỉ có 5 loại thuốc được cung cấp cho bệnh nhân Alzheimer trong 20 năm qua, nhưng giờ đây, nhà sản xuất thuốc Biogen đã tạo ra aducanumab, loại thuốc chữa bệnh Alzheimer đầu tiên giải quyết tận gốc căn nguyên của căn bệnh chứ không phải là các triệu chứng. Aducanumab, có tên thương hiệu là Aduhelm, nhắm vào các protein được gọi là amyloids kết tụ lại để tạo thành các mảng gây hại tế bào trên não của bệnh nhân Alzheimer. Nhiều nhà nghiên cứu tin rằng càng nhiều mảng bám amyloid hình thành trên não, các tế bào não càng khó giao tiếp với nhau. Không có khả năng giao tiếp cuối cùng dẫn đến cái chết của các tế bào và các triệu chứng sa sút trí tuệ ở bệnh nhân ngày càng trầm trọng hơn.
Vào ngày 7 tháng 6 năm 2021, FDA đã phê duyệt việc sử dụng aducanumab cho bệnh Alzheimer, thông qua một quá trình phê duyệt nhanh chóng. Bệnh nhân sẽ nhận được thuốc dưới hình thức truyền tĩnh mạch hàng tháng, và theo Biogen, các phương pháp điều trị sẽ tốn một khoản tiền khổng lồ 56.000 USD mỗi năm, ngoài chi phí xét nghiệm chẩn đoán và hình ảnh não. Nhưng đối với những người có đủ khả năng, đó là một cái giá nhỏ để trả cho việc giảm các triệu chứng như lú lẫn, các vấn đề về giao tiếp và mất trí nhớ.
Nhưng việc phê duyệt aducanumab cũng là một trong những quyết định gây tranh cãi nhất của FDA trong những năm gần đây. Trong khi nguồn dự trữ Biogen đang tăng vọt, có sự bất đồng nghiêm trọng giữa các bác sĩ, nhà nghiên cứu, người ủng hộ và bệnh nhân về việc liệu kết quả của một cuộc thử nghiệm thuốc năm 2019 cho thấy aducanumab có hiệu quả hơn giả dược hay không. Biogen tuyên bố các thử nghiệm sau đó kết luận thuốc hoạt động tốt hơn nhiều với liều lượng cao hơn trong thời gian dài hơn. Các FDA kết luận là có "bằng chứng đáng kể rằng aducanumab giảm mảng amyloid beta trong não", và rằng nó "là một cách hợp lý có khả năng dự đoán lợi ích quan trọng đối với bệnh nhân."
Những người chỉ trích quyết định này nói rằng có rất ít bằng chứng cho thấy aducanumab sẽ hoạt động và quyết định của FDA thể hiện việc hạ thấp tiêu chuẩn, chịu áp lực từ các nhóm vận động cho bệnh Alzheimer, bệnh nhân và gia đình của họ. Hơn nữa, nếu thuốc được chứng minh phần lớn không hiệu quả, sẽ rất khó để tiến hành thử nghiệm sau khi đưa ra thị trường vì hầu hết bệnh nhân có thể nhận được thuốc từ bác sĩ của họ sẽ không muốn mạo hiểm điều trị bằng giả dược trong một nghiên cứu y tế.
Bây giờ thật thú vị
Bệnh Alzheimer được đặt tên theo Alois Alzheimer, bác sĩ tâm thần người Đức đã xác định trường hợp đầu tiên ở một bệnh nhân nữ 50 tuổi.
